	德国评价机构比较三种脊髓性肌萎缩症治疗药的获益情况 2021.09.04 SMA 德国德国卫生技术评估机构 — 医疗质量与效率研究所（IQWiG）发现，与渤健（Biogen）的 Spinraza 相比，诺华的基因疗法 Zolgensma 在治疗脊髓性肌萎缩方面没有额外的获益，而罗氏的 Evrysdi 在一个患者组中提供了少许获益。 IQWiG 对用于治疗一种罕见渐进性疾病的脊髓性肌萎缩症（S...
	基因治疗药 Zolgensma 日本上市审批之路揭示的经验... 2020.10.28 SMA 基因治疗日本诺华制药新型基因疗法 Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）在 2018 年 11 月提交申请后，于今年五月在日本获批。该药用于治疗两岁及以下运动神经元存活基因1（SMN 1）出现双等位基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA 1）儿童患者。该药在日本获得孤儿药认定和“sakigake”（开拓...
	FDA 批准首款脊髓性肌萎缩症（SMA）口服治疗药 2020.08.08 Evrysdi SMA 美国 FDA 于 8 月 7 日宣布批准了首款治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的口服治疗药 — Evrysdi（risdiplam），为目前依赖昂贵注射治疗产品的患者提供了新选择。SMA 是一种罕见且通常致命的遗传疾病，影响肌肉力量和身体运动，可导致瘫痪、呼吸困难和死亡，是婴儿死亡的主要遗传原因。 ...

识林

登录