构建覆盖所有 FDA 行动和报告的单一数据库将有助于药物研发决策
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构建覆盖所有 FDA 行动和报告的单一数据库将有助于药物研发决策
笔记 2019-11-28 美国 FDA 于 11 月 7 日召开“促进有效的药物研发计划：FDA 新药办公室的机遇与挑战”会议，向利益相关者请教有关如何改善药物研发过程的具体建议。会上药品审评与研究中心（CDER）新药办公室的 25 位领导人听取了 28 名发言人的演讲。 赛诺菲北美监管科学和政策负责人 Andrew Robertson 提出了一项建议：与行业和学术界合作开发可靠、高质量的数据集，以收集监管流程、成果和指标。Robertson 表示，“我们不要求 FDA 审评部门保持绝对的一致性，在一种治疗领域有效的方法不一定在其他治疗领域有效。我们希望拥有的是能够预期 FDA 监管期望的能力。” 他表示，正确构建的数据库将帮助利益相关者避免传闻和假设，并采用数据驱动的方法来指导他们有关产品开发的决策。Robertson 表示，这一数据库可以扩展 FDA 的 OpenFDA 计划。OpenFDA 网站于 2014 年启动，包括 FDA 的公开数据，例如执法报告和药物不良事件报告等。【OpenFDA—创新的FDA公开数据搜索和分析解决方案 2014/06/05】Robertson 指出，赛诺菲已经挖掘了近 50 个现有数据集，包括 ClinicalTrails.gov，Drugs@FDA，Data.CMS.gov 以及 DailyMed 等，以在监管背景下开发特定产品的概况一览。他表示，目前尚没有包含所有相关信息的单一数据集，因此必须交叉引用各种资源才能获得整合的图景。 Robertson 表示，拥有一个单一的信息来源可以使利益相关者能够识别和比较 FDA 对类似的监管递交的行动。在会议期间，一些利益相关者表示，审评部门之间缺乏一致性。Robertson 表示，这些说法主要是基于观察和经验，而没有数据基础。他表示，“我们可以而且应该朝着数据驱动的分析方向迈进，以真正了解可能存在的不一致之处，并弄清为什么存在不一致之处。” Robertson 表示，这些分析还将帮助利益相关者评估 FDA 政策对药物开发的影响，并解决诸如加快审评路径或对公司的激励计划的价值之类的问题。此外，他表示，结构合理的数据集将实现针对产品、治疗领域和临床程序的更精确的预测建模。赛诺菲正在建立模型来预测疗效补充申请的时机。 Robertson 引用了他和赛诺菲的同事开展的两项分析 FDA 政策的研究。一项研究审查了 FDA 在 2018 年药品批准中对患者经验数据的使用情况。他表示，他们能够按 FDA 办公室、审评部门、监管部门和数据收集方法本身在许多情况下分解患者经验数据的使用。他表示，这一分析有助于赛诺菲的内部患者参与策略。这项研究于上个月发表在 DIA 的《治疗创新与监管科学》杂志上，识林昨日的资讯中有过专门介绍：【研究】FDA 在新药审评中使用的患者经验数据的分析 2019/11/27 另一项研究着眼于 FDA 对 2 型糖尿病药物心血管预后试验要求的影响。该研究于 7 月份在同一期刊上发表，分析了 2000 年 1 月 1 日至 2017 年 12 月 31 日启动的由行业支持的 2 型糖尿病药物干预试验，并将观察到的趋势与所有试验、具体疾病的观察趋势进行了比较，并针对新型抗糖尿病药物的专利申请进行了比较。分析表明，从 2008 年到 2017 年启动的临床试验明显减少。Robertson 指出，赛诺菲做这项研究是为了回应 2018 年的一次咨询委员会会议，在会上有一位专家小组成员表示，没有证据表明对心血管预后试验的要求会对创新和行业投资产生影响。Robertson 表示，“我们认为这一说法更多是基于推测而不是数据。我们证明了我们认为的心血管要求的实施与行业支持的 2 型糖尿病研究下降之间的相关性。我们并不认定这之间存在因果关系，但是我们的分析使我们更加了解 FDA 政策的影响。” 2008 年 7 月，FDA 内分泌和代谢药物咨询委员会建议 FDA 将心血管安全性审评作为所有 2 型糖尿病治疗候选药物的标准要求，即使是对于在其研发计划中尚未发现此类风险证据的药物也是如此。之后 FDA 发布指南，呼吁申办人对所有用于治疗 2 型糖尿病药物的所有 II 期和 III 期试验中的心血管事件进行评判。十年之后，在 2018 年 10 月的一次会议上，委员会对这一问题进行了重新审议，并得出结论：包括在较长时间内进行针对性心血管终点收集的上市前试验足以支持新的 2 型糖尿病进入市场，而无需开展专门的安全性研究。 FDA 医学影响产品部主管 Louis Marzella 表示，“这是一次非常重要的会谈，因为通过这次会议，我们听到了有关监管方法一致性的各种传闻问题的实质性内容。这对于试图刻画跨部门和疾病的监管实践是非常有帮助的。”关于如何具体开展工作，Robertson 建议对已完成的工作建立索引，并查看准确性如何。他指出，赛诺菲对患者经验数据进行的研究发现，各审评部门在如何收集数据方面存在不一致之处。 作者：识林-蓝杉 参考资料 |