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【周末杂谈】对有效性和安全性的不等待遇
出自识林
【周末杂谈】对有效性和安全性的不等待遇
2026-03-08
从临床试验3年独占期的政策上看FDA的重创新、轻风险
新化合物的新药，可享有5年临床数据 独占期，期间FDA不受理仿制药 申报。对已批准化合物，补充进行临床试验 并获得改良新药批准的，可享有3年市场独占期，期间FDA不批准仿制药申报。这些似乎都是清楚的内容。但世上怕就怕认真二字。加做临床试验，申请改良新药，就一定获得3年市场独占期吗？答案是，不一定。
为澄清此问题，FDA于今年3月2日发布了题为《药品的新临床研究专营权（3年专营权）：问答》的指南草案 。本文只关注该指南 脚注所引先前FDA联邦公告中的一句话，因为它似乎揭示了，不知是有意还是无意地，FDA对药品有效性和安全性的不等待遇。
FDA认为，3年独占期主要是授予那些为扩大适应症 而研究新的有效性（efficacy）的临床试验的。若临床试验只研究安全性风险，则一般不予以3年独占期，除非研究发现安全性风险比原以为的轻，从而等于扩大了适用人群。这句话是：“发现新安全性风险的试验不符合独占期的条件，因为保护公众健康要求所有药品的标签 和说明书都必须包含所有相关的安全性风险警告。” （Studies that establish new risks will not be eligible for exclusivity because protection of the public health demands that all products' labeling contain all relevant warnings.）该强调实际上是FDA的政策，即FDA认为披露安全性风险是企业本应做的，无需用独占期的方式给予鼓励。
这项政策的实际效应是鼓励企业开展扩大疗效、扩大适应症、扩大适用人群的临床试验，即鼓励企业多卖药。做临床试验是要花钱的，是要花大钱的。有此政策在，谁愿意为探究安全性风险的上限而加做临床试验 ，花钱找麻烦？这不就意味着FDA重疗效、轻安全吗？
审批新药时，理应有效性和安全性并重。但有些极端观点（持此观点的人包括前FDA局长Andrew von Eschenbach医学博士）认为FDA只需关注安全性。有效性应让市场来决定。这位局长是共和党人，而共和党历来是以支持产业和商业著称的。但即使是此极端观点，也显示了严把安全关是FDA的首责。
FDA历来称其药品审批只关注有效性、安全性、质量可控性等科学问题，不考虑商业问题。这是实话，但非全部实话。独占期是十足的商业机制。授予或不授予独占期是FDA的政策决定，是FDA对商品市场的直接干预。
从上述分析看，FDA上述政策揭示了其在保护和促进公众健康之间（“促进公众健康”的说法相当含蓄、冠冕堂皇，其实就是促进药品创新），是明显倾斜促进的。
识林-榆木疙瘩
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