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FDA 征集“老药新用”候选，罕见病与慢性病优先
出自识林
FDA 征集“老药新用”候选，罕见病与慢性病优先
2026-06-02
FDA于5月11日发布公告，就药品老药新用（Drug Repurposing）公开征求意见，旨在挖掘已获批药品的潜在新用途（例如新的适应症或新人群），应对未满足的医疗需求。这一方法通过利用有关药品的现有知识（包括安全性特征），加速治疗手段的可及性。
时任FDA局长Marty Makary（已于该公告发布次日辞职）表示：“太多患者缺乏有效的治疗选择，即使已存在有前景的科学证据。老药新用可以更好地利用现有科学数据，为有需要的患者提供治疗选择。”
优先疾病与三类候选
FDA 明确列出的优先疾病领域包括：代谢性疾病、神经退行性疾病、女性和男性健康状况、物质使用障碍以及罕见病。如果利益相关方认为还有其他领域应优先考虑，也可向FDA提出意见。
FDA寻求三类候选药品信息：
- 具有有前景的初步临床前数据（如：利用AI和机器学习等新兴工具的发现）。
FDA的这一举措建立在现有权限和计划的基础上。例如，肿瘤学卓越中心的Project Renewal项目已更新多款肿瘤药的标签以反映当前科学认知；《儿童最佳药品法案》（BPCA）和2020年《MODERN 标签法案》（MODERN Labeling Act）也提供了相应的法律框架。此外，2025年9月的“让我们的孩子重获健康”战略报告要求FDA与美国国立卫生研究院（NIH）共同研究，“加强老药新用药品治疗慢性疾病的应用，同时通过协作临床试验设计协调审批流程以获得FDA批准”。
今年2月，FDA基于风险再评估，调整了六种更年期激素疗法的黑框警告；3月，FDA基于文献批准亚叶酸用于脑叶酸缺乏症；4月，FDA宣布其基于文献的初步评估可能支持睾酮替代疗法增加性欲低下适应症，号召有意向的企业联系FDA了解所需数据的要求。从调整说明书警告到增加适应症，再到此次全面面向社会征集老药新用候选，FDA正在从现有实践基础走向系统性机制。
FDA面临的核心挑战在于，虽然大量已获批药品存在潜在新用途，且科学文献中也有证据支持，但如果药品专利已过期或即将过期，原研药企业便没有商业动力去推进标签变更；即使FDA有意推动，仍可能出现无人愿意主动发起的实操困境。FDA已尝试通过文献综述等非常规路径解决这一问题，此次全行业征集意见，或可视为FDA在进一步探索“老药新用”路径的可行边界。
作者：识林-白蜡
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适用岗位： - 注册：必读。需了解儿科药品市场独占权的延长条件，以及如何通过儿科研究满足监管要求。
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工作建议： - 注册：确保所有儿科研究请求和市场独占权申请符合FDA的最新要求，并及时响应FDA的任何请求。
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- 临床：设计和执行符合FDA要求的儿科临床研究，并确保研究结果按时提交。
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适用范围：
本文适用于所有在美国销售的化学药和生物制品，包括创新药、仿制药及生物类似药。发布机构为美国FDA，适用于大型药企、Biotech公司、跨国药企以及CRO和CDMO等各类企业。 要点总结： - 儿科研究的市场独占权：对于新药和已上市药品，如果完成儿科研究并被FDA接受，可以延长市场独占权期限。
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适用范围：
本文适用于美国境内的化学药、生物制品、疫苗等药品，包括创新药、仿制药、生物类似药及原料药。适用于Biotech、大型药企、跨国药企及CRO和CDMO等企业。 文件要点总结： - 标签更新要求：明确要求药品标签必须包含最新的安全信息，强调了对标签更新的及时性和准确性。
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- 违规处罚：对不遵守新标签规定的企业，将面临更严格的处罚措施。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
