首页 > 资讯 > 再生元终签 MFN 协议，其基因疗法获61天快速批准

出自识林

2026-04-27

*题图仅作参考

4月23日，再生元（Regeneron）成为第17家与特朗普政府签署最惠国（Most Favored Nation，MFN）药价协议的大型药企，也是收到特朗普邀请的最后一家。

同日FDA批准其基因治疗药物Otarmeni用于OTOF基因相关听力损失的超罕见病，美国每年约有50名新生儿受此影响。这是全球首个用于听力损失的基因疗法，且首次采用双腺相关病毒载体（双AAV）。其既是FDA局长国家优先审评券（CNPV）项目下首个基因治疗产品，也是继勃林格殷格翰（BI）的宗艾替尼一线适应症、礼来（Lily）奥氟格列隆等之后的第6个批准。

FDA新闻稿称，Otarmeni在生物制品许可申请（BLA）提交后61天即获FDA批准，是现代FDA历史上并列最快的BLA批准。

再生元的承诺与回报

再生元承诺免费向美国患者提供Otarmeni，患者仅需承担给药相关费用。公司表示免费提供该治疗"没有计划终止时间"。

再生元的MFN协议包含与其他16家药企相同的四个基本原则：在医疗补助（Medicaid）中实施MFN定价；将美国上市价格与可比经济体的国家价格对齐；通过TrumpRx平台直接向消费者销售低价产品；投资美国本土的研发和生产设施。

再生元承诺其将通过TrumpRx平台将其PCSK9降胆固醇药物Praluent（波立达，阿利西尤单抗）的价格从537美元降至225美元。公司还承诺到2029年在美国投资总计270亿美元用于研发和生产。此前公司已承诺在未来几年投入超过90亿美元用于美国本土的研发和生产基础设施投资。

作为回报，再生元将免除特朗普政府实施的药品关税，并在特朗普总统任期结束前免受进一步的价格管制。

17家巨头全部入局，特朗普推立法，但MFN实效存疑

产品获批同日即签署协议，不免招致外界"利益交换"观感。对此，再生元发言人特别声明："时间表完美契合，但批准完全独立于协议。"当被问及对于为何较其他16家延迟，发言人表示："总有公司排第一，也总有公司排最后。"

与此同时，白宫试图通过立法将MFN机制固化下来。卫生部（HHS）首席顾问Chris Klomp称，17家公司占品牌药市场86%，政府正追求与"数百家"公司达成协议。但中小型生物制药公司表达担忧。Insmed CEO Will Lewis表示，若将主产品价格从欧洲引进美国，公司将"一夜破产"，称MFN定价对"中等市值公司构成生存威胁"。

美媒STAT指出，MFN对患者影响远低于特朗普宣传。尽管特朗普将TrumpRx平台称为"变革性"的，并承诺"有史以来最大的处方药降价"，但作为政府官员，Klomp本人在STAT举办的峰会上提出了更为克制的观点。他表示，该平台从未打算供有保险的美国人使用——而这占绝大多数——并拒绝将特朗普的药品政策称为价格上限。此外，TrumpRx上的部分药物或者存在更便宜的仿制药版本，或在其他国家仍然可以更低价格获得。

另一方面，MFN本质是“对标”而非降价。Investing.com的分析指出，MFN协议未必会带来美国降价，反而可能引发欧洲涨价。特朗普坚持要求其他富裕国家对药品支付更高价格。英国已率先与美国达成协议，获得关税减免，以换取将美国公司新药的净价格提高25%。