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FDA 谈“抗衰老药”可行性，鼓励企业提出替代终点
出自识林
FDA 谈“抗衰老药”可行性，鼓励企业提出替代终点
2026-08-04
2026年5月27日，美国里根-尤德尔基金会（Reagan-Udall Foundation）联合高级卫生研究计划局（ARPA-H）与XPRIZE基金会召开题为“影响衰老轨迹：老年治疗药物、生物制品及器械开发的监管框架”的公开会议。与会人员包括FDA监管人员、业界及学术代表，共同探讨衰老科学（Geroscience）从基础研究走向监管审批的可行路径。
衰老干预尚无获批终点
FDA首席科学家Steven Kozlowski指出，衰老是几乎所有慢性疾病的关键风险因素，但FDA尚未批准任何针对衰老适应症 的产品，也未接受任何逆转生物年龄的替代终点 。目前没有任何衰老生物标志物 可以作为已验证的或合理的可能预测临床获益的替代终点。
但这是一个令人兴奋且亟待探索的领域。XPRIZE健康寿命竞赛吸引了来自73个国家的团队，涵盖药物、细胞疗法 等多种干预手段；ARPA-H的PROSPR项目投入高达1.44亿美元，以WHO提出的“内在能力”（Intrinsic Capacity, IC）为核心框架，致力于生成抗衰老干预措施的证据，建立临床路径。
XPRIZE健康寿命执行主任Jamie Justice披露的一项内部调查显示，约90%资深研究者拒绝将衰老归类为疾病，支持以功能性衰退为核心的非疾病框架；87%的受访者认为缺乏FDA批准的替代终点是当前最大监管障碍。
FDA表示需具体提案推动进展
FDA药品审评与研究中心（CDER）新药办公室（OND）副主任Lisa Yanoff表示 “如果你带着提案进来并做出合理论证，你会惊讶于FDA说‘可行’的可能性。”她强调，FDA不会等待“完美”的定义，而是通过对具体IND 或关键路径会议的回应来推动进展。
前FDA官员、Kitalys研究所所长G. Alexander Fleming表示FDA从2016年TAME（二甲双胍对抗衰老）试验就开始参与，“已准备好、愿意并正在等待具体提案”。他主张采取“双管齐下”策略：一方面由监管和学术联盟推动政策与指南，另一方面由企业提出具体提案。
OND心血管、血液、内分泌及肾病办公室代理副主任Justin Penzenstadler表示通过TAME试验看到总生存期 、无病生存期等“硬终点”（hard endpoints）已具备可行性，而IC而作为“表面有效”（face-valid）的终点，可直接测量患者重视的功能状态。
渐进式路径获得普遍认同
Fleming也特别建议以衰弱（frailty）或肌少症（sarcopenia）作为“垫脚石适应症”（stepping stone indication），并呼吁将衰老监管纳入ICH国际协调议题。Cambrian Bio首席执行官James Peyer指出，老年治疗药物本质上是针对多种疾病的预防性药物，但预防试验周期长，公司难以将预防作为初始适应症考虑，因此考虑通过急性疾病（如结节性硬化症）或代谢症状（如肥胖，被与会者称为“代谢捷径”）作为“垫脚石”。
前FDA官员、Eliquent负责人Sandra Kweder强调开发者必须明确回答：适应症是什么？安全性特征如何？剂量范围是否充分？化学、生产与控制（CMC） 如何解决？她指出，“所有幻灯片只写‘耐受性良好’，这不够”。Justin Penzenstadler建议开发者利用ICH E19 框架，在方案设计阶段就与FDA协商选择性收集安全性数据策略，让预防性、长期性的衰老干预试验更易开展。
识林-白蜡
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适用岗位
临床研究（Clinical） ：必读。建议关注试验设计、数据收集方法和安全性监测流程，确保临床试验的安全性数据收集符合最新指南要求。药物警戒（PV） ：必读。建议审查安全性数据收集策略，以支持药物警戒活动和风险管理计划。注册（Regulatory Affairs） ：必读。建议熟悉指南内容，以便在药品注册文件中准确反映安全性数据收集的合规性。适用范围
本文适用于所有进行上市前后期或上市后临床试验的药品类型，包括化学药、生物制品、疫苗和中药等。适用于创新药、仿制药、生物类似药和原料药等注册分类。发布机构为中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）。适用于Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等各类企业。
文件要点总结
安全性数据收集的策略 ：明确了在特定临床试验中选择性收集安全性数据的策略，强调了对数据收集方法的科学性和合理性的要求。试验设计的重要性 ：强调了在试验设计阶段考虑安全性数据收集的必要性，以确保数据的完整性和可靠性。风险管理计划的整合 ：鼓励将安全性数据收集与风险管理计划相结合，以支持药品的持续安全性评估。数据收集的灵活性 ：提出了在不同阶段的临床试验中，根据药品特性和风险状况灵活调整数据收集方法的建议。监管要求的遵循 ：规定了在临床试验中必须遵循的监管要求，包括数据收集、报告和分析等方面的具体指导。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
