首页 > 资讯 > FDA 局长谈基于 RWE 扩大适应症的监管决策前景与挑战

出自识林

2023-09-27

美国 FDA 局长 Robert Califf 表示，使用电子健康记录（EHR）来收集真实世界证据（RWE）然后用于扩展产品的适应症将变得更加普遍。

Califf 在 9 月 19 日举行的医疗器械创新联盟（MDIC）2023 年度公共论坛上与强生公司首席医疗官 Jijo James 讨论了关于强生获得 FDA 扩大适应症批准的 ThermoCool SmartTouch SF 消融导管。该产品之前已经获批上市用于治疗阵发性心房颤动（AFib）患者，FDA 于今年夏天首次根据前瞻性多中心研究的真实世界数据（RWD）扩大该产品的适应症用于持续性 AFib。扩大适应症的批准决定是基于两个医院系统的 EHR 数据，并通过国家卫生技术评估系统（NEST）协调中心进行协调，该中心是 MDIC 的一部分。

Califf 表示，利用 RWE 来扩大产品适应症理论上是合适的，但需要很长时间才能成为现实。“我乐观的认为，在未来一年内，我们将在整个联邦政府而不仅仅是 FDA 内部真正开展这项工作。我们将非常迅速地实现这一目标：用于证据的越来越多的数据将来自真实临床环境。”他补充指出，“毕竟，我们进行随机试验的原因是要抽取人群样本并得出因果推论，以便我们可以推断到人群。”

除了试图获得高质量的 RWD 之外，Califf 还指出，研究人员需要谨慎对待所采用的方法，包括如何设计前瞻性研究和分析数据。他补充指出，研究人员可以用来分析数据的方法方面已经取得了很大进展，在某些情况下这些方法是由 FDA 资助研究的。

Califf 表示，研究人员需要注意的另一个问题是前瞻性研究中的“零时间问题（time-zero problem）”，这是关于确定何时开始跟踪后续研究数据的问题，以便使研究有意义并且不会导致有偏见的结论。

Califf 在论坛上趁机呼吁利益相关者支持使用唯一器械标识符（UDI），以便可以在 EHR 中捕获产品数据。“如果没有器械标识符，我们常常无法使用数据。”

Califf 还表示，虽然器械和放射健康中心（CDRH）在使用 RWE 和 RWD 问题上一直处于领先地位，但 FDA 的其它中心也已注意到了这一点，利益相关者可以期待未来有更多的参与和新的指南。

另外，他提到，“即使在医疗保险和医疗补助（CMS）内，药品方面的《通胀削减法案》（IRA）也使 RWD 的应用成为一件大事，因为真实世界证据将用于价格谈判。我们正在与 CMS 进行激烈的讨论，讨论的不是价格谈判，而是公司提交信息的质量标准是什么。”

Califf 认为当今业界比以往任何时候都更接近成功地使用远程监控传感器数据来收集可用于监管决策的 RWD。但他指出，这方面仍存在某些技术限制，例如丢失传感器数据以及无法将结果与临床结局联系起来，研究人员需要解决这些问题才能使他们的数据有意义。

他提出，“我认为问题在于，大多数从事传感器业务的公司要么不太了解人体临床研究，要么规模太小，无法进行此类需要花费大量财力的方法学研究。”

作者：识林-椒

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