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FDA 再公布89份 CRL，首次包含在审药物
出自识林
FDA 再公布89份 CRL，首次包含在审药物
2025-09-08
9月4日，FDA继首批公布202份完全回应函（Complete Response Letters，CRL）之后，再次公布89份。
识林曾报道上一次的202份CRL全部为已获批品种，其中179份文件是之前在Drugs@FDA中已公开的资料；9份是学科审评资料中可以看到相关内容的；1份重复，2份链接错误；仅有11份是暂未公开其对应品种的审评资料的。
与上次显著不同，这次是FDA首次公布仍在审评中的药物的CRL。89封CRL涵盖了近期一些备受瞩目的药物，包括Replimune、Capricor Therapeutics、Stealth BioTherapeutics等公司的药物。FDA在通告中表示今后“将及时发布新的CRL，并在批准申请时发布与该申请相关的所有CRL。此外，FDA还将发布与已撤回或放弃的申请相关的CRL。所有CRL将被删节，以删除保密商业信息、贸易秘密和个人隐私信息，但将保留公司名称。”
上述CRL均可在openFDA数据库下载。读者可点击“url”直达。
CRL公开一直在提，迟迟未有动作
长期以来，公司自行决定是否公布其收到的CRL内容。FDA研究人员在一项研究中将CDER在2008.08.11-2013.06.27间签发的61封CRL与其引发的新闻稿进行了比较，发现新闻稿与CRL中陈述相匹配的只占14% (93/687)。自家产品的审评缺陷，即使迫不得已要公开，也要想方设法淡化处理。个中原因无可厚非。
此前有不止一任FDA局长曾承诺要公布这些文件，但一直未能实现。监管科学专家早在讨论FDA发布CRL的可能性。专家分析FDA一直未能下定决心的原因是担心因意外泄露药企专有信息而被起诉。此外，FDA对商业秘密采取特别宽容的态度，导致某些信息虽具有极高公共健康价值且缺乏实际商业价值，其仍倾向于信息保密。
目前行业态度积极，但FDA的法律风险仍然存在
这次FDA终于迈出实质性一步。有些令人意外的是，据外媒报道，目前相关药企大多持中立乃至支持态度。
再生元（Regeneron）发言人表示，其癌症药物odronextamab今年早些时候的CRL公布并未影响公司的重新提交，“这些披露内容已在专门的新闻稿和收益报告中公布。”
Stealth于5月收到其针对罕见巴特综合征（Barth syndrome）药物Elamipretide的CRL，其首席执行官Reenie McCarthy表示公司其实在上月已自行公布CRL全文。公司在声明中表示：“我们赞扬FDA对透明度的持续承诺，希望这一步骤能促进与其他罕见病患者群体的互动，并加快急需疗法的推出。”
对于其7月收到的针对潜在晚期黑色素瘤治疗药物RP1的CRL被公布，Replimune表示并不意外，公司发言人称这一行动“与FDA的承诺一致”。这份CRL还引起一阵风波，其主要研究者带头逐条反驳FDA的观点，并公之于众。
Capricor的杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy）药物deramiocel在7月收到了CRL，其首席执行官Linda Marbán通过电子邮件告诉媒体：“我们事先并未得知FDA将公布CRL。基于我们的内部审查和监管沟通，我们对我们公开披露信息的完整性和准确性保持信心。”
代表创新药的行业协会美国制药研究与制造商协会（PhRMA）表态支持“一个能够促进创新和透明度的监管环境，确保患者及时获得安全有效的药物”。不过PhRMA也强调，FDA应确保公开的CRL经过适当删减，以保护商业利益。
但法律风险仍然存在。有法律专家指出，FDA的这一做法可能面临企业根据《行政程序法》（Administrative Procedure Act）提起的诉讼，挑战FDA超越了其法定的监管权。
识林-实木
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