首页 > 资讯 > FDA 发布首份患者体验数据在监管决策中使用的评价报告

出自识林

2021-07-02

美国 FDA 发布了首份《评价患者体验数据在监管决策中的使用》的报告。作为 2016 年《21 世纪医药法案》的一部分，第 3004 节要求 FDA 报告在监管决策中对患者体验数据的使用，尤其关注对患者体验数据和以患者为中心的药物开发工具信息的审评。

根据法案要求，FDA 需要在 2021 年、2026 年和 2031 年分别发布患者数据评价报告。FDA 与东方研究集团（ERG）签订合同执行了首次评价并生成报告。ERG 评价了新药申请（NDA）、生物制品许可申请（BLA）和有效性补充申请的文件审评，并与 FDA 工作人员、申请人和外部利益相关者（患者、照顾者、临床医生、倡导/研究组织的代表）进行了访谈。评价收集到的信息以回答以下三个问题：

• FDA 如何在监管决策中使用患者体验数据？
• FDA 工作人员、申请人和外部利益相关者如何描述 (a) 在监管决策中使用患者体验数据以及 (b) FDA 关于这些数据使用的沟通？
• 对于 (a) 在监管决策中使用患者体验数据以及 (b) FDA 关于这些数据使用的沟通，存在哪些良好实践和改进机会？

报告提供了有关对于此评价、结果、和主要发现的识别、收集和分析数据的方法的详细信息。报告包括向 FDA 提出关于如何在监管决策中更好地沟通和扩大患者体验数据使用的建议，以及向外部利益相关者提出有关帮助患者体验数据被 FDA 所接受的建议。FDA 将使用这份报告来支持其在监管决策中加强使用患者体验数据的努力。

在评价 FDA 如何在其监管决策中使用患者体验数据时，ERG 表示，“主要任务”是确保产品的获益大于风险，并且产品本身基于“可靠的科学”。患者报告的结局（PRO）和临床结局评价（COA）是患者体验数据最常见的用途，通常被用于“次要或探索性终点”。但根据报告，当 FDA 的决定涉及 PRO 和 COA 作为主要终点时，这些数据“往往会发挥核心作用。”

报告指出，以患者为中心的药物开发（PFDD）是一个“FDA 使用患者体验数据很可能反应其监管的广泛疾病以及 PFDD 的科学和发展状况不断变化”的领域。在这些情况下，患者体验数据被用作支持信息，而不是疗效证据。ERG 在报告中指出，“许多受访者观察到，行业和 FDA 正处于学习曲线的中间，已经建立了许多 COA，但同时，科学还未能实现更多更好地在产品开发和审评中整合患者意见。”

ERG 在报告中建议，“在药品/生物制品开发计划中，应尽早并经常查阅 FDA 指南、其它 PFDD 资源并咨询 FDA 工作人员，以讨论患者体验数据的潜在价值，开发数据的类型，适合使用的工具，收集完整数据的方法，并制定数据分析计划。”

报告还指出，“在收集和审评患者体验数据时，一些申请人和 FDA 工作人员关注易于测量或临床医生主要感兴趣的终点，而患者希望更多地关注社会心理、生活质量和身体功能的测量。”ERG 建议 FDA 与不同的患者组织协商，以“寻找多样性的观点”并收集“确保在整个患者群体中具有代表性”的数据。

作者：识林-蓝杉
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