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【周末杂谈】孤儿药审批与“霸王监管”
出自识林
2020-08-02
从法院对肌无力综合症案件的裁决，看FDA是如何“强词夺理”地保护公众利益。
FDA推崇科学和理性监管。但当一家企业刻意钻法律的漏洞，为己利而损害公众健康，FDA还可以采用“魔高一尺，道高一丈”，貌似强词夺理的办法来保护公众利益。企业不服，可将FDA告上法院。告状总是为具体事项。但法律往往宏观，概念性多于实操性，以便给行政部门制定规章和指南留出空间。
法院是干什么的？是解释法律的。为什么要告上法院？是因为起诉和辩护双方对法律条文的理解不同，需要法院给出“正确”的解释。法院的解释，通常以判决书或意见书的形式呈现，将宏观概念与微观案件结合在一起，既有高度也有深度，是良好的学习材料。
美国这周四发生了企业状告FDA在审批治疗罕见病Lambert-Eaton myasthenic syndrome（LEMS，肌无力综合征）的药品上违法，但败诉的事件。法院的判决意见书对了解FDA在审批罕见病孤儿药方面的法规和政策把握，给出了清晰的陈述。现简报如下。
故事的缘由是这样的。
2018年11月28日，FDA批准了首个用于治疗罕见病LEMS的，来自美国Catalyst公司的孤儿药Firdapse。为此，Catalyst公司获得了七年的专营权，并将药费定为年价37万美元。在此之前，患者可以同情用药的方式从一家小型家族企业 Jacobus 公司那里免费获得未经FDA批准的几乎相同的药。Catalyst公司的专营权，迫使Jacobus公司无法继续给患者供药，遂引起轩然大波。【刚发生的孤儿药定价奇闻：从免费到年价37万美元 2018/12/18】
2019年5月6日，FDA批准了 Jacobus 公司用于治疗 6-17 岁儿童 LEMS 的同类用药，Ruzurgi（二氨吡啶）。在美国，医生可以处方外开药。若是儿童都可以放心用，成人更可以了。所以，Catalyst 公司的股票旋即下跌44%。一个月后的6月12日，Catalyst公司向联邦法院起诉FDA批准Jacobus 公司药品违法，侵犯了其七年孤儿药 专营权。【制药商因同款药获批将FDA告上法庭 - 从免费到37万美元孤儿药故事后续 2019/06/25】
2020年7月30日，联邦法院判Catalys败诉，并对FDA审批罕见病孤儿药的法律依据给出了19页纸的意见书，澄清一些关键概念。现将其三个相关部分内容概述如下。
孤儿药认定与孤儿药批准
企业在药品研发期间，向FDA申请孤儿药认定（orphan drug designation）。FDA在同意认定时，并没有限制患者人群，例如成人或儿童。但在新药注册批准时，会根据企业提供的支持数据的情况，决定适用患者的人群。即，研发阶段的认定是广谱的，批准的新药标签上的适应人群可以是与认定时相同，也可以缩窄。关键在，一切以批准标签为准。
孤儿药专营权的界定
专营权是相对于批准标签上的适应症和适应人群的，而不是泛泛地针对罕见病的。药品法专营权部分明文限制FDA不能在专营期内，批准同一种药、对同一种疾病或情况 “same drug for the same disease or condition”。双方对药的相同性没有争论，但对同一种疾病和条件，理解不同。最后，法院认同了FDA的说，即LEMS对成年人和对儿童，应理解为不同的疾病和条件。
优先考虑FDA对法律解释
重申了美国法律体系，在如何看待FDA对药品法的解释及制定相应规章的合法性方面的一贯立场。即，若是法律中对某个概念的解释有不确定性时，只要FDA的解释是合理的，而不必是最合理的，法院就认同。法院能干的只是判断FDA是否考虑了应该考虑的因素，或是否犯了非理性的错误。法院不会挑战FDA科学地位，只能评判其行事本身是否合理。评判的依据有二：是否与法律的字面的意思相矛盾，及是否与法律的用意（精神）相矛盾。
以前听说过FDA在药品审评方面的科学权威是法律来保证的。任何科学家的意见和科学文献，都只能作参考，最终的科学裁量权都在FDA，且几乎不容挑战，从法律上（不仅是药品法）就过不去。这篇法院的裁决意见书，特别说明了这个情况。
值得注意的是，Jacobus公司的Ruzurgi药的批准标签上标明的适应人群是6-16岁，但其双盲、随机、对照临床试验却是在52位成年人身上做的。有关儿童的临床数据，仅是来自从15位6-16岁患者的同情用药数据，而不是临床数据。从Ruzurgi的批准卷宗上看，FDA对儿童用药的批准是基于成年人药代动力学 数据、建模和模拟的结果。
也许，这个官司还没有完全结束，毕竟Catalyst可以上诉到最高法院。
作者：榆木疙瘩® 版权所有，未经许可不得转载。如需使用请联系 admin@shilinx.com 。
