首页 > 资讯 > 一场别开生面的药监峰会

出自识林

2025-01-15

1月12日，加州大学旧金山分校（UCSF）和斯坦福大学联合举办了“监管科学创新峰会”。这是一个高端、务实的交流会，有不少真实、有见地的说法。本文着重介绍会议中与AI相关的部分。

“真”是峰会

现任FDA局长Robert Califf，两位前任（本应三位，但一位临时缺席）局长，两位前任常务副局长，现任药品中心、生物中心、器械中心的三位主任、及负责食品的副局长。他们基本都是全程参会，积极讨论，领头辩论。

是“交流会”

报告少，且时间短，目的是将时间留给讨论、辩论和问答。总共只有两个报告，每个20分钟。其中一个是现任局长介绍FDA全年工作。台下提问时，现任局长与普通参会人一起排队提问。

敢说话

现任局长1月20日任期结束，一开场，他就说马上就要回归自由了，可说心里话了。说是这么说，他还是很敢言的，两次讽刺性地引用新政府卫生部长人选对FDA不敬的话：“收好行囊，留下文档”。卸职的局长和主任们的讲话，更是直言不讳。

无商业气息，也无学术迂腐

虽有企业赞助，但只能从早中晚三餐，一餐比一餐好上体会到。会议、三餐和酒水（有酒！）都免费，管够。没人提诺奖或院士，尽管会议发起和主持人之一就是院士。

伍德科克

过去30余年，局长换了10多次，实际执掌药品监管的一直是刚退休的伍德科克（Janet Woodcock）医学博士。她的真知灼见、敢说敢做、尊重科学，是著名的。退休后，她难得露面。很多人参加峰会，是冲着她来的。她是会议的焦点人物。

AI与监管科学

上午的的第一个议题是“生成式AI与监管科学“，讨论嘉宾有5人：斯坦福大学的Altman教授，OpenAI的Arora博士，Amgen全球监管高级副总Taisey，伍德科克医学博士，UCSF的赵亮教授。

Altman是主持人，他提的核心问题是：目前，药品注册审评是企业建模型、产数据、计算结果、写成报告交FDA审。审评人员读报告，抽提出模型、数据，再计算一遍（可能加上一些FDA内部的知识），然后在各种条件下，比较两种计算的结果，得出审评结论。未来AI的主要贡献，是免去、还是帮助中间的写报告和读报告部分？这是给很有意思的问题，但笔者未听到直接的回答。

Arora是共同主持人，但对此问题，甚至对其它AI问题，几乎都未给出富有启发性的讨论，有些遗憾，毕竟他来自OpenAI。也许是峰会未请到合适的人，也许是Arora本人不愿多说。

Taisey分享了Amgen运用AI的一些信息。为数据保密，AI计算都是在公司内部的服务器上，硬件成本高，但不愿意透露具体有多高。LLM可以将准备CMC申报材料的时间从目前的6个月降到2个月。但LLM产出的质量是问题。目前，需要人员逐个核实验证。

伍德科克认为：（1）审评人员花大量精力，层层写报告，是无用功。审评应基于模型和数据。审评人员应把精力用在专业问题的思考和判断上。AI应使审评人员从繁复的文字工作中解放出来。也就是说AI的作用应是免去、而不是帮助写和读报告。（2）FDA在知识管理方面历来做得不好，未将其积累的丰富知识帮助审评人员提高审评能效。AI的作用是帮助、而不是代替审评人员思考和决策。她说她本人在做AI方面的事，但与药监无关。难怪她说的精辟。会议结束后与伍德科克讨论时，她表示了对理论量化模型在监管中应用的浓厚兴趣。笔者的理解是，她认为AI只是理论量化模型的一种。

赵亮对伍德科克的观点，给出了更具体明确的解释。临床试验方面，若是用数据和模型的方式，一旦数据解锁，审评人员就可实时地评估疗效，无需等企业的报告。审评人员需要考虑的不仅是科学和技术，还涉及法律、规章、不断演化的监管历史和思考，及防范有些病症的监管陷阱。例如：专利和行政保护，肿瘤药不能只看替代指标，一些病症不能用不切实际的临床终点等。审评人员未必在所有方面都受过系统的教育或培训。AI可以帮助解放审评人员，使其有更多的时间思考监管创新

总体的感觉是，与会人员对AI兴趣大，但不少人是为了AI而做AI，甚至还有人讨论AI幻觉的问题。相比之下，伍德科克和赵亮的态度很实际，即：AI到底在提高审评效能方面，能起到什么作用。这种实际态度很重要，因为目前AI发展面临的主要挑战，既不是硬件，也不是软件，而是能否在日常工作中，提供什么以前没有、但想有的便利。

近乎两年前，识林资讯报道了时任FDA定量方法和模拟处长的赵亮博士荣获美国临床药理和治疗学号的Gary Neil 药物开发创新奖。该奖的第一位FDA获奖人就是伍德科克（2009年）。赵亮一直是以擅长基于机制的量化建模而著称的，也是靠这方面的成就而获奖的。近年来，他的研究扩展到AI/机器学习方面，已发表了四篇探讨AI/机器学习在监管科学应用的文章。他在FDA做得卓有成效时，毅然离开，加入UCSF（美国最好的药学院和医学院联合体），任生物工程和治疗科学系的教授，并筹办UCSF监管科学中心。他依托UCSF的医药优势，及当地极佳的AI资源，教育学生，培训企业，探索药物研发和监管的新观念、新方法和新工具，将AI的医药应用推向新高度。

监管科学创新峰会中“生成式AI与监管科学”论坛的三位嘉宾，从左至右：Taisey，伍德科克，赵亮。

识林-红杉

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