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FDA 公开完全回应函做法首次引来药企发难
出自识林
FDA 公开完全回应函做法首次引来药企发难
2026-04-24
在法律边界模糊不清的背景下，制药行业首次针对FDA公开完全回应函（CRL）政策发起挑战。4月20日，Covington & Burling律师事务所代表一家匿名制药公司提交了公民请愿书，要求FDA建立一个正当程序框架，在FDA披露针对待审批或撤回的新药申请（NDA）、简化新药申请（ANDA）和生物制品许可申请（BLA）的CRL之前，必须遵循该框架。
FDA局长Marty Makary去年发起公开CRL，作为特朗普政府"激进透明"议程的一部分，但他当时就承认此举存在法律障碍。在首批试探性公开了202份已批准药品的CRL之后，FDA于2025年9月公开89份此前未发布的未批准申请相关CRL，并宣称将实时公开CRL，这是这份公民请愿书的起因。请愿书中的数据显示，openFDA数据库现在包含127份与未批准申请相关的CRL。
请愿方辩称，许多CRL披露涉及申办者从未公开的信息。在127份未批准产品CRL中，至少有61份申办者此前未披露CRL的存在。在至少36个案例中，甚至连该申请的存在本身（即企业是否已申报）都不为公众所知，因FDA并不公布此类信息。请愿方还批评FDA对CRL的删减（涂抹）不充分，其中还有59份未删减审评缺陷的实质性信息，这包括发给Applied Therapeutics、Stealth BioTherapeutics、Immedica Pharma和Lykos Therapeutics的CRL，这将使得竞争对手受益于申办者的试错过程，从而缩短开发时间。
请愿方虽未明确威胁提起诉讼，但多次申明保留权利，并援引《行政程序法》（Administrative Procedure Act），与披露商业秘密相关的第五修正案，《信息自由法案》（FOIA）等多项法律法规以及FDA内部指南条文。请愿方还指出FDA背离了数十年的先例，且在启动CRL公开政策时轻描淡写，忽视了申办者利益。请愿方提醒，违反法规可能会使FDA工作人员面临刑事处罚。
不过，请愿方并未打算完全制止FDA的行动，而是提出了看似可行的方案。请愿方提议建立一个沟通框架，FDA将在发布CRL前通知申办者，并提供副本。申办者将至少有10个工作日提出异议或建议额外删减内容，FDA必须回应异议。此外，申办者将在发布前至少有5天时间寻求法院命令阻止披露。
CRL公开被视为Makary的政绩之一，此前FDA官员还打算进一步公开未获批药物的“审评卷宗”。如今这份公民请愿成了FDA必须对面的挑战。
FDA有多种回应选择：可以批准请愿书，给予申办者删减信息的渠道；可以拒绝请愿书，面对诉讼风险；也可以淡化处理，自行删减更多信息以回应申办者诉求。
作者：识林-实木
责任编辑：识林-木姜子
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【文件概要】
本文探讨FDA新药办公室（OND）主任Mary Thanh Hai关于公开完全回应函（CRL）及行动资料包的潜在政策动向。现行CRL披露机制中，产品质量和生产缺陷信息通常被删减，临床缺陷细节多保留，但CRL内容有限，仅反映监管结论而非完整审评逻辑。Thanh Hai提出，公开未批准药品的行动资料包可能更具价值，该资料包包含各审评部门的详细报告、监管摘要及决策备忘录，但实施面临资源消耗和商业机密泄露风险。她建议优先试点有效性补充申请的资料包公开，因其涉及已上市药品的超说明书用药场景，可为医疗决策提供参考。此举与FDA局长Makary推行的“激进透明”政策一致，目前CRL已逐步公开，但行动资料包披露仍处讨论阶段。 【适用范围】
本文适用于美国市场的新药和生物制品注册申请（含创新药及有效性补充申请），涉及企业包括跨国药企、Biotech及CRO/CDMO。 【影响评估】
若FDA扩大行动资料包公开范围，企业需加强CRL缺陷整改及审评策略预判能力，同时应对潜在商业信息泄露风险。透明度提升可能加速同类产品研发竞争，但亦有助于优化临床开发路径。 【实施建议】 - 必读岗位：注册、临床、研发
- 注册：跟踪FDA政策动态，评估CRL及行动资料包公开对申报策略的影响。
- 临床：分析公开资料包中的审评意见，优化临床试验设计。
- 研发：参考同类产品审评缺陷，规避技术风险。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
