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EMA 肿瘤工作组更新三年滚动战略目标，重点指南待修订
出自识林
EMA 肿瘤工作组更新三年滚动战略目标，重点指南待修订
2025-03-03
2月21日，欧洲药品管理局（EMA）更新《肿瘤工作组三年滚动工作计划（2025-2027）》，上一次更新是在2024年9月。
在短期战略目标方面，肿瘤工作组（ONCWP）将重点关注现有指导文件的修订与更新。此外，工作组还将为EMA委员会在肿瘤学和血液学领域的评估工作提供最新支持，并针对CHMP反复出现的焦点问题提供指导，以确保药品评估的一致性。
ONCWP还计划在2025年开展一系列科学研讨会，以支持EMA/CHMP的战略目标。这些研讨会将聚焦于肿瘤学领域的前沿问题，促进学术交流与合作。工作组还将进一步扩大欧洲肿瘤学专家社区（ESEC），通过沟通和培训策略，加强欧洲范围内的肿瘤学专业能力。在国际合作方面，ONCWP将加强与其他国际监管机构的合作，积极参与多利益相关方平台，如癌症药物论坛（CMF）或由EMA及其他监管机构、学术团体组织的研讨会，以推动关键领域的进展。
下面来看ONCWP打算为业界带来哪些新的肿瘤药品指南：
Guideline on the clinical evaluation of anticancer medicinal products
抗肿瘤药物临床评价指南
该指南现行版本是2024年1月发布的第6版，ONCWP拟在2025年Q2发布第7版的概念性文件，但并未给出征求意见稿发布时间。2024年9月份的计划曾明确在2025年Q4发布征求意见稿，但整个计划似已推迟。
以“抗肿瘤”和“临床”为题的纲领性指南，有CDE发布于2012年5月的《抗肿瘤药物临床试验技术指导原则》，以及当初造成国内市场震动，改变了创新药格局的2021年11月《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》。FDA则未发布这种纲领指南，而是将抗肿瘤药物的临床要求分散在多篇指南中，例如2023年3月的《支持加速批准肿瘤治疗药物的临床试验考虑》。
Guideline on the clinical evaluation of therapeutic radiopharmaceuticals in Oncology
治疗性放射性抗肿瘤药物的临床评价指南
这是一篇新指南。ONCWP拟在2025年Q4发布征求意见稿，而其概念性文件已按计划于2024年10月发布。概念性文件强调了放射性治疗药物（tRPs）在临床评价中的特殊性，特别是在剂量测定和个体化治疗计划方面。文件提出了几个关键点：首先，需要标准化相关术语，如“剂量”与“给药活性”和“吸收剂量”之间的关系；其次，建议在药物开发早期系统性探索广泛的给药活性范围，以确定最大耐受活性/吸收剂量，并开始收集剂量-反应数据；再次，强调了在tRPs的临床开发中系统性评估剂量测定的重要性，并规定了定义个体化治疗计划所需数据的要求；最后，讨论了针对特定tRPs/情况的指导原则，以及如何实现患者治疗的优化和快速批准。文件还提出了对市场授权要求的具体指导，以应对放射性药物领域的最新发展和实践。
针对当前热门的放射性药物，CDE走在前面，于2023年2月定稿了《放射性体内治疗药物临床评价技术指导原则》，虽未明确针对肿瘤，但其内容可以说是专为肿瘤而写。FDA在2019年发布了《抗癌治疗放射性药物：非临床研究和标签建议 行业指南》，但未发布专门的临床指南。
Reflection paper on the patient experience data in clinical trials
患者体验数据用于临床试验的思考性文件
EMA拟于2025年发布概念性文件，ONCWP将作为贡献者提供肿瘤领域的专业意见。
NMPA与FDA均未针对患者体验数据（PED）发布专门指南文件。但FDA一直关注这个“以患者为中心的药物开发”（PFDD）核心概念，在2021年，FDA就曾发布首份患者体验数据在监管决策中使用的评价报告。NMPA虽未专门针对PED发文，但我国已发布多篇PFDD指南，构成了较为完善的指南架构，如2023年的《以患者为中心的药物临床试验设计技术指导原则（试行）》，其中有专门的“收集患者体验数据的研究”章节。
Reflecton paper on Cardiovascular Safety in Oncology
肿瘤学药品心血管安全性的思考性文件
EMA拟于2025年Q2发布概念性文件征求意见，该指南将由心血管工作组（CWP）主导，ONCWP作为贡献者提供肿瘤领域专业意见。
EMA对该指南也颇为慎重，曾于2024年7月发布了《关于发布肿瘤药品心血管安全性评估的思考性文件的必要性的概念文件》，可视为“预告的预告”。文件指出编写该指南的初衷。目前，约三分之一的肿瘤患者因治疗而产生心血管毒性，预计到2030年，全球每年新增癌症病例将达到2360万，心血管毒性问题日益严重。心血管肿瘤学旨在减轻肿瘤患者的心血管疾病负担，使他们能够接受最佳的抗肿瘤治疗。然而，由于缺乏统一的心血管毒性终点和评估，临床试验中的心血管安全性研究存在诸多挑战。拟推出的指南旨在提出一种系统的方法，收集和评估肿瘤试验中的心血管毒性，以支持安全性评估，并平衡癌症治疗相关心血管毒性的风险与癌症治疗的收益。
目前中美均未专门针对心血管肿瘤学发布指南文件，这个领域值得业界和监管关注。
识林-实木
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适用岗位： - 必读岗位：临床（Clin）、研发（R&D）、注册（Reg）、QA
- 工作建议：
- 临床（Clin）：在设计临床试验时，需将患者体验数据纳入考量，优化试验设计以减轻受试者负担。
- 研发（R&D）：在药物研发早期即考虑患者需求，收集患者体验数据，以指导药物开发。
- 注册（Reg）：与审评机构沟通时，需强调患者体验数据的收集与应用，确保临床试验设计与监管要求一致。
- QA：确保临床试验设计的合规性，监督患者体验数据的收集与应用是否符合指导原则。
适用范围：
本文适用于化学药和生物制品的创新药及仿制药研发，由中国药品监管部门发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企及CRO和CDMO等企业类别。 文件要点总结： - 患者需求的整合：强调在药物研发全过程中整合患者需求，从早期开始收集患者体验数据，以了解未满足的临床需求和重要的临床结局。
- 临床试验设计的患者中心性：明确临床试验的设计应从患者角度出发，包括研究目的、目标人群、对照、安全有效性评价指标和方法。
- 受试者体验与负担：设计临床试验时需考虑受试者的体验，通过优化试验设计减轻受试者负担，提高依从性和降低脱落率。
- 沟通交流的重要性：鼓励申办者与审评机构就患者体验数据的收集、临床结局评估的应用以及临床试验设计的关键要素进行早期和全程沟通。
- 临床结局评估的应用：详细讨论了临床结局评估（COA）的定义、定位、选择和在安全性监测中的纳入，强调其在有效性评价中的重要性。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - 临床（Clin）：必读。在设计和执行放射性治疗药物的临床试验时，需特别关注剂量选择、剂量限制性毒性和总体安全性特征，确保临床研究方案中包含急性放射毒性和迟发性毒性的评估。
- 研发（R&D）：必读。在药物开发过程中，应考虑放射性治疗药物的独特作用机制和安全性特征，特别是在辐射剂量学和药代动力学研究方面。
- 质量保证（QA）：必读。需确保所有放射性治疗药物的临床研究和评价体系符合《放射性药品管理办法》及相关指导原则。
- 注册（Reg）：必读。在准备放射性治疗药物的注册文件时，需参考本指导原则以满足监管机构的技术要求。
适用范围：
本文适用于系统给药的放射性治疗药物的临床研究，涉及α、β及俄歇电子放射性治疗药物，由中国国家药品监督管理局（NMPA）发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。 要点总结：
本指导原则详细阐述了放射性治疗药物的临床评价技术要求，特别强调了放射性治疗药物的作用机制、剂量组成、安全性特征及辐射防护措施。文件中明确指出，放射性治疗药物通过靶向作用将放射性核素递送到目标病变部位，其生物学效应主要由DNA损伤引起。在剂量组成方面，区分了放射性剂量和质量剂量，并强调了辐射剂量学在药物研发中的重要性。安全性特征部分，区分了确定效应和随机效应，强调了急性放射毒性和迟发性毒性的监测和管理。辐射防护措施章节详细描述了受试者、医护人员和环境的辐射安全要求，强调了跨学科合作和人员培训的重要性。此外，还讨论了联合用药开发的考虑，包括放射增敏效应和药物间相互作用的评估。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - RA（注册）：必读。需关注注册分类和市场授权要求的变化，为放射性治疗药物的注册策略提供指导。
- QA（质量管理）：必读。应理解文件中关于放射性药物质量控制和辐射防护的要求，确保生产和使用过程符合规定。
- 研发：必读。需关注临床评价和剂量测定的指导原则，以优化药物开发流程。
- 临床：必读。应根据文件指导放射性治疗药物的临床试验设计和患者个体化治疗计划。
文件适用范围：
本文适用于欧洲药品管理局（EMA）管辖范围内的放射性治疗药物，特别关注肿瘤治疗领域。涉及的药品类型为放射性药物，注册分类包括创新药和仿制药，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。 文件要点总结：
本文强调了放射性治疗药物（tRPs）在临床评价中的特殊性，特别是在剂量测定和个体化治疗计划方面。文件提出了几个关键点：首先，需要标准化相关术语，如“剂量”与“给药活性”和“吸收剂量”之间的关系；其次，建议在药物开发早期系统性探索广泛的给药活性范围，以确定最大耐受活性/吸收剂量，并开始收集剂量-反应数据；再次，强调了在tRPs的临床开发中系统性评估剂量测定的重要性，并规定了定义个体化治疗计划所需数据的要求；最后，讨论了针对特定tRPs/情况的指导原则，以及如何实现患者治疗的优化和快速批准。文件还提出了对市场授权要求的具体指导，以应对放射性药物领域的最新发展和实践。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位及工作建议： - 注册（RA）：必读。需关注心血管安全性评估的新要求，更新注册策略和文件。
- 临床（Clin）：必读。需调整临床试验设计，确保心血管安全性数据的收集和评估。
- 研发（R&D）：必读。需在药物开发过程中考虑心血管安全性，优化药物设计。
适用范围：
本文适用于肿瘤药品（化学药和生物制品），特别关注心血管安全性评估，由欧洲药品管理局（EMA）发布，适用于Biotech和大型药企。 文件要点总结：
本文提出了对肿瘤药品心血管安全性评估的需求，并计划制定一份思考性文件。目前，约三分之一的肿瘤患者因治疗而产生心血管毒性，预计到2030年，全球每年新增癌症病例将达到2360万，心血管毒性问题日益严重。心血管肿瘤学旨在减轻肿瘤患者的心血管疾病负担，使他们能够接受最佳的抗肿瘤治疗。然而，由于缺乏统一的心血管毒性终点和评估，临床试验中的心血管安全性比较困难。本文旨在提出一种系统的方法，收集和评估肿瘤试验中的心血管毒性，以支持安全性评估，并平衡癌症治疗相关心血管毒性的风险与癌症治疗的绝对益处。建议EMA心血管工作组与肿瘤工作组合作，准备这份关于肿瘤药品心血管安全性的思考性文件。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 必读岗位及工作建议： - 注册（RA）：应密切关注EMA肿瘤学工作组的工作计划，以便及时调整注册策略和时间表。
- 研发（R&D）：需根据工作计划中提到的重点领域和优先级，优化研发方向和资源分配。
- 临床（Clin）：应根据工作计划中的临床试验要求，设计和调整临床研究方案。
适用范围：
本文适用于欧洲药品管理局（EMA）针对肿瘤学领域的工作计划，涉及化学药、生物制品等药品类型，包括创新药和仿制药，主要针对Biotech和大型药企。 文件要点总结：
EMA肿瘤学工作组的3年综合滚动工作计划强调了对肿瘤治疗领域的持续关注和优先级调整。计划中特别提到了对创新疗法的评估和批准流程的优化，以加快新药上市。同时，强调了对罕见肿瘤的关注，以及对儿童肿瘤治疗的特别重视。此外，计划中还提到了对现有指南的更新和新指南的制定，以适应肿瘤学领域的快速发展。这些更新将涉及临床试验设计、数据要求和患者报告结果等方面，旨在提高临床试验的质量和效率。对于企业而言，这意味着需要密切关注这些变化，并在研发和注册策略中予以考虑。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 临床研究员（Clinical Researcher）：应深入理解指南对抗癌药物临床评价的各阶段要求，确保临床试验设计符合EMA标准。
- 药物警戒专员（PV Specialist）：需关注安全性数据收集、分析和报告的详细指导，保障患者安全。
- 法规事务专员（Regulatory Affairs Specialist）：必须熟悉本指南，以确保药品注册申报材料的合规性。
- 生物标记物科学家（Biomarker Scientist）：应掌握有关生物标记物在抗癌药物开发中应用的全部要求。
文件适用范围：
本文适用于化学药、生物制品和疫苗等抗癌药物的临床评价，包括针对特定生物标记物的治疗药物。适用于在欧盟进行的注册分类，包括创新药、生物类似药和原料药等。主要针对Biotech、大型药企和跨国药企。 要点总结： - 生物标记物在临床试验中的关键作用：强调了生物标记物在患者选择、临床试验设计和疗效评估中的重要性，以及在确证性研究中对生物标记物的验证需求。
- 抗癌药物的临床试验设计：包括对早期（I/II期）和确证性（III期）临床试验设计的详细指导，以及在特殊情况下的研究设计考量。
- 安全性评价：对抗癌药物安全性评价的特殊考虑，包括对特定药物类别（如分子靶向药物和免疫调节药物）的安全性数据收集和分析。
- 特殊人群的安全性考量：包括老年人、儿童、性别和器官功能受损患者的安全性数据收集。
- 产品信息中的不良药物反应呈现：提供了在产品信息中如何呈现不良药物反应的指导，以确保医生和患者能够准确理解药物的安全性信息。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 临床研究岗位（Clinical）：深入理解临床试验各阶段的设计和执行要求，确保临床试验方案的科学性和合规性。
- 药物警戒岗位（PV）：关注临床试验中的安全性观察和评价，确保及时收集和报告不良反应事件。
- 注册岗位（Regulatory Affairs）：掌握上市许可的要求，准备和提交临床研究报告，确保符合监管机构的规定。
- 研发岗位（R&D）：了解新药开发过程中的临床试验要求，指导药物研发策略的制定。
文件适用范围：
本文适用于抗肿瘤新化合物和部分抗肿瘤生物制品的临床研究，主要针对细胞毒类和非细胞毒类抗肿瘤药物，包括化学药和生物制品，不包括中药制剂。适用于中国国家食品药品监督管理局（SFDA）监管的大型药企、Biotech公司、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别。 要点总结： - 临床研究分期与目的：明确Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验的不同目标和设计要求，强调Ⅲ期临床试验对药物上市许可的重要性。
- 受试人群选择：指出不同临床试验阶段受试人群的选择标准，注重伦理和科学性。
- 给药方案探索：强调在临床试验中对不同给药方案的探索，以及对药物疗效和安全性的影响。
- 疗效与安全性评价：提出在临床试验中对药物疗效和安全性的观察、评价方法，以及对特殊人群的考量。
- 风险-效益评估：在上市许可要求中，强调对药物风险和效益的综合评估，以及对特殊审批程序的说明。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
