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EMA 新天际线报告综述“工程活材料”（ELM）前沿进展
出自识林
EMA 新天际线报告综述“工程活材料”（ELM）前沿进展
2025-10-01
识林读者，国庆中秋节日快乐！
长假期间，识林保持每日一文更新全球药讯，供您参考。
9月22日，EMA发布了一份关于工程活材料（Engineered Living Materials，ELM）用于原位（in situ）产生治疗成分的天际线扫描报告。
报告详细介绍了ELM的定义、分类、应用以及开发过程中面临的挑战。ELM是指由活细胞全部或部分组成的工程材料。其中“工程”一词的含义是生物材料（如细胞、组织、整合活细胞的材料等）不保留其原始功能或经过重大改造。ELM有诸多用途，报告重点关注ELM在健康领域的特定应用，即在体内原位产生治疗成分。所谓“原位”，仅指治疗成分最初被输送、产生并释放的体内局部区域，不包括床旁生产。
ELM根据其组成可分为两大类：生物ELM（biological ELM，bio-ELM）和混合ELM（hybrid ELM，h-ELM）。bio-ELM完全由活细胞或细胞产生的材料（如生物矿化biomineralization）组成，能够完全自组装，无需其他额外成分。h-ELM则不仅包含活细胞，还包含支架之类的非生物成分，并依赖于自上而下的构建过程，如生物铸造（bio casting）、嵌入人工基质以及二维、三维甚至四维生物打印。
接下来，报告详述了ELM的制造、应用和开发挑战。ELM在原位产生治疗成分的应用主要集中在肿瘤学、伤口敷料、传染病和再生医学等领域。开发面临的挑战包括质量与制造问题，如批次间一致性和质量标准；3D打印技术的应用；工艺和存储条件的优化；非临床和临床研究的设计和执行；以及其他挑战，如伦理、设计和生物安全性问题。
报告最后提出了多项建议，呼吁监管部门支持ELM原位治疗的开发和上市许可，并提供更多关于不同类型ELM适用的分类框架及其相关监管要求，为开发者提供清晰度和可预测性，并实现监管机构之间的协调。这包括EDQM制定标准化术语清单，以澄清与ELM相关的词汇，以及开发多份指南，包括ELM质量控制和批次间一致性，标准化分析方法的规范，以及非临床和临床开发，等等。
报告称，根据其性质和作用机制，大多数ELM可能属于先进治疗药品（Advanced Therapy Medicinal Products，ATMP）的监管框架。目前，欧盟和各成员国尚未就ELM的分类达成一致。此外，目前也没有专门针对基于ELM的产品的监管指南。不过，针对ATMP的特定指南可以为ELM开发者提供支持。读者也可参考我国前不久刚发布的《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》。
EMA与欧盟创新网络（EU Innovation Network，EU-IN）等专家团体合作开展天际线扫描活动（horizon scanning）并输出报告，主要目标是通过分析和预测未来三到十年内最相关的主题及其对欧洲药品监管网络（European Medicines Regulatory Network，EMRN）的潜在影响，主动应对即将到来的挑战和机遇。
识林已收录多篇天际线报告，包括基因编辑、动物试验替代、粪便微生物群移植、纳米技术、AI和机器学习、阿尔茨海默病等等，会员可检索识林网站获取，把握制药创新前沿动态。
识林-实木
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适用岗位： - 研发（R&D）：应深入理解先进治疗药品的定义和分类，以便在药品开发过程中遵循正确的研究方向和路径。
- 注册（Reg.）：必须熟悉先进治疗药品的分类原则，以便准备和提交符合监管要求的注册文件。
- 质量保证（QA）：需掌握文件中的分类和监管要求，以确保产品质量管理和合规性。
工作建议： - 研发（R&D）：在开发新药时，特别关注药品的物质基础、生产工艺及功能用途，确保研发项目符合先进治疗药品的分类标准。
- 注册（Reg.）：在准备注册资料时，明确指出产品所属的先进治疗药品类别，并提供充分的科学证据支持分类决策。
- 质量保证（QA）：在质量管理体系中，纳入先进治疗药品特有的监管要求，确保从研发到生产全过程的合规性。
适用范围：
本文适用于涉及先进治疗药品（ATMPs）的化学药和生物制品，包括细胞治疗药品（CTMPs）和基因治疗药品（GTMPs），主要针对创新药，由中国国家药品监督管理局药品审评中心发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。 要点总结：
本文明确了先进治疗药品（ATMPs）的范围、归类及概念释义，强调了基于药品活性成分、生产工艺、功能用途和作用机制的分类原则。特别指出，先进治疗药品需符合药品管理规定，并在人体内发挥预期功能。文件详细划分了细胞治疗药品和基因治疗药品的亚类，并提出了基于物质基础及活性成分、生产工艺及技术特点、功能用途及作用机理的划分原则。同时，文件也提到了再生医学领域与先进治疗药品的交叉，并强调了随着科技和产业发展，相关内容将不断更新和完善。对于涉及人类遗传资源和病原微生物的先进治疗药品，必须遵守中国的相关管理规定和伦理、生物安全法律法规要求。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - RA（注册）：必读。需关注ELMs的分类和监管框架，以便准备注册文件和策略。
- QA（质量管理）：必读。需监控ELMs的质量控制和批次一致性，确保符合GMP要求。
- 研发（研发）：必读。需理解ELMs的制造和设计挑战，以优化产品开发流程。
- 临床（临床）：必读。需了解ELMs的临床前和临床研究要求，以设计有效的临床试验。
适用范围：
本文适用于生物制品领域，特别关注创新药和生物类似药，由EMA发布，涉及Biotech和大型药企。 文件要点总结：
EMA的天际线扫描报告识别了工程活材料（ELMs）作为在体内产生治疗成分的相关主题。ELMs由部分或全部由活细胞组成的工程材料，具有再生、自我复制、自我组织、自我修复和可持续性等独特属性。报告聚焦于ELMs在肿瘤学、传染病、伤口敷料和再生医学等方面的应用，并探讨了ELMs开发过程中的挑战，包括质量和生产、3D打印、工艺和储存、临床前和临床研究以及其他挑战，如伦理、设计和生物安全。监管框架部分讨论了ELMs的分类和监管要求，强调了与ELMs开发者和欧洲监管机构之间的互动。报告建议开发监管分类框架、药物要求和非临床及临床要求的指导文件，以支持ELMs的发展和授权。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
