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EvGen：美国国家医疗证据生成协作
出自识林
2017-01-21
科学证据是FDA所有工作的核心，包括科学证据是如何产生的，科学证据的解释，以及如何用科学证据来保护美国民众的健康。之前有两篇资讯专门介绍了FDA刚刚卸任的局长Robert Califf医师对于EvGen（证据生成）的介绍。本文继续通过对两篇FDA官方博文的翻译来介绍美国国家证据生成协作的进展。
国家医疗证据生成协作
Rachel Sherman医师，FDA医药产品和烟草助理副局长
Robert Califf医师，FDA局长
原文地址
FDAVoice的读者可能已经注意到，我们最近一直在谈论证据生成的主题。科学证据是FDA所有工作的核心，包括科学证据是如何产生的，科学证据的解释，以及如何用科学证据来保护美国民众的健康。
在你的职业生涯中，可能会有体验到出现一种重要洞察的感觉，但缺乏相信你的提议确实可行的清晰、明确的证据。有这种体验的并不止你一个。长期以来，影响健康和医疗保健的决策所需的信息长期缺乏，无论这些决策是由患者、医生、监管机构、医疗保险支付方还是其他利益攸关者做出的。
为此我们尤为高兴地与大家分享在过去一年中为建立国家医疗证据生成协作系统（简称EvGen）而进行的一些努力。我们专门为这项协作创建了一个新网页，读者可以在这里观看有关EvGen愿景的视频，并了解更多参与到协作中的利益攸关者。
EvGen的一个关键目标是以确保在医疗保健相关活动（例如，医学研究、医疗产品研发、临床护理）中收集的可用信息能够造福所有人的方式对以往孤立的数据系统加以利用。如最近在新英格兰医学杂志上发表的一篇文章中所述，通过联合各联邦和私营卫生部门的见识、专业知识和技术，我们可以建立一个新的医疗环境，举例来说，在这个环境下临床研究与真实世界临床实践无缝嵌合以创造一个在护理和临床结果方面的改善循环，即所谓的持续学习医疗保健系统。
EvGen的众多支持者提出的愿景是改变我们如何处理影响医疗保健生态系统不同部分的无数决策的重要机会。例如，患者将受益于更全面、以患者为中心的和证据驱动的方法，使得他们作为护理和研究的积极参与者。同时，从业者和其他医疗保健专业人员能够获得不断增长的科学证据来源，这使得他们能够更自信得确定哪些治疗产品对于哪些患者最为有效。医疗保险支付方将拥有确定他们覆盖的哪些治疗产品真正提供价值所需的信息。
虽然在EvGen网站上所述的活动是向前迈出的重要一步，但仍有许多工作要做。通过合作，我们可以帮助建立一个医疗保健世界，在这个世界中，患者、临床医生和政策制定者可以获得高质量的科学证据，为个体患者和患者人群提供最佳选择。
IMED，证据生成公私合作资源
Robert Califf医师，FDA局长
原文地址
FDA一直致力于为FDA批准的医药产品建立一个国家资源，供公共和私营部门（包括受FDA监管的企业）使用，在安全和保护患者隐私的环境中开展大规模安全性问题评估。这些评估包括与多个医疗保健数据合作伙伴合作的医疗产品的流行病学研究，以及FDA通过哨兵系统（Sentinel System）使用的分析中心。这一新资源被称为医学证据开发和监测系统创新，或IMEDS。
IMEDS的一个独特的方面和优势是，于2017年1月1日作为公私伙伴关系由Reagan-Udall食品和药品管理局基金会启动，基金会是2007年由国会设立的一个推进监管科学的非营利组织。IMEDS框架专门提供了允许私营实体在适当的监督下获得对系统的访问的管理。因此，FDA哨兵系统的分布式数据以及科学方法和工具现在将提供给FDA以外的希望开展重要研究以推进患者安全。通过哨兵系统，FDA定期利用来自大量电子医疗保健数据的信息以更好地指导监管决策。
IMEDS政策和程序在过去一年中广泛征求利益攸关者的意见和FDA的同意。该项目由辉瑞支持的试点项目进行测试。流行病学家和其他来自参与哨兵数据合作伙伴 — Harvard Pilgrim医疗保健研究所分析中心的工作人员运行FDA的哨兵系统活动，辉瑞使用成为模块化程序的快速查询模板研究两个药物安全问题。从试点项目获得的经验已经纳入全面IMEDS计划，全面IMEDS为受监管企业和监管机构（包括FDA）提供了以下几个方面的重要优势：
- 首先，大型基础分布式数据库提供数百万患者所使用的医药产品的隐私保护信息。根据FDA标准对数据进行质量检查，并使用于FDA所使用的相同的通用数据模型格式化数据。
- 第二，模块化程序包括流行病学方法和FDA常规使用的计算机软件模板。
- 第三，由分析中心和数据合作伙伴工作人员积累的分布式药物安全分析的多年收集经验为新IMEDS使用者提供了关键背景。
- 最后，IMEDS通过详细描述分析决策和公布充分翔实的结果来确保透明度，促进他人复制。
使用模块化程序，系统能够快速评估涉及患者、医疗保健提供者、行业和监管机构关注的重要安全性问题。IMEDS的分布式数据库的规模能够识别哪怕是很小的暴露人群，还可以捕获罕见不良反应。如果不良反应的初始病例报告引发关注，系统可以关注使用药品或生物制品的指定人群，并在全国范围内确定不良反应的发生率。这些调查可以扩展到涵盖使用适当风险因素调整的比较研究评估风险，这在使用观察性数据时是至关重要的。此外，可以对标签外使用、合理用药、用药错误、品牌药和仿制药使用的健康结果以及监管风险管理行动前后的产品利用模式进行描述性分析。
模块化程序构成了FDA使用哨兵系统用于我们称之为主动风险识别和分析（ARIA）的主干。在ARIA不足以解决安全性信号的情况下，FDA可以施加上市后要求（PMR）。使用IMEDS，增强模块化程序或定制流行病学研究可能会减少启动PMR所需的后勤步骤和资源。IMEDS允许企业以高效和有效的方式解决药物流行病学和风险管理责任，但并不做出监管决定或改变FDA审评部分和受监管企业之间的现有关系。
由于IMEDS依赖于所有参与者都能够理解的共同和透明的程序和基础设施，IMEDS将重点从关于不同方法和数据的辩论合理地转移到所关注的基础临床和公共健康问题。IMEDS还有为所有参与者创造规模性经济价值的潜力。
IMEDS创新方法的核心是包含并实现了FDA与公私营机构之间的长期合作。随着新工具和方法离开开发管线投入FDA使用，这些工具和方法也被纳入IMEDS中。例如，FDA正努力将患者提供的数据和随机化数据整合进哨兵系统基础构架中以支持现实世界环境中的临床研究。通过IMEDS工作的支持可以加速这一工作进展。
支持者对于扩大系统的使用肯定会有其它新的想法。事实上，FDA相信IMEDS的支持者将在塑造证据产生的未来方面发挥关键作用，帮助回答关于在广泛人群中使用的医疗产品的安全性和有效性的突出问题。IMEDS的治理过程能够其他利益攸关者，例如医疗专业协会、医疗保健提供系统、医疗保健支付方和患者组织，支持帮助实现这一目标的研究。我们拥有坚实的基础。有兴趣与IMEDS合作并在此基础上继续开发的组织可通过 IMEDS@reaganudall.org 获取更多信息。
编译：识林-椒
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