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术语、算法和表格模板：FDA 审评新药安全性的工具
出自识林
术语、算法和表格模板：FDA 审评新药安全性的工具
2025-07-14
6月，FDA发布了两份政策和程序手册（MAPP），分别为MAPP 6025.8 《审评质量管理规范： OND 定制医学查询》 （Good Review Practices: OND Custom Medical Queries，OCMQs）和MAPP 6025.9 《审评质量管理规范：标准安全性表与图》 （Good Review Practices: Standard Safety Tables and Figures，ST&Fs）。这两份文件用于FDA内部药物审评，也可为药企的新药研发和申报注册工作提供指导。
这些工具基于FDA内部的生物医学信息与监管审评科学团队（Biomedical Informatics and Regulatory Review Science，BIRRS）的多年研究和实践经验。BIRRS页面上可以查阅具体的工具说明并下载配套指导性文件。
FDA并不要求申请人按照OCMQs术语和ST&Fs的格式提交申报资料，但基于对OCMQs和ST&Fs的充分了解，申请人可站在审评人员的角度对提交的安全性数据进行预先评估，识别风险，并提高沟通效率，其价值不言而喻。比起近日FDA大力推进的基于大语言模型（LLM）的AI工具Elsa ，这些基于传统信息技术和确定性算法的工具也许更能体现FDA审评的特点。
定制医学查询（OCMQs）：可附带算法的标准术语集
OCMQs是一套标准化的不良事件 （Adverse Event，AE）术语组合，专门设计用于审评人员在审查临床试验 AE数据时识别潜在的安全性问题。OCMQs通过将相关AE术语进行分组，提供了一种系统化的方法来检测安全性信号，从而提高审评效率和一致性。
通过标准化的术语分组，审评人员可以快速识别出可能的安全性问题，而无需逐一审查每个AE术语，不仅节省时间，还减少人为判断差异导致的不一致性。此外，OCMQs还支持算法组件，能够利用额外信息（如AE术语组合、实验室数据、合并用药 、病史或时间信息）识别更复杂的安全性信号。审评人员还可以根据具体的研究设计和安全性问题，对OCMQs进行调整和定制。
最新的OCMQs版本3.0基于MedDRA v26.0或更早版本的术语，可在FDA官网下载，未来将定期更新以反映最新的医学知识和技术进展。
药企也可以从中受益。通过熟悉OCMQs的术语分组和分析方法 ，药企可以在临床试验阶段提前识别和管理潜在的安全性问题。此外，OCMQs的标准化特性也有助于药企在申报注册过程中更清晰地向FDA展示其药品的安全性数据。
标准安全性表与图（ST&Fs）：安全性数据展示模板
ST&Fs是一套标准化的临床安全性数据展示工具，包括综合指南（Integrated Guide，IG）和针对性分析指南（Targeted Analysis Guides，TAGs），用于审评人员高效、一致地识别和评估潜在安全性问题。
通过ST&Fs，审评人员能够更快速地生成安全性审查内容，并确保不同审评部门在产品安全性审查中的标准统一。ST&Fs的标准化表和图的设计可改善临床安全性数据的展示质量，可以更清晰地识别潜在的安全性信号，使审评过程更加高效和流畅。
ST&Fs的应用范围广泛，通常包括关键试验、注册试验，以及其他新药办公室（OND）临床审评人员关注的试验。这些试验可能在关键设计特征上与关键试验存在显著差异，例如导入期、富集设计、受试人群、持续时间或交叉设计 。此外，ST&Fs还可用于汇总分析，以提供更全面的安全性评估视角。
除了标准化的表和图，ST&Fs的针对性分析指南（TAGs）还用于进一步调查识别的安全性信号，或针对某些特别关注的不良事件（AESI）进行深入分析。FDA提供2份TAGs下载，分别针对肾损伤和肌肉损伤。
识林-实木
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适用岗位：
注册（RA） ：应熟悉OCMQs的使用和更新流程，以便在提交NDAs、BLAs及补充申请时，能够正确地应用OCMQs进行安全评估。临床（Clin） ：在进行临床数据安全分析时，需了解OCMQs的标准分组，以识别潜在的安全问题。QA ：监督OCMQs的开发、发布和政策，确保审评过程中的质量控制。适用范围：
文件要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
本文件适用于“临床”（Clinical）岗位，因为他们需要评估临床安全数据并使用ST&Fs进行分析。 对于“统计”（Statistical）岗位，他们需要参与讨论分析方法，并进行定制分析以进一步评估潜在的安全信号。 “注册”（Registration）岗位也应阅读，因为他们负责提交新药申请（NDAs）和生物制品许可申请（BLAs）。 “QA”岗位应了解，以确保临床安全数据的展示和分析符合FDA的要求。 工作建议：
临床岗位：使用ST&Fs识别和评估潜在的安全发现，并在审查中呈现临床安全数据。 统计岗位：与临床团队合作，确定分析方法，并进行定制分析以进一步探索安全信号。 注册岗位：确保提交的申请符合ST&Fs的要求，并在必要时提供定制分析。 QA岗位：监督ST&Fs的使用，确保临床安全数据的质量和一致性。 适用范围：
文件要点总结：
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
