首页 > 资讯 > FDA 批准首个粪便微生物群口服新药，预防艰难梭菌感染复发

出自识林

2023-04-28

美国 FDA 于 4 月 26 日批准了 Seres 药业的 Vowst，用于 18 岁及以上成人患者在复发性艰难梭菌感染（CDI）治疗后预防 CDI 复发，这是 FDA 批准的首款口服粪便微生物群产品。

艰难梭菌会释放出对消化系统造成严重破坏的毒素，在某些情况下，例如服用抗生素治疗感染，可能会改变肠道微生物的平衡，使艰难梭菌繁殖并释放毒素，导致腹泻、腹痛和发烧，严重时还会导致器官衰竭和死亡。Vowst 通过将有益细菌引入消化系统来发挥作用。在艰难梭菌感染后服用该药的患者中，近 90% 的患者在八周后没有复发，而安慰剂组的这一比例为 60%。

在 Vowst 获批之前，FDA 于 2022 年 11 月批准了首个粪便微生物群产品 —— Ferring 药业的 Rebyota。但这两个药有明显区别：Rebyota 是单剂量直肠给药，应用了供体粪便样本中发现的多种细菌。而 Vowst 是口服给药，胶囊中含有一定量的孢子 — 高度耐药的休眠细菌。

分析师估计 Vowst 在美国的最高年销售额可能在 7 亿至 7.5 亿美元之间。在 4 月 27 日的投资者电话会上，Seres 表示，Vowst 一个疗程的费用为 17,500 美元，几乎是 Rebyota 一个疗程 9000 美元的两倍。

Seres 药业的两个最大投资者是 Flagship Pioneering 风险投资公司和雀巢健康科学公司。Flagship 是著名生物科学风险投资机构，mRNA 疫苗公司 Moderna（莫德纳）就是其投资创立的公司之一。

Seres 是 Flagship 首次涉足微生物群组领域。2007 年，美国国立卫生研究院启动人类微生物群组计划，以揭开人体中自然发现的微生物的神秘面纱。Flagship 于 2010 年开始创建公司，2014 年，雀巢风险投资部门介入。对于雀巢而言，Seres 是其从消费食品和饮料品牌转移到医药领域的战略计划的一部分。

Vowst 的批准为微生物群组领域的公司提供了希望，这些公司此前受到了一系列临床挫败、裁员和公司倒闭的打击。行业的前提假设是，生活在我们体内和体表的微生物的正确组合是影响健康和疾病的关键。尽管学术文献报道了各种对小鼠研究和对人类观察的数据，但事实证明将这一想法转化为药物极具挑战性。

Seres 的艰难梭菌治疗是首批进入临床的微生物组药物之一。之前 II 期试验结果并不理想，当时代号为 SER-109 的 Vowst 没有显示出疗效。事实证明，临床试验人员用来筛选受试者参加 Seres II 期试验的诊断方法无意中筛选了缺乏活跃艰难梭菌感染的人。另外 Seres 还决定在未来的试验中使用更高的剂量。

在 II 期试验失败后，Seres 仍进入 III 期试验，该试验受试者人数较少，且有 3 次或更多次艰难梭菌复发，并且有某些病史（包括炎症性肠病）的患者被排除在外。该安慰剂对照研究的结果于去年发表在《新英格兰医学杂志》上。在为期八周的研究中，服用药物的患者只有 12% 出现另一次艰难梭菌感染，而在服用安慰剂的患者中这一比例为 40%。在另一项开放标签 III 期试验中得到了类似的结果。

专家认为仍有一些问题需要解决，包括临床研究没有纳入一些年龄较大、病情最重的人，未开展针对儿科患者的研究，以及尚未将 Vowst 与传统的粪便移植疗法进行正面对比。

现在盘桓在许多科学家和高管心中的问题是，微生物组可以在多大程度上被用作一种治疗方法，是否适用于肠道疾病之外的疾病。

包括 Seres 和另一家微生物组初创公司 Vedanta Bioscience 在内的多家公司已在尝试开发能够增强免疫靶向抗癌药物影响的微生物组疗法。其他公司也在探索细菌对自闭症谱系障碍、哮喘等疾病的影响。

Seres 还在开发一种针对耐药细菌感染和移植物抗宿主病的治疗药物，有望在今年早些时候公布早期试验读数。

作者：识林-蓝杉

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