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国内药政每周导读：mRNA 疫苗临床指南，肿瘤药 BE 和 PK 人群选择
出自识林
国内药政每周导读：mRNA 疫苗临床指南，肿瘤药 BE 和 PK 人群选择
2026-03-09
【非临床和临床研究】
3.4，【CDE】关于发布《慢性鼻窦炎伴鼻息肉治疗药物临床试验技术指导原则》的通告（2026年第17号）
该指导原则曾于2025年9月征求意见。
该指导原则针对慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）治疗创新药物的临床试验设计提供技术建议，涵盖早期探索性试验和确证性试验的关键要素。
早期试验需在健康受试者中获取初步药代动力学和安全性数据后过渡至目标人群，生物制品需额外评估免疫原性影响。
确证性试验建议采用随机、双盲、对照设计，区分单药治疗与加载治疗两种情形。方案需设定充分的治疗洗脱期、明确的补救治疗标准（特别是糖皮质激素的使用细节），以平衡患者安全与疗效评估的准确性。
试验人群需满足双侧鼻息肉评分阈值及症状持续时间要求，排除特定并发症患者。研究周期建议双盲治疗期不少于24周，推荐52周以评估长期疗效。
主要有效性终点为鼻息肉评分（NPS）和鼻塞评分（NCS），需由独立评估员盲态评分；次要终点包括嗅觉评估、生活质量问卷及全身糖皮质激素用量等。
3.4，【CDE】关于公开征求《预防用 mRNA 疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
该指导原则征求意见至4月4日。至此，预防用mRNA疫苗的非临床、临床、药学指南均已发布。
预防用 mRNA 疫苗具有模块化、生产周期短等特点，从新冠疫情开始成为了许多企业的重点研发项目，受到各界的高度关注。目前，境外已有数款预防用 mRNA 疫苗获批上市，境内有多款预防用 mRNA 疫苗获批开展临床试验，尚无疫苗获批上市。国内外尚无针对 mRNA 疫苗临床试验的技术指导原则。
本指导原则，基于疫苗临床试验一般原则，同时结合 mRNA 疫苗特征、临床试验和应用经验等，制定了相应临床试验设计及评价考虑。指导原则首先介绍了 mRNA 疫苗定义及其特点，并提出了针对目标疾病、目标人群、安全性监测和平台技术等总体考虑，再对临床试验的设计和评价分别进行了阐述，最后对上市后研究和平台技术明确了相关考虑。
对于平台技术产品，允许在已验证的平台上通过免疫原性桥接加速研发，但新病原体疫苗仍需完整临床试验数据。
3.5，【CDE】关于发布《抗肿瘤药物生物等效性及药代动力学比对研究受试者人群选择考虑》的通告（2026年第22号）
该指导原则曾于2025年5月征求意见。
指导原则基于作用机制将抗肿瘤药物分为七类（细胞毒类化疗药物、小分子靶向药物、抗体类药物、免疫检查点抑制剂、激素类药物、放射性药物及其他），分别评估其健康受试者与患者人群的适用性。
核心原则强调风险最小化，需结合非临床与临床数据、给药方案及靶点特性综合判断。
对于高风险药物（如细胞毒类、免疫检查点抑制剂），优先选择目标适应症患者；低风险药物（如靶向性明确的小分子或抗体类）在安全性数据支持下可考虑健康受试者。
指导原则同时提出健康受试者需关注生殖毒性、年龄限制及剂量外推问题，患者人群需确保病情稳定性和合并用药周期间一致性。
【新药批准和报产】
3.2-3.8，NMPA发布12个新药批准，CDE受理9个新药上市申请
注：仅列出新药（包括改良型新药）的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下，申请上市以及获批的品种，其适应症、临床研究策略、注册路径，都值得业界关注和分析。
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【文件概要】
该指导原则针对慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）治疗创新药物的临床试验设计提供技术建议，涵盖早期探索性试验和确证性试验的关键要素。早期试验需在健康受试者中获取初步药代动力学和安全性数据后过渡至目标人群，生物制剂需额外评估免疫原性影响。确证性试验建议采用随机、双盲、对照设计，区分单药治疗与加载治疗两种情形。方案需设定充分的治疗洗脱期、明确的补救治疗标准（特别是糖皮质激素的使用细节），以平衡患者安全与疗效评估的准确性。试验人群需满足双侧鼻息肉评分阈值及症状持续时间要求，排除特定并发症患者。研究周期建议双盲治疗期不少于24周，推荐52周以评估长期疗效。主要有效性终点为鼻息肉评分（NPS）和鼻塞评分（NCS），需由独立评估员盲态评分；次要终点包括嗅觉评估、生活质量问卷及全身糖皮质激素用量等。安全性需长期监测，生物制剂需关注免疫原性。文件特别提出嗜酸粒细胞性亚型及伴发哮喘人群的差异化设计建议，并附录标准化评分工具。 【适用范围】
本文适用于中国境内开发慢性鼻窦炎伴鼻息肉治疗创新药（不含糖皮质激素类）的企业，包括Biotech、大型药企及跨国药企。 【影响评估】
本文细化CRSwNP药物临床试验设计标准，提升数据质量要求，尤其对生物制剂开发企业增加免疫原性评估和长期安全性监测负担，可能延长研发周期。 【实施建议】 - 临床（必读）：需调整试验方案，确保NPS/NCS双终点设计，优化亚组分析策略。
- 注册（必读）：提前与CDE沟通嗜酸粒细胞亚型人群定义及非劣效界值设定。
- 研发（必读）：生物制剂团队需完善免疫原性检测方法，纳入长期随访计划。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 【文件概要】
该文件针对抗肿瘤药物生物等效性（BE）及药代动力学（PK）比对研究中受试者人群的选择提出系统性建议。文件基于作用机制将抗肿瘤药物分为七类（细胞毒类化疗药物、小分子靶向药物、抗体类药物、免疫检查点抑制剂、激素类药物、放射性药物及其他），分别评估其健康受试者与患者人群的适用性。核心原则强调风险最小化，需结合非临床与临床数据、给药方案及靶点特性综合判断。对于高风险药物（如细胞毒类、免疫检查点抑制剂），优先选择目标适应症患者；低风险药物（如靶向性明确的小分子或抗体类）在安全性数据支持下可考虑健康受试者。文件同时提出健康受试者需关注生殖毒性、年龄限制及剂量外推问题，患者人群需确保病情稳定性和合并用药一致性，并明确申办方、研究机构及伦理委员会的职责分工。 【适用范围】
本文适用于中国境内开展化学仿制药BE研究及生物类似药PK比对研究的药企，涵盖小分子化学药、单抗类生物制品等抗肿瘤药物，不涉及疫苗或中药。适用企业包括本土及跨国药企、Biotech、CRO/CDMO等。 【影响评估】
本文对抗肿瘤药物BE/PK研究的受试者选择提出更严格的风险评估要求，可能增加企业临床研究成本（如患者招募难度）及监管沟通频率，但可降低伦理审查风险。对细胞毒类及免疫治疗药物影响尤为显著。 【实施建议】 - 必读岗位：临床运营、医学、注册
- 临床运营：修订试验方案，确保受试者筛选标准符合机制风险评估结论。
- 医学：主导跨部门风险评估，整合非临床与临床数据支持人群选择决策。
- 注册：提前与CDE沟通高风险药物（如ADC、双抗）的受试者设计策略。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 【文件概要】
该文件针对预防用mRNA疫苗的临床试验提出技术指导，涵盖试验设计、安全性评价、有效性评价及上市后研究等关键环节。指南强调mRNA疫苗的临床试验需采用随机、双盲、安慰剂对照设计，重点关注安全性数据积累不足的现状，要求加强主动随访和长期监测（如心肌炎、甲状腺功能异常等AESI）。有效性评价需结合免疫原性（体液与细胞免疫）与保护效力试验，并探索免疫-保护相关性阈值。对于平台技术产品，允许在已验证的平台上通过免疫原性桥接加速研发，但新病原体疫苗仍需完整临床试验数据。上市后需持续监测特殊人群安全性及免疫持久性。 【适用范围】
本文适用于中国境内注册的以LNP为递送系统的非复制性预防用mRNA疫苗（如新冠、RSV疫苗），其他RNA疫苗（如自复制型）可参考。适用企业包括研发mRNA疫苗的Biotech、大型药企及跨国企业。 【影响评估】
本文对mRNA疫苗研发企业提出更高安全性监测和免疫原性分析要求，可能增加临床试验成本与周期。平台技术路径的明确为迭代疫苗（如流感株更新）提供加速可能，但新病原体疫苗仍需完整数据支持。 【实施建议】 - 临床（必读）：优化试验设计，加强安全性随访（如心肌炎监测），制定风险管理计划。
- 研发（必读）：早期探索免疫程序与剂量，结合非临床数据确定最大人用剂量。
- 注册（必读）：确保试验符合GCP及桥接指南，关注平台技术申报的数据要求。
- PV（必读）：设计长期安全性监测方案，重点关注AESI及特殊人群数据。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
