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EMA 将三项加速审评试点工具整合至 PRIME
出自识林
EMA 将三项加速审评试点工具整合至 PRIME
2026-03-27
EMA于2026年3月18日发布声明，正式推出三项新监管工具，旨在优化“优先药品（PRIority Medicines，PRIME）”计划下未满足临床需求的药物研发效率。这三项工具此前已通过为期两年的试点验证，现作为永久性措施纳入PRIME计划。
三项新工具分别为：监管路线图与产品开发追踪器（regulatory roadmap and product development tracker）、加速科学建议（expedited scientific advice）以及申报准备会议（submission readiness meetings）。
监管路线图与产品开发追踪器：基于模板的全程信息互通
该工具取代了此前的年度更新提交机制，旨在促进PRIME产品开发者、EMA以及指定审评负责机构（rapporteur）之间的持续对话。
该工具提供了一个务实的、以行动为导向的框架，用于监测新药开发进程中的进展和关键里程碑。申办者负责通过EMA的IRIS平台在发生重大变更时进行更新，此类变更包括新的可用数据或监管互动。
监管路线图概述了计划开展和已完成的监管互动，涵盖关键步骤，包括启动会议、科学建议、儿科研究计划、孤儿药认定以及最终的申报准备会议。
该结构化格式旨在增强透明度，实现尽早识别潜在开发障碍，并促进主动缓解风险，通过提高申报的可预测性，促进审评负责机构在PRIME开发过程中全过程参与。
这个思路在我国体现在“关爱计划”和“星光计划”，读者可参见我国药监发布的文献《“关爱计划”与“星光计划”的框架和实践——国家药监局持续推动重点领域药物研发》。
加速科学建议：更快回答既有问题
该程序适用于与先前讨论过的开发计划相关的开发问题（此前定义为后续科学建议），前提是问题范围明确，且该建议的紧迫性超出标准时间安排所允许的范畴。
在该灵活框架下，EMA与审评负责机构协商，以确定企业的问询是否可通过直接澄清的方式解决；若无法解决，则进一步判断是否可适用加速建议渠道。其目的旨在通过灵活的方式回应PRIME开发者的问询，提升开发者应对新出现挑战和紧急问题的能力。
在这方面，FDA也于近日启动试点在3个工作日内通过邮件回复单一学科问题。
申报准备会议：提交前一年就开始沟通
有超过一半最初以加速审评为目标的PRIME上市许可申请最终转为标准审评时间线（见识林此前报道PRIME未达业界预期）。EMA认为其原因通常包括科学建议未能充分落实或企业提交数据的成熟度不足。
申报准备会议旨在应对上述问题，其早在上市许可申请提交前9至12个月即可举行。通过促进关于科学建议落实情况的早期讨论，并在申报策略和数据成熟度方面达成一致，申报准备会议有望减少验证阶段的重大异议，并加速审评进程。
会议讨论内容还包括潜在的监管挑战，如儿科研究计划的合规性、GCP和GMP检查准备情况、孤儿药认定的维持，以及上市后证据生成。
未来发展：单一联络点，数字化工具实时跟踪
EMA在同期发布的试点总结报告中表明，新工具试点提升了监管灵活性，并为药企提供更有效的支持。后续优化措施包括根据试点经验更新指南、实施更灵活的加速科学建议、优化会议安排，以及探索用于实时产品开发追踪的未来数字化解决方案。
EMA同时表示，正在探索“EMA产品开发协调”（EMA Product Development Coordination）这一新概念，将其作为与申办者的单一联络点，以期在药物研发全过程提供更优质的支持。
识林-实木
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【文件概要】
该文件总结了欧洲药品管理局（EMA）PRIME计划中三项新试点功能的实施经验，包括监管路线图与产品开发追踪器、加速科学建议和提交准备会议。监管路线图与开发追踪器旨在通过结构化框架监测产品开发进展，取代年度更新，促进持续对话和风险早期识别。加速科学建议程序针对关键开发问题提供快速反馈，平均处理时间较标准程序缩短。提交准备会议在上市许可申请（MAA）前9-12个月举行，聚焦科学建议实施、数据成熟度和加速评估资格，以减少后续评估延迟。试点结果显示，三项功能在增强监管灵活性、优化开发支持方面取得成效，但也提出改进建议，如优化追踪器格式、扩展加速科学建议适用范围、调整会议时间灵活性等。 【适用范围】
本文适用于参与EMA PRIME计划的药品开发企业，涵盖创新药（包括化学药、生物制品和先进疗法药品）、生物类似药及孤儿药。适用企业包括生物技术公司、大型药企、跨国药企及中小型企业（SME）。地域范围限于欧盟及欧洲经济区（EEA）。 【影响评估】
本文对参与PRIME计划的企业具有显著影响。监管路线图与开发追踪器提升了开发透明度和风险管控效率，但可能增加中小企业的行政负担。加速科学建议缩短了关键问题的决策时间，有助于维持开发进度。提交准备会议通过早期识别MAA风险，可能提高加速评估成功率，但需企业投入额外资源准备。总体而言，新功能强化了EMA与企业的协作，但需平衡灵活性与操作负担。 【实施建议】 - 注册（Regulatory）：必读。建议定期更新开发追踪器，参与提交准备会议，并优先利用加速科学建议解决关键问题。
- 研发（R&D）：必读。需确保开发数据与监管路线图同步，提前规划科学建议请求以匹配开发节点。
- 临床（Clinical）：必读。关注提交准备会议中数据成熟度的讨论，确保临床试验设计与科学建议一致。
- 质量（QA）：必读。参与加速科学建议中的质量议题，确保生产合规性在提交准备会议中被充分讨论。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议必读岗位： - 注册（RA）：需掌握会议类型（Type A/B/C/D）、申请流程及材料要求，主导会议申请并协调跨部门准备会议资料。
- 临床（Clinical）：关注临床相关会议（如Pre-IND、EOP2），确保试验设计与FDA反馈一致。
- CMC：参与生产与质控相关会议（如Type C设施会议），提前准备工艺验证和稳定性数据。
- 非临床（Nonclinical）：针对毒理学/药效学问题（如INTERACT会议），整理动物试验数据支持临床开发。
适用范围本文适用于美国FDA监管的化学药、生物制品（包括生物类似药）及疫苗的IND、BLA/NDA相关会议，覆盖创新药、仿制药（通过GDUFA）及生物类似药（通过BsUFA）。适用企业包括Biotech、大型药企、跨国药企及CDMO，不适用于医疗器械（MDUFA）。 文件概要该文件为CBER与申办方/申请人召开监管会议的标准操作程序，涵盖会议目的、类型、申请流程及后续跟进。文件定义了六类会议（Type A/B/C/D、INTERACT、BsUFA/GDUFA专项会议），明确其适用场景（如Type A解决关键路径问题，INTERACT针对早期开发难题）。核心内容包括会议请求的评估标准（如问题数量限制、材料完整性）、时间节点（如Type B会议需在60天内召开）、材料提交要求（如预会议包需包含议程和跨学科问题）。文件强调电子提交合规性（eCTD格式）、儿科研究计划（PREA）的讨论要求，以及会议记录的法律效力（仅FDA摘要为官方记录）。附录细化BsUFA/GDUFA/PDUFA会议的差异化管理目标（如BsUFA Type 3会议需120天内召开）和材料清单。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
