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FDA 兑现亚叶酸钙片“老药新用”，但并非自闭症特效药
出自识林
FDA 兑现亚叶酸钙片“老药新用”，但并非自闭症特效药
2026-03-17
3月10日，FDA批准了已过专利期的药物亚叶酸钙片（leucovorin calcium）用于治疗特定类型的脑叶酸缺乏症。该批准并非基于新的临床试验 数据，而是依赖于对现有文献和自然史数据的系统回顾。
此次适应症 扩展针对的是由FOLR1基因突变引起的遗传性脑叶酸转运缺乏症（cerebral folate transport deficiency）。该疾病影响叶酸向中枢神经系统的转运，可导致患儿出现神经系统功能衰退和发育迟缓，其严重症状与自闭症的某些表现相似。FDA官员在新闻发布会上估计，该病的患病率极其低，在百万分之一以下。
此前在2025年9月份，联邦卫生官员与总统特朗普齐聚白宫，誓言要在自闭症问题上“大胆行动”。他们声称会为自闭症儿童提供一种“令人兴奋的治疗方法”——即已有数十年历史的药物亚叶酸，该药被重新塑造成一项潜在的突破。FDA局长Marty Makary当时表示，“在我看来，数十万儿童将从中受益”。如今这一“老药新用”的远景看似兑现，但似乎黯淡许多。
这项审批的另一关注点是，FDA并未要求药品初始申报方葛兰素史克（GSK）或现有的仿制药 生产商提供新的有效性和安全性临床试验数据。该决定基于对现有文献和自然史数据的系统性评估。FDA官员表示，在对文献进行系统回顾后，机构认定针对这一特定基因突变患者群体的数据质量最佳，观察到的效应值最大。
FDA官员解释称，对于此类超罕见疾病，开展随机 对照试验通常不可行。在此情况下，利用系统回顾和外部对照数据是可行的评价方式。此次审评被一些官员视为符合FDA近期发布的“合理机制”（plausible mechanism）指南 的精神。该指导原则旨在为针对超罕见病的药物开发提供灵活的审评路径，主要针对个性化基因治疗产品 。
在证据强度方面，FDA官员援引系统回顾的结果称，在及早接受亚叶酸治疗的患儿中，观察到87%的临床缓解率。部分患儿停止癫痫发作，或在临床症状上完全无症状。这一数据是支持本次标签 扩展的关键依据。
技术上，这项批准是授予GSK的。但该药已过专利期，GSK也已不再生产，FDA的标签变更 将自动适用于所有目前生产该药的仿制药公司。
对于许许多多被当初的承诺点燃新希望的自闭症患儿父母，一位FDA官员的建议是，“目前，我们没有足够的数据表明（leucovorin）可以在更广泛的自闭症群体中确立其疗效，但是……这需要由患者与他们的医生沟通，来判断这是否适合他们。”
识林-实木
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