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实时公布 CRL 后，FDA 可能考虑披露更详细的“行动资料包”
出自识林
实时公布 CRL 后，FDA 可能考虑披露更详细的“行动资料包”
2026-01-14
1月11日，FDA新药办公室（OND）主任Mary Thanh Hai在旧金山举行的“2026监管科学创新峰会”上表示，披露未批准药品的完全回应函（Complete Response Letter, CRL）是否有助于创新，“时间将给出答案”。但她同时指出，由于已知自己撰写的内容将被披露，审评人员需要慎重考量如何撰写CRL。
目前，在已公开CRL中，关于产品质量和生产缺陷的信息通常被大量删减（以涂抹形式），临床缺陷的细节许多时候得以保留。Thanh Hai认为，虽然部分信息未披露，CRL仍然具有相当价值。例如，CRL可以揭示FDA因产品质量、安全性或有效性原因拒绝申请的频率。
不过，对于业界来说，即便不进行删减，寥寥数页的CRL仍存在较大局限性，因其主要是阐述监管决策，未能囊括更完整信息以及审评人员的决策思路。Thanh Hai说，“我们不可能在一封CRL中进行总结。因此，如果我们试图这样做，不如开始讨论公开CRL项目中经过删减的行动资料包（action packages）。我认为这是一个敏感（touchy）得多的话题。”
她提到的行动资料包是FDA内部审评文件的汇编，通常包含非临床、临床、统计学、药学等各审评部门的详细报告，以及监管项目经理的摘要和最终决定备忘录。对于已批准产品，公开的行动资料包里的丰富信息为学术界和业界提供了深入了解FDA审评决策过程的窗口。
根据2007年的《FDA修正法案》，针对新药和生物制品的行动资料包必须在批准后30天内发布在FDA网站上；对于任何其他已批准药品，则在接到第三份《信息自由法》请求后30天内公布。此外，除非需要删减，审评摘要（summary review）必须在批准后48小时内发布。
Thanh Hai表示，发布未批准药品的行动资料包可能价值巨大，但对FDA工作人员而言将非常耗费资源，此外还存在无意中披露机密商业信息、商业秘密和个人信息的高风险，因此FDA“肯定需要……给予更多思考”。
若FDA考虑发布未批准药品的行动资料包，Thanh Hai建议首先从有效性补充申请（efficacy supplements）开始，可为医生和患者带来较大收益。她的解释是，该药品已经上市，而且有效性补充申请的相关研究通常已经发表。在这种情况下，医生可能已经在根据已知信息超说明书用药。此时FDA针对疗效的审评信息可为医生和患者提供更多参考，以做出更合理的判断。
尽管并未明确公布行动资料包，但从Thanh Hai的措辞可以看出此事已在FDA考虑之中。这也符合局长Makary一贯的“激进透明”政策导向。
自2025年7月Makary宣布公开CRL以来，FDA已发布首批202份“旧”CRL和第二批89份包含部分在审药物的CRL，随后开始更加及时地发布。截至本文截稿时，openFDA的CRL数据库最新一份CRL发布于2025年12月23日，针对Genzyme（赛诺菲子公司）的多发性硬化药物tolebrutinib。
识林-实木
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