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出自识林

2015-12-15

2015年12月8日，FDA批准两个新药：用于血管性血友病的Vonverndi和用于溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏的Kanuma。这两个批准将今年新分子实体和新治疗性生物制品的批准数量提高到42个（超过2014年41个FDA批准量）。随着Kanuma的批准，FDA还向Alexion公司签发了第6张罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。

Kanuma儿科券是自今年3月份1年期日落条款（法律中订定部分或全部条文的终止生效日期。通常订定日落条款的目的是在该条文终止其效力前有缓冲期。）被触发以来的第3张PRV。

日落条款

罕见儿科疾病优先审评券项目根据《2012FDA安全和创新法案》（FDASIA）建立。儿科券是向“罕见儿科疾病产品申请”申办人签发可转让的审评券，在该罕见儿科疾病产品申请获批后，该儿科券的持有人享有对一件新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）优先审评的权利。一件合格的罕见儿科疾病产品申请是用于预防或治疗一种罕见儿科疾病的药品或生物制品的NDA或BLA。此类药品或生物制品不包含之前获批的药品或生物制品申请的中的任何活性成分（包括活性成分的任何酯或盐）。申请必须符合优先审评，并依赖于儿科人群研究和用于儿科人群的药物剂量的研究获得的临床数据。

2015年3月17日，FDA批准Cholbam（胆酸）用于因单一酶缺陷患有胆汁酸合成障碍的儿科和成年患者，以及患有过氧化物小体疾病的患者。批准Cholbam的同时，FDA发布第3张罕见儿科疾病优先审评券，触发FD&C法案529(b)(5)节规定的儿科券项目的1年期日落条款。

因为日落条款于2015年3月17日触发，FDA将不会给2016年3月16日之后批准的药品签发儿科券。

日落条款的触发也意味着美国审计总署（GAO）将需要在一年内向国会递交项目报告。独立于GAO的报告，日落条款的触发肯定会吸引国会的注意，可能促使立法重新授权项目。

2015年7月28日，推进希望法案（S.1878）引进参议院。参议院版本提出儿科券计划永久化，并认定儿科癌症和镰状细胞贫血症为罕见儿科疾病。

已发布的优先审评券

下面两表格为到现在为止发布的优先审评券。

表1：热带疾病PRV

表2： 罕见儿科疾病PRV

尽管热带疾病优先审评券项目已存在约7年的时间，但使用频率（3张券/7年=0.4张券/年）比存在3年的儿科券项目（6张券/3年=2.0张券/年）少的多。热带疾病券最早适用于2008年9月批准的申请；儿科券最早适用于2012年10月之后递交的申请。

热带疾病优先审评券项目根据《2007FDA修正案》（FDAAA）建立。在该系统下，获得热带疾病治疗药物批准的企业有资格获得一张可转让的审评券，该券允许持有人对于未来任一产品获得优先审评状态。接受优先审评的产品通常可以在申请人递交申请之后6个月内（而不是一般的10个月）获得批准决定 – 批准或拒绝。

但热带疾病优先审评券项目并没有被较多使用，部分原因是该项目的限制。由于FDA在其关于优先审评券的指南文件中解释，“兑换审评券的申办人必须在使用优先审评券获得优先审评的人用药申请递交前至少365天通知FDA意欲和优先审评券一起递交一件人用药申请。”这一提前的审评时间对于许多公司是不切实际的，公司在知道自己的产品能够递交给FDA之前可能不会愿意购买审评券。

2014年12月16日，美国总统Obama签署《添加Ebola到FDA优先审评券项目法案》（“添加Ebola法案”），法案将审评券使用提前通知时间从之前的365天修改为与儿科券一致的90天。《添加Ebola法案》将丝状病毒，包括Ebola，添加到热带疾病优先审评券的热带疾病列表。还对热带疾病优先审评券项目做了一些修改使之与儿科罕见疾病优先审评券项目一致。这些变化包括：

近期发布的儿科券

对于FDA最近的3件产生儿科券的批准简要说明如下：

Xuriden的批准在用于治疗极为罕见的疾病- 遗传性乳清酸尿症的药品中引人注目。事实上，这种罕见的代谢疾病在世界上仅有大约20例患者!遗传性乳清酸尿症是一种罕见的与血象异常、尿路梗阻、生长迟缓和发育迟滞相关的代谢疾病。药品在包含4例年龄范围为3-19岁患有遗传性乳清酸尿症患者的单臂、6周、开放试验和6个月的扩展试验中评估。研究评估了患者预先确定的血液学参数的变化。FDA还参考了来自公开发表文献的19个病例报告。【识林资讯- FDA优先审评券最新案例梳理】

Strensiq的批准是针对围产期/婴儿和青少年发病的低磷酸脂酶症（HPP）。HPP是一种罕见的遗传性代谢疾病，特点是骨质矿化缺陷。患者身体多个系统还受到破坏性影响，导致严重残疾和危机生命的并发症，包括严重肌无力。该疾病最严重的形式发生在大约十万分之一的新生儿身上。出现在童年和成年患者身上的病例一般不太严重，发生更为频繁。四个前瞻性的、开放标签研究包括99例婴儿期或青少年期发病的HPP患者，治疗时间长达6.5年。对于婴儿发病患者中药品有效性的支持性改善包括：总存活期1年，无需呼吸机的存活期为1年，骨骼表现和与成长方面与历史队列对比。对于青少年发病患者中药品有效性的支持是在成长、骨骼表现和步态/行走能力方面与自然历史队列的对比。

Kanuma的批准请见【识林资讯 - FDA批准第二例生产治疗罕见病药的转基因动物】

整理：识林-椒
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参考资料

• FDA Sets Fee for New Priority Review Voucher Intended to Accelerate Drug Development
• One, Two, Three . . . and They’re Out! FDA Issues Third Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, Triggering One-Year Sunset Clause
• Nearing its Sunset, Pediatric Voucher Program Gains Momentum