FDA儿科优先审评券计划展期
出自识林
FDA儿科优先审评券计划展期
笔记 2015-12-30 12月18日，美国国会将罕见儿科疾病优先审评券（儿科PRV）计划延长至2016年9月30日。展期是国会预算协议授权的一部分。虽然展期时间不长，但深受行业欢迎。然而，许多人希望6个月的展期仅仅是更完善的展期计划的权宜之计。 自2015年3月，一直对儿科PRV计划是否更新以及何时更新有许多猜测。当FDA将第三张PRV发放给Asklepion制药公司治疗罕见胆汁酸合成障碍的Cholbam时，FDA儿科PRV计划1年日落条款被触发【识林资讯- FDA儿科优先审评券接近日落】。在2016年3月日落之前已经采取了许多努力试图更新儿科PRV计划：Butterfield代表提议在推进希望法案中延长计划，参议院也在不同的法案中做出了相应的提议，众议院代表的21世纪治愈法案也将给计划注入新鲜生命。 赛诺菲兑现第二张儿科PRV 赛诺菲最近在递交其甘精胰岛素和利西拉肽定比组合治疗II型糖尿病的NDA时兑现了其第二张PRV。赛诺菲于五月份从Retrophin公司手中以2.45亿美元购得儿科PRV。Retrophin今年早些时候通过从Asklepion制药公司购买Cholbam交易的一部分获得儿科PRV。这是赛诺菲兑现的第二张儿科PRV。赛诺菲似乎在试图打败诺和诺德公司的每日一次单次注射Tresiba（德古胰岛素）和Victoza（利拉鲁肽）的组合Xultophy上市时使用一张PRV。诺和诺德于2015年9月递交Xultophy的NDA。今年早些时候，赛诺菲为其PCSK9*抑制剂Praluent成功使用一张儿科PRV，击败安进公司的PCSK9抑制剂Repatha上市。 （*PCSK9抑制剂是一类单抗药物，靶标是一种名为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白，该蛋白可降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公认为心血管疾病（CVD）的主要风险因子。PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C，被视为他汀类（如Lipitor和Zocor）之后降脂领域取得的最大进步。） 编译：识林-椒 参考资料 |