首页 > 资讯 > EMA 指导公共卫生突发状况下如何开展临床试验

出自识林

2026-04-07

*题图仅作示意用

3月4日，EMA发布《公共卫生突发事件期间临床试验实施指南》征求意见稿。该指南针对公共卫生突发事件（Public Health Emergency，PHE）背景下临床试验的启动、变更及实施关键环节调整，提供了具体操作性框架。本指南充分吸收并整合了新冠肺炎（COVID-19）大流行期间的实践经验，旨在将其转化为应对未来公共卫生挑战的标准化常态化机制。

在PHE期间，临床试验的监管与实施表现出高度的优先级导向与数字化转型特征。这不仅为应对当前紧急状况提供了合规框架，也为未来临床试验的常态化数字化管理积累了实践经验。文件内容较多，篇幅所限，下文仅概要部分重点，作为导读。

启动新试验：药监集中资源并高效沟通，平台设计或适应性设计，物流是首要风险

指南在“启动临床试验”部分明确了国家监管机构（National Competent Authority，NCA）的工作方针。NCA应优先审评对理解、缓解或解决PHE具有关键作用的试验申请，必要时可暂时搁置非紧急试验申请，以集中监管资源。NCA应基于试验申请与PHE的相关性进行审评。

在试验设计层面，指南建议根据PHE类型选择适宜方法。大规模暴发情形可采用平台试验或适应性设计；局部突发事件则可采取较小规模设计。EMA鼓励申办者寻求科学建议以简化许可流程。同时，申办者应探索与当前基础设施（如正在执行的平台试验或总体方案）进行协作或整合，以减少重复建设并提高效率。

风险识别与缓解措施构成启动阶段的操作重点。申办者必须评估以下三方面风险：一是物流可行性，包括研究中心及人员可用性、流动限制导致的准入限制、试验用物资及支持材料供应链的连续性；二是参与者安全，需建立并维持适当的安全监查与不良事件报告机制；三是伦理与合规，要求尽早与NCA及伦理委员会进行透明沟通，确保符合法律与伦理要求。

变更正在进行的试验：快速审评，鼓励变更现有试验以应急，远程知情同意等

针对PHE期间已启动试验的变更需求，指南提出多项操作性建议。NCA可为申办者提供专属沟通渠道，就实质性变更（substantial modification，SM）审评期间的信息请求进行直接澄清。涉及伦理问题时，主导药监部门应与相关国家伦理委员会协调推进快速评估。直接关联PHE预防与治疗的SM申请将进入加急审批流程。

在SM的具体操作层面，指南鼓励通过调整现有试验以快速获取结果。允许的设计调整包括增加新队列、添加含新试验药物的治疗组，暂停或终止与PHE无关的治疗组，以及必要时新增新临床终点。申办者可根据PHE需求调整随机化方案，或扩大招募规模以缩短分析周期。

为维持试验连续性，指南允许在不损害参与者权益与数据可靠性的前提下实施多项适应性措施：

• 允许远程知情同意、调整随访时间表或形式（如电话或视频随访）；

• 允许暂时停止部分或全部场地试验、延迟激活新场地或关闭受影响场地；

• 参与者可转移至远离风险区的场地，并确保数据完整迁移；

• 试验药物可从中心直接邮寄至参与者住所；

• 数据验证可采用远程源数据核查（source data verification）；

• 允许主要研究者（principal investigator）永久或临时变更。

紧急安全措施（Urgent Safety Measure，USM）程序在PHE背景下得到扩展适用。在涉及参与者安全受严重影响的特殊情形下，申办者可不经预先批准立即实施变更。此时申办者应立即通过临床试验信息系统（CTIS）的USM程序通知成员国，并承诺随后提交正式SM申请。

但指南同时明确不被接受的变更：与PHE无关的非必要方案条款变更、前瞻性的方案豁免，以及取消经过科学验证的人选入组评估、免除知情同意义务或省略伦理委员会评估。

作者：识林-实木

责任编辑：识林-木姜子

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