美国FDA考虑成立患者事务办公室
出自识林
美国FDA考虑成立患者事务办公室
笔记 2017-03-15 美国 FDA 正在考虑通过成立中央办公室将患者参与提升到一个更明显的位置。FDA 在3月14日发布的联邦公报通告中表示，正在就建立患者事务办公室（Office of Patient Affairs）征求意见。该办公室旨在“为患者群体提供更透明、更可用和更强有力的体验”，以及处理 FDA 医药产品中心和其它办公室的患者参与活动。 FDA 希望为患者提供一个“单一的中央入口点”，可以帮助将他们的问询分配到合适的地方。办公室还将托管和维护数据管理系统，“将患者利益攸关者与 FDA 分享的知识整合并固化”，并创建“一个可扩展的前瞻性平台，用于与患者利益攸关者尤其是在线渠道的沟通”。 国家罕见病组织（NORD）的公共政策副主任 Paul Melmeyer 在一次采访中表示，FDA现在的问题是，随着各个产品中心和其它办公室的患者计划越来越多，这些部门之间往往很少有沟通，即使他们有类似的任务。他表示， NORD 希望FDA通过中央办公室改善患者问题的协调工作。 以患者为中心的药品研发计划 事实上，过去几年中， FDA 官员一直在努力扩大对患者宣传，部分原因是《2012 FDA 安全和创新法案》（FDASIA）的授权。 FDA 在 FDASIA 颁布之后建立了以患者为中心的药品研发计划，其中包括安排20多次公开会议来征求患者对各种疾病的意见，旨在帮助FDA审评人员和其他工作人员了解为满足的需求和偏好以帮助了解关于新药申请的获益-风险决策。 这些会议很大程度上是成功的，启发了患者团体举行自己的会议。并且患者也已经看到他们的力量影响FDA近年来的发展。最引人注目的例子是在杜氏肌营养不良症（DMD）领域。患者和倡导者努力推动了 Sarepta 公司 DMD 治疗药品 Exondys 51 （eteplirsen）的批准。他们不仅大量涌入关于产品的咨询委员会会议中，一个患者团体还在 Sarepta 的正式介绍中概述了自己的数据，这被认为在历史上是第一次。尽管FDA对于 Exondys 51 的有效性提出质疑，但 FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Janet Woodcock 决定推翻其下属并批准该产品的决策被认为是考虑到患者压力的因素。 提高患者参与度 创立一个专门用于患者事务的办公室将象征性和事实性地提高 FDA 内部的患者参与度。FDA 现在在局长办公室内的卫生和选民事务办公室内设有一个患者联络小组，负责处理一些患者问询，以及包括各种医药产品的联络人。除了局长办公室加强患者参与机制的努力，FDA和欧洲药品管理局于去年夏天开始就涉及患者的最佳实践交换更多信息， FDA 器械和放射健康中心（CDRH）于2015年9月成立了第一个患者参与咨询委员会（PEAC）以确保在医疗器械审评期间确保纳入患者需求和经验。 Kids v Cancer 患者组织的执行董事 Nanacy Goodman 表示，她支持患者事务办公室的想法，“FDA建立的任何增加和改善与患者和倡导者沟通的程序都会改善公众健康。”癌症研究之友（Friends of Cancer Research）的总裁兼首席执行官 Jeff Allen 也表示，患者事务办公室将成为患者群体的宝贵资源。 创立一个新的办公室将使以患者为中心的计划对公众更加可见，即使不会给当前实践带来重大变化。办公室还将更好地表明患者 — FDA 的主要客户，及其意见对 FDA 的重要性。 FDA 的通知没有讨论新办公室在FDA内的位置、人员需求或潜在的创立时间表。 患者事务办公室也会协调 FDA 将患者数据研究和整合进审评过程的努力。随着 FDA 已经从患者那里获得更多关于药品安全性和有效性的意见， FDA 一直试图决定这些意见如何能够正式影响其批准决定。 以患者为中心的药品研发的下一步发展预计是确定如何标准化所产生的数据以供审评人员使用。FDA表示需要降低患者体验数据的风险。行业团体也呼吁FDA为患者报告的数据建议一个结构化过程。 整理：识林-椒 参考资料 |