阿斯利康表示,“近年来,在美国和其它地区,含有新型/半新型辅料的批准数量有限,这说明了目前缺乏激励措施。尽管开发过程中的变化可能会驱动替代模型,但就辅料而言,当前模型的变更可能会改变开发过程,例如,使当前缺乏吸引力和/或不可用作药品的候选药物成为可能。”辅料供应商巴斯夫表示,“当前的系统无法为辅料制造商提供足够的动力来开发新型辅料。”FinnBrit 咨询公司配方科学家兼顾问 Chris Moreton 表示,FDA 对新型辅料的认可“将大大克服药物开发者/辅料科学家对使用新型辅料的抗拒。在现有体系下,必须有一个压倒一切的未竟技术需求才足以驱动人们接受新型辅料可能的风险。”
Janssen 公司表示,FDA 的试点计划和在申请文件之外认可新型辅料“将大大有助于降低药物开发中使用新型辅料的障碍。”关于激励措施,Janssen 呼吁 FDA 与辅料制造商合作,“对于生物药研发而言,由于最终新型辅料的需求量小,辅料制造商参与这一过程可能尤为困难。”
美国药典会(USP)在其提交的评议中还解释了其如何编写有关质量信息的通用章节,包括辅料的化学成分、鉴别和其它质量标准,这些将作为新型辅料审评计划的一部分,为行业和 FDA 的审评提供支持。
明确定义,扩大范围
许多评议者希望 FDA 澄清对新型辅料的定义。阿斯利康表示,“目前在这方面明显缺乏清晰度。不同的监管机构对辅料有不同的新颖性定义,再加上在数据期望和要求方面缺乏协调性,则有可能阻碍进步。”美洲国家药用辅料理事会(IPEC-美洲)也要求对新型辅料的定义进行澄清。IPEC 表示,试点计划的公告中似乎仅将新型辅料视为新化学实体,但 FDA 在过去的指南中将新型辅料认为是现有辅料的新化学改性等级,现有辅料相关族系的新等级以及首次在药品中使用的先前已获批用于食品或化妆品的成分。
另外,许多评议还呼吁 FDA 扩大试点计划范围,以包括其它类型的辅料,例如,在食品中有安全使用史的辅料。辅料供应商 DFE Pharma 表示,“鼓励 FDA 在一般意义上重新定义新型辅料。FDA 将新型辅料定义为没有先前安全使用证据,也没有合格的现有安全数据的非活性成分。”DFE 鼓励 FDA 扩展“新颖使用”一词,以包括食品中辅料的安全使用。制药商 Regeneron 也同意这一说法,认为新型辅料也应包括具有食品安全历史的那些辅料。