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国际药政每周概要:FDA 修订 OOS,总结2021年临床,复杂仿制药指南计划,PICS 年度工作计划,EP 采纳单抗通则
出自识林
国际药政每周概要:FDA 修订 OOS,总结2021年临床,复杂仿制药指南计划,PICS 年度工作计划,EP 采纳单抗通则
2022-05-24
【创新药物研发】
5.17,【FDA】2021年药物临床试验简讯总结报告
自2015年1月以来,通过名为“药物试验简讯”的透明度倡议,CDER 开始分享有关临床试验 参与者多样性的信息。
今年的年度报告 总结了2021年药物试验简讯计划,补充了 CDER 于2022年1月6日发布的《FDA CDER 年报:创新促进健康-2021年新药批准》 (识林已全文翻译,见【全文翻译】2021 年 FDA 新药审批总结报告 ),提供了批准新疗法时有关临床试验 参与者多样性的信息。这些产品范围广泛,包括主要影响儿科患者的疾病、仅影响男性或仅影响女性的疾病、影响美国大部分人口的常见疾病,以及美国和世界各地患者人数较少的罕见疾病。鉴于疾病各有特点,还包括男性和女性的健康问题,此时单看汇总统计数据是不够的,需要按单个药物或治疗领域查看患者群体,从而更加清楚地了解患者的多样性。
报告最终下结论:
CDER 在2021年批准了50种针对各类疾病的新疗法。超过38,000名患者参与了相关的关键研究,为科学和医学的进步做出了贡献。这份年度报告 总结了所研究的一系列人口的统计信息。
尽管许多项目能够招募黑人和亚裔以及西班牙裔/拉丁裔种族类别的患者,但有许多项目的某些种族和族裔群体的代表性很低。继续努力扩大我们在不同人群中的经验仍然非常重要。
FDA 致力于与申请人 合作,以更好地实现我们在临床试验 中改善患者多样性的目标。
关于临床多样性,用户还可参阅相关资讯【FDA 首席副局长 Woodcock 撰文,谈美国临床试验多样化】 和【FDA 定稿指南为增强临床试验人群多样性提供建议】 。
其他动态
5.20,【FDA】批准慢性免疫性疾病嗜酸性粒细胞性食管炎的首个疗法
5.20,【FDA】批准 azacitidine 用于新诊断的幼年粒单核细胞白血病
【注册、审评、审批】
5.18,【FDA】 指南定稿 通过设计包装标签和外盒标签最小化用药错误的安全考虑
识林“历史版本”可知,上一份指南 已经是2013年4月。
本指南帮助人用处方药和生物制品 申办人、申请持有人和申请人 尽量减少与其产品相关的用药错误 。
本指南侧重于容器 标签 和纸箱标签设计的安全方面,提供了一套原则和建议,以确保产品容器标签和纸箱标签的关键要素完善,促进产品的安全分配、管理和使用。
本指南适用于人用处方药和生物制品 ,包括 NDA ,ANDA ,BLA 。
关于标签 监管,识林曾有系列讨论,可见:
【周末杂谈】标签与监管 – 小心你想要的
【周末杂谈】标签与监管 – 刨根问底
【周末杂谈】标签与监管 – 安全还是质量问题?
其他动态
5.16,【FDA】冠状病毒 (COVID-19) 更新:FDA 授权首个 COVID-19 检测,无需处方也可检测流感和 RSV
5.16,【EMA】IRIS 申请人指南
5.17,【FDA】冠状病毒 (COVID-19) 更新:FDA 将 Pfizer-BioNTech COVID-19 疫苗加强剂量的资格扩大至5到11岁儿童
5.17,【WHO】关于使用紧急使用列出的 mRNA 疫苗额外加强剂量预防 COVID-19 的临时声明
5.17,【FDA】COVID-19 药品和非疫苗生物制品紧急使用授权 页面更新
5.20,【FDA】COVID-19 疫苗紧急使用授权 页面更新
【cGMP与全球检查】
5.16,【FDA】指南定稿 药品生产中 OOS 检测结果的调查-2级修订
FDA 发布对2006年《药品生产中 OOS 检测结果的调查指南》 的修订指南。
主要修订点:
更新了术语以与当前 FDA 指南保持一致,例如,将质量控制部门更改为质量部门;
提高了对调查根本原因的要求;
澄清了与处理异常结果相关的概念;
补充了与 OOS 结果平均相关的实践。
修订对比分析,请见资讯【FDA OOS 指南修订内容对比和解析】 。
全文翻译图片版,请见【识林翻译】FDA 最新修订版 OOS 指南 。
企业用户可登录识林查阅全文翻译文字版 。
5.17,【FDA】寻求让利益相关者参与药品质量管理成熟度计划的关键考虑因素
本文由 OPQ 主任 Kopcha 和 CDER 主任 Cacazzoni 发布,意在向业界说明质量管理成熟度(QMM)的必要性。
FDA 的使命之一,是确保为患者提供安全、有效、优质的药物,保护和促进公众健康。因此药物短缺 是必须要避免的。《2019年药物短缺报告:根本原因和潜在解决方案》 发现,短缺的根本原因是市场不承认、也不回报药品制造商为了实现质量管理成熟度 (QMM) 而投入的大量资源。
QMM,是当药品制造商拥有一致、可靠和稳健的业务流程以实现质量目标并促进持续改进时所达到的状态。这样的业务流程将减少供应中断和短缺的可能性。
为了激励药品制造商对 QMM 进行投资,FDA 发布了一份白皮书(见相关解读【质量管理成熟度:迈向 21 世纪药品质量的必要步骤】 ),其中描述了衡量和评估药品制造商的质量管理成熟度,以及可靠且持续地交付高质量药品的能力的关键考虑因素。QMM 评级系统可以告知监管机构和药品购买者(例如,将药品从制造商运送到药房的分销商)关于药品制造设施的性能和稳健性,并让患者对药品的供应更有信心。
5月24-25日,FDA 将召开为期两天的 QMM 研讨会。
5.17,【PIC/S】2022年工作计划
PIC/S 打算10月份在爱尔兰都柏林召开久违了的面对面会议,并庆祝成立50周年。
2021年9月份正式提交申请加入 PIC/S 的中国,也将在2022年继续接受 PIC/S 组织的评估和审查。
PIC/S 再次强调了2022年将会定稿或者切实推进的 GMP 指南协调工作,包括:
识林将在2022年陆续翻译 PIC/S 的 GMP 相关法规指南,供企业用户学习使用。
近期与 PIC/S 相关的专题资讯还有:
【PIC/S 年报亮点:中国申请加入,欧盟无菌附录,海外检查互认】
【国家局启动 PIC/S 预加入申请,以监管国际化推进监管现代化】
【PIC/S 发布数据可靠性定稿指南】
其他动态
5.17,【FDA】警告信 美国 Colorful Products Corporation
5.17,【FDA】警告信 美国 Specialty Process Labs LLC
5.17,【加拿大】检查追踪 新增 印度 Megafine Pharma Ltd.;美国 Accu Bio-Chem Laboratories;Cetylite Industries;Ultra Seal Corporation;Ultratab Laboratories Inc .,;Vi-Jon LLC
5.20,【FDA】483 美国 STAQ Pharma, Inc.
【CMC与仿制药】
5.17,【EDQM】欧洲药典委员会采纳了首份单抗的“横向标准”
在2022年3月的第172届会议上,欧洲药典 (Ph. Eur.) 委员会通过了一个新的通则,即基于细胞的 TNF-α 拮抗剂效力测定法 (2.7.26),这是三个计划用于单克隆抗体 (mAb)的新“横向标准”(horizontal standards)中的第一个。
新通则的通过标志着欧洲药典的一个重要里程碑。委员会为响应利益相关者的需求而努力制定一套广泛适用的分析测试策略建议,涵盖不同类别和亚类 mAb 的需求。由此产生的“横向标准”或“基于性能的标准”包含定义明确的分析程序和工具,以控制性能并促进对 mAb 关键质量属性 的分析评估。
这是与科学界密切合作的优势的另一个积极例子,将药典专家、监管机构和制造商聚拢在一起,并受益于持续参与的利益相关者支持,推进治疗性单克隆抗体 的通用标准制定领域,探索标准化的灵活概念并追求其“自下而上”的方法,通过特定产品案例中获得的经验来推动通用的横向事务。
TNF-α 生物测定将在 Ph. Eur 11.1 上发表,实施日期为2023年4月1日。
5.17,【FDA】指南定稿 根据2017年仿制药使用者付费法案评估使用者付费
本指南有关 FDA 如何根据2017年 FDA 再授权法案第 III 篇 实施 2017 年仿制药用户费用修正案 (GDUFA II) 的信息。由于 GDUFA II 对用户费用计划进行了更改,因此本指南旨在解释企业实体应承担的新费用结构和费用类型。
本指南描述了 GDUFA II 授权的用户费用类型、向 FDA 提交付款的过程、未能支付仿制药 用户费用的后果以及请求重新考虑用户费用评估的过程。本指南还描述了 FDA 如何确定隶属关系以评估仿制药用户费用。
FDA 将发布有关 GDUFA II 非用户费用要求和流程的单独指导文件。本指南不涉及 FDA 如何确定和调整每个财政年度的费用,也不涉及 FDA 实施其他用户收费计划(例如,根据处方药用户收费法案 (PDUFA) 或生物类似药用户收费法案 (BsUFA) )。在本指南中,所谓用户费用或用户费用计划,均指的是根据《联邦食品、药品和化妆品法案》(FD&C 法案)第 744B 条评估和收取的仿制药 用户费用。
事实上,2022财年已经是 GDUFA II 的最后一年。GDUFA III 即将在年末重新授权,见识林相关资讯【FDA 用户付费法案再授权,国会想“顺便”立法,业界拒绝“搭便车”】 和【用户付费法案再授权喧嚣不止,国会施压 FDA 接下来可能的改革方向】 。
5.19,【FDA】即将发布的复杂仿制药研发特定产品指南
FDA 更新了复杂仿制药 特定产品指南(PSG)的页面,展示其计划发布或修订的指南。
FDA 更新是基于5.19刚刚发布的【FDA】BE 指南 新增24篇,修订14篇。
识林企业用户可至“BE 指南数据库 ”查阅 FDA、EMA、WHO、CDE 的全部 BE 指南。
如 GDUFA II 承诺函所述,复杂仿制药产品通常指具有以下特点的产品:
复杂的活性成分(例如,肽、聚合物、API 的复杂混合物、天然来源成分)
复杂的递送途径(例如,局部作用的药物,如皮肤科产品和复杂的眼科产品以及配制成混悬剂、乳剂或凝胶的耳用剂型)
复杂的药物-器械组合产品 (例如,自动注射器、定量吸入制剂);和
其他可受益于早期的科学参与,存在与批准途径或替代方法有关的复杂性或不确定性的产品。
为支持仿制药 开发和仿制药批准,FDA 每季度根据需要发布新的和修订的 PSG。这些 PSG 包括复杂仿制药产品的 PSG,一旦定稿,即代表了 FDA 目前对如何开发针对特定参考上市药物的仿制药产品的想法和期望,帮助仿制药行业确定最合适的方法和所需的证据支持特定仿制药的批准。
关于复杂仿制药,可见识林近期资讯【如何加快复杂仿制药批准?业界提出改进建议】 。
其他动态
5.17,【WHO】QAS/20.841/Rev1 利奈唑胺 和 QAS/21.888/Rev1 利奈唑胺片
5.17,【EMA】BE 指南 新增醋酸兰瑞肽 (见识林“BE指南数据库” )
【监管综合】
5.19,【FDA】企业现代化行动计划:FDA 对企业转型的“全面”方法
FDA 推出企业现代化行动计划 (Enterprise Modernization Action Plan, EMAP),这是 FDA 更强大的数据和技术基础方法的下一阶段。
该方法始于2019年,最开始是技术现代化行动计划(Technology Modernization Action Plan,TMAP,见识林资讯【FDA 推出技术现代化行动计划,向“云”监管转型】 ),随后是去年的数据现代化行动计划(Data Modernization Action Plan,DMAP,见识林资讯【FDA 宣布数据现代化行动计划】 )。
EMAP 计划是 FDA 通过跨机构努力来优化通用和基本业务流程,来塑造 FDA 未来。这些努力将提高运营效率和数据的使用,同时加强跨机构的战略目标和投资之间的一致性。
5.19,【FDA】指南草案 减轻潜在药品短缺的风险管理计划
本指南旨在帮助利益相关者制定、维护和实施风险管理计划(RMP),以主动参与预防人用药品和生物制品 短缺。
RMP 可以为利益相关者提供一个框架,以主动识别、优先考虑并实施策略,减轻可能导致供应中断、进而导致药品短缺 的危害。而有效的质量风险管理 可以促进更好、更明智的决策;可以为 FDA 提供更多保障,让利益相关者了解并管理相关风险;并可能影响直接监管监督的范围和水平。
根据最近的出版物和报告(参见识林资讯【FDA 发布药品短缺根本原因与解决方案报告,能否真正解决问题?】 ),大多数药品短缺与质量问题有关。本指南描述了利益相关者在制定符合国际协调委员会 (ICH) 行业 Q9 质量风险管理指南 (2006 年 6 月)中规定的原则的 RMP。此外,FDA 还建议在制定 RMP 内容时考虑风险因素。
作者:识林-实木
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