首页 > 资讯 > FDA 态度大转变，发布 App 拥抱标签外使用信息

出自识林

2020-01-06

美国 FDA 和美国国立卫生研究院（NIH）国家转化科学促进中心（NCATS）合作开发并于 12 月 5 日发布了 CURE（挑战性案例，创新治疗）ID app和网站，旨在将其作为挑战性传染病的新闻和讨论（包括潜在治疗方法）论坛。医生和其他人员可以提交病历报告，并且可以询问和回答相关问题。

CURE ID 是一个基于网络的存储库，可以让临床社区通过网站、智能手机或其它移动设备报告现有药物对难治性传染病的新颖用法。平台可将医疗保健提供者的医疗信息进行众包，以指导可能挽救生命的干预措施，并促进开发被忽视疾病的新疗法。

当药物用于新适应症、在新人群中使用，或者以新剂量或新组合使用时，该信息库可以捕获临床结果。当医疗保健专业人员判断未经批准的使用在医学上适用于个别患者时，他们通常会选择处方或使用合法上市销售的人用药或医疗器械用于未经批准或未经许可的用途。该 app 中系统的真实世界经验的收集将有助于识别候选药物以进一步开展研究，鼓励未来的药物研发，并且可以作为医疗从业人员在缺乏既定安全和有效选择的情况下做出针对个别患者治疗决策的资源。将已获批药品用于新的临床适应症可能会为治疗只有很少或没有治疗选择的疾病提供有效的药物开发途径。

App 从医护人员那里收集简单的病例报告表，以了解他们使用已获批药品用于未获批用途的经历。医护人员除了可以在 clinicaltrials.gov 上查看相关临床试验以及开放招募患者的临床试验外，还可以在 app 上浏览已记录的一系列病例，包括成功和失败的治疗方法。App 用户还可以参加治疗讨论论坛，在论坛上可以与全球其他医护人员互动。

传闻信息不足以用于监管目的，并且不能由制药公司或其它公司用于促销目的。FDA 希望这些报告有助于为潜在的新用途和药物开发提供假设，并帮助医生确定需要避免的无效或有害使用。FDA 表示，“该平台为临床医生分享他们的治疗经验提供了一种方式。临床医生在解释 app 上的信息时必须使用他们的专业判断。FDA 并不监管医学实践。”

在网站上创建账户时的免责声明指出，在 CURE ID 上的病例报告并不代表 FDA 和其他合作伙伴认可其可靠性或有效性。免责声明还指出，贡献者的经验不能替代批准的药物标签和受控的临床试验。FDA 表示，不会审查论坛上帖子的准确性，读者可以自由查询每个讨论的作者。FDA 还表示将不会监视用户注册，临床医生是该网站和讨论的主要对象，但是没有医学专业知识的人也可以加入并创建病例报告。“如果发现不适当的材料，必要时工作人员会直接与用户联系。”

FDA 关于建立一个讨论标签外治疗方法论坛的决定让许多利益相关者感到惊讶，因为 FDA 过去一贯的政策是不应容忍标签外使用，并且申办人应获得新适应症的批准。FDA 药品审评与研究中心医疗政策办公室卫生科学政策分析师 Heather Stone 表示，标签外使用不是非法的，app 旨在捕获标签外使用信息。App 中的信息可以帮助开发更好的临床试验，并最终可能会获得监管部门的批准。她还表示，app 的目的是允许专家之间交换意见，虽然目前该 app 的重点仅限于传染病，但有机会扩展到肿瘤和其它罕见疾病。

另外，FDA 表示该平台还可以用作紧急情况或公共卫生事件爆发时的资源，以快速确定有希望的治疗方法。

CURE ID 在医疗界已经受到越来越多的关注。FDA 于 12 月 17 日在一条推文中表示，自 app 发布以来已经有近 4000 人注册使用。FDA 和 NIH 最终还希望创建一个由公共和私人实体组成的联盟，以托管、推广和管理 CURE ID 平台。联盟可以帮助在各个国家/地区推出该 app，确定并培训适当的用户群体，例如，专业协会、大学和学术界。联盟还可以帮助寻找疾病专家来策划或开发相关社区，为 app 提供数据和指南，以及开发其它功能来鼓励用户使用。

作者：识林-椒
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参考资料
[1] CURE ID App Lets Clinicians Report Novel Uses of Existing Drugs. FDA.
[2] Derrick Gingery, US FDA Tiptoes Further Into Off-Label Use Discussions With CURE ID App.