首页 > 资讯 > 【研究】FDA 在新药审评中使用的患者经验数据的分析

出自识林

2019-11-27

“患者经验数据”（Patient experience data, PED）是指与患者的经验、观点、需求和优先重点相关的有意义数据的系统性收集。PED 可以在 FDA 对产品申请的审评中扩充传统临床试验数据。

10 月 9 日发表在 DIA《治疗创新与监管科学》杂志上的一篇研究文章分析了 FDA 在 2018 年批准的 59 个新分子实体（NME）的审评文件中报告的 PED 的使用，发现在 59 个 NME 中，有 48 个的审评文件中包括一张总结在 FDA 药品审评期间是否使用了 PED 的表格，其中 34 个药在药品审评中使用了 PED。患者报告的结果（patient-reported outcomes, PRO）是 PED 最重要的来源，在 60.4% 的获批药品审评中使用。此外，研究还介绍了按 FDA 审评部门和按 FDA 监管认定归类的 PED 的使用。

2016 年《21 世纪医药法案》第 3001 条要求 FDA 对于在药品申请批准中考虑的 PED 做出公开声明。FDA 通过在审评文件中包含一张索引所考虑的 PED 类型的表格（PED 表）来满足第 3001 条的要求（见下表）。PED 表包括 18 个单独的复选框，引用了申办人在提交的申请中包括的 9 种形式的 PED，以及未由申办人提交但 FDA 在审评中会加以考虑的 3 种 PED 形式。

在 FDA 2018 年批准的 59 件药品申请中，有 48 件（81.4%）在审评文件中包含 PED 表。11 件审评文件内不包含 PED 表的申请中，有 7 件申请是在 2017 年 6 月 16 日第 3001 条实施之前提交到 FDA 的，不需要公开报告 PED。48 个包含 PED 表的药品审评中有 34 个（70.8%）在审评中使用了 PED，其中 29 个（60.4%）药品的审评仅参考了申办人提交的数据，1 个（2.1%）药的审评仅参考了非申办人提交的数据，4 个（8.3%）药的审评既考虑了申办人提交的数据也考虑了非申办人提交的数据。申办人提交的 PED 主要以 PRO 的形式（29/48，60.4%）。

研究表示，与其它质量更高的 PED 来源相比，FDA 批准的药品审评更频繁地考虑 COA（尤其是 PRO）。研究分析的数据中，COA 占 PED 来源的近四分之三，而 PRO 是 PED 的最大单一来源。研究指出，鉴于 PRO 数据的定量性和在监管环境中更悠久的使用，与其它 PED 来源相比，FDA 和申办人对PRO 的使用都感到更加熟悉和易于使用。研究建议 FDA 和申办人应确保将除 COA 以外的所有的 PED 形式都适当地纳入到药品研发中，供 FDA 在审批时考虑。同样，研究还建议 FDA 考虑采取其它措施来增加 PED 来源的多样性。

这一研究分析是为了更好地了解 FDA 如何在监管决策中考虑 PED，这项分析应有助于建立有关 FDA 使用 PED 的基准，并可能有助于指导决策，以确保在未来的药物开发中充分听取患者经验。

作者：识林-Acorn
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参考资料
[1] Kieffer, C. M., Miller, A. R., Chacko, B., & Robertson, A. S. (2019). FDA Reported Use of Patient Experience Data in 2018 Drug Approvals. Therapeutic Innovation & Regulatory Science.