FDA最快创新药审评仅用6天
出自识林
FDA最快创新药审评仅用6天
笔记 2015-03-04 FDA FDA今日批准百时美施贵宝的Opdivo用于肺癌治疗（此前已经获得批准用于黑色素瘤），该申请上周五才被FDA接收，仅用不到一周的时间便获得了批准，比预期时间表提早3个多月。该药的治疗机理是通过阻断一种名为PD-1的途径 – 这种途径如不加控制，将允许癌细胞通过人体天然防御体系而不被发现 – 激发免疫系统攻击肿瘤。这一批准显著提升了该药物之前的预期每年数十亿美元的治疗价值。 FDA批准Opdivo用于治疗化疗后依然进展的鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）。鳞癌患者占非小细胞肺癌人群的30%，百时美现在正在进行针对非鳞状人群的III期临床研究，希望进一步扩大Opdivo的标签范围。分析人士猜测Opdivo每年将带来约50亿美元的销售高峰，投资银行Leerink的Seamus Fernandez认为其在肺癌方面的销售到2020年将高达73亿美元。 随着Opdivo鳞状NSCLC的获批，百时美比其同在PD-1领域直接竞争对手默沙东抢先一步。默沙东的Keytruda去年被批准用于皮肤癌率先上市，默沙东正坚持不懈的在NSCLC领域努力追逐。据默沙东一月透露，Keytruda的进度提前，将在2015年年中向FDA提交申请。分析人士认为，由于在FDA的“突破性”治疗地位，默克将最快在年底之前获得肺癌适应症的批准。 Opdivo的快速肺癌适应症批准，是基于II期临床数据显著增加了NSCLC患者的存活率。据百时美一月透露，在Opdivo与标准癌症治疗药物多西他赛的一个头对头比较III期临床研究中，Opdivo治疗组的整体存活率明显优于对照组，提前达到主要终点，使得试验数据监测委员会建议提前终止研究。 FDA对Opdivo的滚动审评是目前为止对任何治疗药物中最快的审评，再次肯定了FDA肿瘤主任Richard Pazdur对于快速批准癌症治疗药物可以为一些危急患者改善治疗标准的强烈倾向。Pazdur在一份声明中指出，“FDA与企业主动合作有助于对这一重要临床试验于2014年12月下旬一获得结果就尽早提交和审评”。“这一批准将为患者和医疗卫生提供者提供与Opdivo相关的存活优势的知识，并帮助指导患者护理和未来的肺癌临床试验。” 消息发布后不久，美国投资公司Evercore ISI分析师Mark Schoenebaum表示， Opdivo在FDA的第二次旅行（第二个适应症的审评）“是在我15年的职业生涯中看到的最快的批准”。同时还勾画出该适应症的一些原始销售预测，Schoenebaum得出结论，这一批准在销售方面价值额外的10亿到15亿美元。对于扩大其在肺癌领域的主导地位还有更多工作要做。 在百时美和默沙东、罗氏、阿斯利康、辉瑞和默克的背后，是提出了改变许多癌症治疗标准的哨卡抑制剂（checkpoint inhibitors），有望每年产生350亿美元价值的一类新的治疗药物。 与竞争对手一样，百时美投资实施广泛的研发工作以确定Opdivo在大量癌症治疗中的潜力，推出组合试验以期进一步扩大抗体产品的使用。研发负责人Francis Cuss在声明中指出，“通过创新和包括超过20个肿瘤类型的稳健产品管道，以及通过与全球其它企业和研究机构合作，我们的研究计划会继续实施。” 编译：识林-椒 2015-03-04 参考资料 Bristol-Myers bags a record-fast approval for its cancer blockbuster Opdivo |