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FDA 主动授予国家优先审评券，强生仍未签协议降药价
出自识林
FDA 主动授予国家优先审评券，强生仍未签协议降药价
2025-12-22
FDA在12月15日的一份公告 中宣称其基于一项III期临床试验 的积极结果，主动向强生的teclistamab（特立妥单抗 ，商品名Tecvayli）联合daratumumab（达雷妥尤单抗，商品名Darzalex）用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的疗法（Tec-Dara方案）授予了一张局长国家优先审评券（CNPV），有望将审评时限降至1-2个月。
与之前相比，这一张CNPV有多个特点，其一是“FDA主动”，其二是“基于亮眼的临床数据 ”，其三则是“多发性骨髓瘤的巨大市场”。简言之，其授予机制似乎并不明朗，而1-2个月的超快审评可能改变数百亿美元的市场竞争格局（这也是为什么可转让的优先审评券 价值可达数亿美元，但儿科罕见病优先审评券未能通过参院展期 ）。编者以为一个值得探讨的问题是，“如果是两个势均力敌的新药（如当初的O药和K药），FDA选哪个？两家公司又该如何去争取？”
另外值得一提的是，如果说CNPV授予强生是为了促成特朗普“最惠国定价计划”（正如第二批CNPV就是在礼来和诺和诺德与白宫签约时宣布的），那么在上周五最新一轮签约活动中，17家收到特朗普邮件的跨国巨头中又有9家签订协议（目前总计14家），但强生（以及艾伯维和再生元）暂且仍未入局。
听起来是“主动”给的“惊喜”
Makary特别强调“主动”（proactive）。据他说，在前不久美国血液学会（ASH）年会上公布相关试验结果后的数小时内，FDA领导层审阅了该研究，咨询了内部专家，并于次日联系了强生公司，讨论授予CNPV。
此次授予审评券的依据是于11月24日公布的III期临床试验数据。数据显示，对于既往接受过1至3线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，Tec-Dara方案在无进展生存期 （progression-free survival，PFS）和总生存期 （overall survival，OS）方面均较标准治疗方案显示出显著改善。在三年时间点，超过80%的Tec-Dara方案接受者保持无疾病进展状态。并且总生存曲线趋于平缓，这提示其有潜力成为功能性治愈方案。这些结果已于12月9日发表在《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）上。强生称该结果为“前所未有”，并表示已通过实时肿瘤学审评途径提交了上市申请。
强生在媒体声明中表示，公司对FDA选择MajesTEC-3方案授予CNPV券感到高兴，因为这符合该项目为美国民众提供更多创新疗法的优先目标。
接下来的“幸运儿”是默沙东的两个“重磅炸弹”，CNPV共计18张
据路透社12月17日报道，FDA正在考虑将CNPV授予默沙东公司两款具有重磅炸弹潜力的在研药物。
Enlicitide decanoate是一种口服PCSK9酶抑制剂，通过阻断该酶的作用来降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL）水平。在上个月举行的美国心脏协会（AHA）2025年科学会议上公布的数据显示，治疗24周后，该药相比安慰剂 使LDL浓度降低了55.8%。BMO资本市场分析师在给投资者的报告中写道，该药存在“数十亿美元的市场机会”。
Sacituzumab tirumotecan是靶向滋养层细胞表面抗原2（TROP2）的抗体偶联药物（ADC） ，有望用于包括非小细胞肺癌在内的多种肿瘤适应症 。10月份发表在《新英格兰医学杂志》上的III期OPtiTROP-Lung04研究数据显示，与化疗相比，该药物将疾病进展或死亡风险降低了51%。默沙东还在尝试将sacituzumab tirumotecan用于治疗乳腺癌、宫颈癌、胃癌、胆道癌、结直肠癌和胰腺癌。杰富瑞分析师称该药的销售额可能达到100亿美元。
上述报道在周五（12月19日）得到FDA官方公告 得到证实，默沙东拿到了这两张CNPV。至此，CNPV总数达到18张。
此前FDA于10月授予首批9张CNPV ，后于11月授予第二批6张 。CNPV是局长Makary亲自主导的审评范式变革，在FDA内部激起巨大争议，与两任CDER主任仓促离职 均有关系。
识林-实木
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