首页 > 资讯 > 阿尔茨海默病药物最新研究结果被批夸大其词、无法解释

出自识林

2021-08-02

独立研究人员对来自 Cassava 科学公司的阿尔茨海默病实验性治疗药物所宣称的获益表示怀疑。

Cassava 科学公司于 7 月 29 日在阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC-2021）上表示，对一项小型临床试验的初步分析表明，其名为 simufilam 的药物改善了阿尔茨海默病患者的认知能力，这是其它阿尔茨海默病治疗药从未表现出的获益。

但未参与 Cassava 研究的阿尔茨海默病的科学家在对该试验审查之后表示，认知获益的说法被夸大了，临床试验的设计并不支持认知获益。

伦敦大学学院阿尔茨海默病研究院兼精神病学教授 Rob Howard 表示，Cassava 公司得出的关于 simufilam 对阿尔茨海默病患者有益的结论“夸大其词、不恰当并且极为幼稚。这是人们预期一名本科生可能会做的那种演讲。”南加州大学 Keck 医学院的医生和阿尔茨海默病专家 Lon Schneider 将 Cassava 的研究结果形容为“无法解释”。

Cassava 没有按照科学会议的惯例让学术研究人员在会上展示 simulfilam 的数据，而是由公司神经科学高级副总裁 Lindsay Burns 报告数据。Burns 是 Cassava 首席执行官 Remi Barbier 的妻子。

Cassava 公司表示，50 名阿尔茨海默病患者在接受 simufilam 治疗 9 个月后，在 ADAS-cog（阿尔茨海默病评估量表-认知子量表）上平均提高了 3 分。为正确看待其药物获益，该公司指出之前发表的一项分析表明，一名典型阿尔茨海默病患者在同一时期内的 ADAS-cog 认知量表上会损失超过 4 分。Cassava 首席医疗官 Nadav Friedmann 在一份新闻稿中表示，simufilam 数据“表明疾病发生了改变。看来该药独特的作用机制有可能在九个月的给药后提供变革性的治疗获益。”

但是，Cassava 是在没有安慰剂对照组的情况下进行的临床试验，这意味着公司缺乏可以直接与 simufilam 的数据进行比较的数据。所有患者都知道他们正在接受一种旨在帮助他们的药物，这种药物可以人为地在相对较短的时间内（例如九个月）提高 ADAS-cog 等认知测试的分数，Cassava 公布了 50 名患者的数据，但研究入组了 150 名患者。公司表示，其余 100 名患者的结果还不够成熟，尚无法披露。

德克萨斯大学圣安东尼奥分校的神经科学家 George Perry 表示，“这些数据很有趣，但目前来说也就仅是有趣而已，因为没有安慰剂组。安慰剂效应在早期最为明显，九个月可能是临界点。”

渤健（Biogen）最近获批的有争议的 Aduhelm 在其名义上唯一的积极 3 期临床试验中显示，与安慰剂相比，在 18 个月内认知能力下降的速度略有放缓。在大型安慰剂对照试验中研究的阿尔茨海默病药物从未显示出改善认知功能的能力。

Simulfilam 研究中的安慰剂效应可能已经减弱。除了认知，Cassava 还评估了阿尔茨海默病患者的某些行为，如焦虑、激动和妄想。与六个月时进行的相同评估相比，九个月时所谓的“神经精神症状”的改善有所下降。

Howard 表示，“由于试验是开放标签且无对照，因此无法或应该不能做出令人信服的有效性声明。”对于这样的研究，ADAS-cog 量表的三份改进“完全在可归因于安慰剂效应的范围内。”

同样，Schneider 也警告指出，不要相信 Cassava 的声明，其声明表述了通常会在普通阿尔茨海默病患者身上看到的认知丧失。他表示，其分析存在很大差异，这意味着 simufilam 在 ADAS-cog 量表上的三分“难以置信的改善”与认知恶化“并不矛盾。”他指出，“正如我们通过临床测量所知道的那样，在接下来的 50 或 100 名患者加入后，该公司提供的数据将很容易逆转。”

上周四，Cassava 的股价下跌 24% 至 103 美元，但其股价在过去一年中仍上涨了 3000% 以上，不同同时，公司的机构投资者持股几乎为零。Cassava 有超过 40 亿美元的市值，而这完全依赖于对几乎没有支持性证据的阿尔茨海默药的炒作。Cassava 最近才转向阿尔茨海默病治疗，之前以另一个公司名称 Pain Therapeutics 运营，四次向 FDA 递交阿片类止痛药，均未获批准。

作者：识林-Acorn
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