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欧盟发布支持监管决策的真实世界证据研究回顾报告
出自识林
2023-06-27
欧洲药品管理局（EMA）于 6 月 23 日发布了一份研究综述报告 ，展示真实世界数据（RWD） 研究在回答研究性问题和支持监管决策方面的作用。EMA 建议更广泛地访问更多样化的数据源和更快地生成证据，以使 RWD 对监管机构更有用。
报告指出，“虽然大部分用于监管用途的 RWE 是由制药公司产生的，但在过去几年中，通过使用 RWD 来监测新冠药物的安全性和有效性，已经证明了监管机构主导的研究的附加值。但还需要进一步的工作，以更好地将 RWD/RWE 与来自更成熟来源（尤其是随机对照试验）的证据一起纳入监管决策。”
欧盟准备在 2025 年之前将真实世界证据（RWE）完全纳入监管决策。EMA 在 2020 年 3 月发布的 2025 监管科学战略反思文件 中概述了 RWE 在一系列使用案例中的应用。
RWD 的经验
报告评估了从 2021 年 9 月 1 日至 2023 年 2 月 7 日期间使用监管机构主导的 RWD 研究的经验。在研究期间，确定了 61 个可以支持监管决策的 RWD 研究机会，其中 30 个已经启动。总体而言，已完成 27 项研究，其中 3 项研究在分析期结束时正在进行中。
25 项研究是内部研究，主要涉及欧洲国家的初级保健记录数据库。其中 4 项研究是通过数据分析 和真实世界查询网络（DARWIN EU）进行的。一项研究是通过与研究机构签订的 EMA 框架合同委托进行的。
总体而言，研究旨在生成有关药物或疫苗 安全性的证据，以及可以为申请人 、药物利用、临床管理和疾病流行病学的设计和可行性提供信息的主题。大多数与安全性、药物利用和疾病流行病学相关的研究被认为是可行的，而与申请研究设计或临床管理相关的研究主题更有可能被认为是不可行的。
一项研究被认为不可行的最常见原因是，该药未在现有数据库中开具处方，或者未被授权在提取数据的国家使用。一项研究被认为不可行的另一个常见原因是，感兴趣的结果，如病证或不良事件 ，在现有的数据库中没有充分捕捉到。
EMA 对申请人和委员会申办人进行了 RWD 研究有用性的调查，发现超过 60% 的受访者表示研究结果可被视为支持性证据，并被考虑用于监管评估。平均而言，进行内部研究和提交报告需要 51 天，而通过 DARWIN EU 进行的研究过程更长，平均为 217 天。然而，报告指出，DARWIN EU 的研究在运营的第一年就因数据合作伙伴的加入而放缓。
经验教训和建议
EMA 报告建议增加监管机构可以访问的其他数据源的数量、规模和类型，扩大到初级保健环境和少数国家之外。
其他推荐的数据源包括：
解决当前差距的数据来源，例如有关年龄/出生日期或母子联系的信息
EMA还推荐了可能加速 RWE 生成的策略，包括进一步开发“现成”和常规重复研究的管道，表型库和重复任务的自动化。报告称，“此外，生成预先计算的、可搜索的表格可能是可以几乎即时解决简单研究请求的一种选择。
EMA表示，“需要进一步的工作来实现欧盟的愿景 —— 即到 2025 年实现 RWE 的使用，并在监管使用案例中确立其价值。分析产生的经验和建议将纳入大数据指导小组的工作，并进一步指导 DARWIN EU 的建立。”
作者：识林-椒
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适用岗位：
RA（注册） ：必读，需了解欧盟监管决策中真实世界证据的应用和要求。医学事务（Medical Affairs） ：必读，掌握真实世界数据的收集和分析方法。临床研究（Clinical） ：必读，关注真实世界研究的设计和执行标准。工作建议：
RA：评估现有产品注册资料，考虑如何整合真实世界证据以支持监管决策。 医学事务：与临床研究团队合作，确保真实世界数据的收集和分析符合EMA要求。 临床研究：设计和执行真实世界研究，确保研究质量，以支持产品的有效性和安全性评估。 适用范围：
要点总结：
真实世界证据的重要性 ：强调了真实世界证据在支持欧盟监管决策中的关键作用，特别是在药物上市后监测和评估方面。数据来源和质量 ：明确了真实世界数据的多种来源，包括电子健康记录、患者注册数据库等，并强调了数据质量的重要性。研究设计和方法学 ：规定了进行真实世界研究时应采用的科学严谨的设计和方法学，以确保研究结果的可靠性。监管合作和沟通 ：鼓励制药企业与监管机构在真实世界研究的设计和执行过程中进行合作和沟通，以提高研究的效率和质量。案例研究和经验分享 ：报告总结了2021年9月至2023年2月期间EMA主导的真实世界研究案例，分享了成功经验和遇到的挑战。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
