首页
>
资讯
>
大数据能否满足大承诺？
出自识林
2017-05-10
数字技术正允许从数字来源生成越来越多的健康和其它数据，例如，电子健康记录、移动应用程序（APP）和生物分析，可用于支持和改进药物开发和监管决策。大数据为改善药物研发和监管提供了巨大承诺，但在带来很多机会的同时也带来了挑战：例如，如何整合不同的数据集，确保所得到的知识能够被信任并用于预期目的，以及如何在患者个人利益和隐私权与更广泛的社会效益之间寻找平衡。
近期在英国召开的 DIA 欧洲会议期间就这些问题以及其它方面的医疗保健“数字革命”展开了讨论，来自行业和监管机构的专家小组成员审查了目前的数据管理方法以及制药领域在短期和长期可能的发展情况。
欧洲药品管理局（EMA）的首席科学管理人员 Alison Cave 参与了讨论，她还共同主持了 EMA 最近成立的大数据工作组。她表示从监管角度看，最令人兴奋的前景是能够捕捉“患者整体情况，不仅仅是就诊期间的简要状况，而是纵向捕捉跨时间的所有信息。”这将使得可以收集关于“社会行为和环境因素”的信息，虽然我们现在无法对这些信息进行任何处理，但我们知道这将影响患者对药物的反应方式和风险获益概况。”这样一来可以稍微看出未来如何能够更好地对患者和疾病分层，如何使信息更易于访问和便于搜索，以及如何避免重复。
但同时也面临着巨大挑战，尤其是如何处理和使用来自不同来源的大量数据，例如目前市场上有 165,000多种移动应用程序。她指出，“数据量和数据的积累速度是一个真正的挑战。我们如何以合理的方式验证这些信息，以便作为监管者就这些数据做出决定？”
一个关键问题是如何整合来自不同类型数据集的信息。Oracle（甲骨文公司）健康科学部分的生命科学产品战略副总裁 James Streeter 也提到了这一问题，他表示了解如何构建可用数据并以可用的形式组合在一起是至关重要的。“你不能只是把几个数据集组合在一起，而不知道如何关联这些数据集。我们需要知道数据的质量和可用性。”他建议监管机构和立法者在这方面可以发挥作用，提到有些公司试图将数据汇集在一起，但是监管方面却出现了“路障”。他表示，“监管机构竖起防护墙，不允许我们把数据（无论是医疗保健还是生命科学方面的数据）汇集在一起以便进一步采用这一技术。”
如何使用数据
Cave 表示，只有数据有意义并且我们信任数据所产生的证据时，大量数据的好处才会变得明显。“我们对于真实世界证据谈论了很多，但证据来源于数据，我们仍在继续努力”并试图理解偏见和混杂因素等问题。“我们需要树立信心，了解什么是有效的什么是无效的，我们需要以透明的方式工作。”早期的互动和理解用于生成证据的过程将是至关重要的。“随着时间的推移，我们可以记录这些过程并开始制定指南说明哪些是可接受的哪些是不可接受的，”而可接受性取决于证据使用在哪里 — 是用于支持上市许可，提供潜在药物不良反应 的证据，还是其它方面。
在这方面，拜耳保健消费品部门高级副总裁兼监管事务负责人 Jospeh Scheeren 指出，开始于 2012 年 3 月并于 2016 年5 月公布的“美国联邦大数据 R&D 战略计划”涉及使美国在使用大数据方面达到一个新水平的 7 项战略。这些战略包括大数据手段和技术的利用、数据以及所产生的知识的可信赖性、孵化数据库、培训能够应对新类型数据的人员，以及数据收集和共享。Scheeren 表示，“所有这些话题都是非常重要的”，并指出他的公司正在从事人工智能和机器学习和教育，以及培训、开发不同的技能系列从而让人们能够“满足未来的变化”。
真实世界数据
现在的一个关键问题是真实世界数据（RWD）的使用，尤其是可以取代随机 临床试验（RCT）的程度。Cave 表示，包含 RWD 的患者登记在补充 RCT 数据方面可能是“非常有用的信息来源”。RCT 仍然是“决策制定的核心来源”，但 RWD “有多种机会补充数据来源，为我们提供更多信息。”例如，这可能是关于儿科或老年患者的额外数据，或是上市许可后允许主动捕捉有关药品长期风险获益概况的信息。
在被问及数字数据对于监管决策的影响程度如何时，Cave 表示，这取决于产品生命周期中的时间点。例如，数据用于产生关于疾病进展、疾病分层和患者群体、最佳治疗窗以及在临床试验中使用替代终点的潜在可能性等信息。
她还指出，所有数据来源都有其优缺点，“我认为对我们来说了解这一点很重要，从而我们能够了解哪些问题可以询问哪些数据来源”以及需要哪些信息。我们有丰富的经验，但我们现在正在寻找更多机会使用这些数据以补充许可前阶段的数据，但我要再次说明，我们需要清楚地了解不同数据源、优缺点，以及数据将使用在产品生命周期哪一阶段的背景信息。”对于与会的企业人员，她表示，“我们一定会鼓励你们参与与 EMA 谈判的正式程序，并开始建立在数据方面可接受和不可接受的知识。”
至于这方面的关键未来机遇，她表示，“低处的果实”（易得的）可能是 RWD，但也可以更好地利用临床试验数据。“有大量数据被锁定，现在我们准备开发可以访问这些被锁定的数据的平台。我们有数据挖掘的例子，我们可以获得更好的有关患者分层和疾病进展的信息，并开发预测不同患者疾病进程的生物标志物。”
而“远景展望”是：将多种数据类型 — 基因组、蛋白质组学、代谢组学数据集 — 与临床数据整合，并了解其联系和关联。但 Cave 表示，“这极具挑战性，因为你不想做出错误的关联。”验证这些关联将是困难的并且需要花费时间，“但当我们建立起自己的经验时，我们可以获得最深刻的见解。
数据访问和隐私
Cave 表示，数据访问和数据隐私（包括患者对于自己的数据被使用的信任）是另一关键性挑战。“我们正使用“欧盟通用数据保护条例”采取一些方式来解决隐私和数据信赖问题”，保护条例将于 2018 年 5 月生效。她指出，新条例对于所有利用个人数据的机构都引入了问责制的概念，并表示“数据保护应该是经过设计的而不是默认的，所以从一开始就应该将数据保护纳入所有流程。”
欧洲艾滋病治疗小组的 David Haerry 也提出了数据保护问题，他表示担心来自智能手机的信息、医疗保健数字化、基因组数据处理的安全性以及对生物银行缺乏立法和管理的问题。“我们不知道这些人在用我们的数据做什么，我们看到公司在利用这些数据。我希望患者能够成为数据的拥有者，并决定谁应该使用自己的数据。这应该是对社会有益的。”
整理：识林-椒® www.shilinx.com版权所有，未经许可不得转载。如需使用请联系admin@shilinx.com
参考资料
