|
首页
>
资讯
>
FDA 和 EMA 联合发布药物开发“GAiP”10项指导原则
出自识林
FDA 和 EMA 联合发布药物开发“GAiP”10项指导原则
2026-01-16
1月14日，FDA和EMA联合发布《人工智能药物开发质量管理规范指导原则》（Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development）。
因本文标题原文Good AI Practice与各类GXP用语一致，且由官方发布，因此编者按惯例暂译为“人工智能药物开发质量管理规范”，简称GAiP。需要强调的是，本文是纲领性的原则文件，并非业界熟知的正式GXP规范或指南。
回想2025伊始，FDA的《使用人工智能支持药品和生物制品监管决策的考量》征求意见稿为AI技术在制药行业的深化应用定下一个基调。此后FDA将视线投向内部，先后推出AI工具Elsa和智能体式AI平台辅助内部员工开展审评和检查等各项监管活动。EMA则于4月认定首个AI临床开发工具并发布71页审评卷宗（该工具在12月又得到FDA认定），欧盟又于7月份推出全球首份“AI GMP”《欧盟GMP附录22：人工智能》，将大语言模型排除在“关键的GMP应用”场景之外，行动相当谨慎。
2026开年这份指导原则可为今年全球制药业AI应用和监管奠基，业界也许可以期待早日看到名副其实的“GAiP”。
因为本文的特殊意义，现将全文翻译如下，供读者参考：
人工智能药物开发质量管理规范指导原则
人工智能（AI）具有改变药品开发与评价方式、最终改善医疗保健的潜力。在此背景下，AI指的是用于在药品整个生命周期（包括非临床、临床、上市后及生产阶段）生成或分析证据的系统级技术。
药品基于质量、有效性和安全性的证明，在其获益大于风险时获得批准。随着包括AI在内的新技术出现，其使用必须能巩固这些要求以确保患者的获益与安全。
近年来，AI在整个药品生命周期中的应用显著增加。开发、部署、使用和维护AI技术所涉及的复杂动态过程有必要在整个药品生命周期中进行谨慎管理，以确保输出结果准确和可靠。在众多创新之中，AI技术有望支撑起一种多维度策略，涵盖推动创新、缩短上市时间、加强卓越监管和药物警戒，并通过改进对人体毒性和有效性的预测来减少对动物试验的依赖。本文概述了一套共识性原则，旨在指导、加强和促进在药品生命周期所有阶段使用AI生成证据。
这10项指导原则旨在奠定基础，用于制定应对这些技术独特性质的良好实践。它们也将有助于促进这一快速发展领域的未来增长。
这10项指导原则确立了可由国际监管机构、国际标准组织和其他协作机构合作推进药物开发质量规范的多个领域。这些合作领域包括研究、创建教育工具和资源、国际协调以及共识标准，这些可能有助于在适用的法律和监管框架下，为不同司法管辖区的监管政策和监管指南提供参考。
随着药物开发中AI应用的发展，良好实践和共识标准也必须随之发展。与国际公共卫生伙伴建立强有力的伙伴关系对于赋能各利益相关者推动该领域的负责任创新至关重要。因此，这项初步的合作工作可以为更广泛的国际参与提供参考。
原则1：以人为本的设计
AI技术的开发和使用符合伦理和以人为本的价值观。
原则2：基于风险的方法
AI技术的开发和使用遵循基于风险的方法，根据应用场景和确定的模型风险，进行相称的验证、风险缓解和监督。
原则3：遵守标准
AI技术遵守相关的法律、伦理、技术、科学、网络安全和监管标准，包括各类质量管理规范（GxP）。
原则4：明确的应用场景
AI技术具有明确定义的应用场景（即其被使用的原因，包括角色和范围）。
原则5：多学科专业知识
涵盖AI技术及其应用场景的多学科专业知识应整合到该技术的整个生命周期中。
原则6：数据治理与文件记录
数据来源、处理步骤和分析决策应遵循GxP要求，以详细、可追溯和可核实的方式进行记录。在技术整个生命周期中，应保持适当的治理，包括隐私和敏感数据的保护。
原则7：模型设计与开发实践
AI技术的开发应遵循模型和系统设计以及软件工程的最佳实践，并利用适合用途的数据，同时考虑可解释性、可说明性和预测性能。良好的模型和系统开发能提高AI技术的透明度、可靠性、可泛化性和稳健性，以保护患者安全。
原则8：基于风险的性能评估
基于风险的性能评估将评估包括人机交互在内的完整系统。该评估将运用适合用途的数据和适用于预期应用场景的指标，并依托于通过适当设计的测试和评估方法对预测性能进行的验证。
原则9：生命周期管理
在AI技术的整个生命周期中实施基于风险的质量管理体系，包括用以支持捕获、评估和解决问题。AI技术需进行定期监测和周期性再评价，以确保其性能持续达标（例如，应对数据漂移）。
原则10：清晰的、核心的信息
应使用通俗语言向包括使用者和患者在内的目标受众提供清晰、易于理解且与场景相关的信息，涵盖AI技术的应用场景、性能、局限性、基础数据、更新以及可解释性或可说明性。
识林-实木
识林®版权所有，未经许可不得转载
【文件概要】
该文件提出人工智能（AI）在药物开发中应用的10项质量管理原则，涵盖从非临床研究到生产阶段的药品全生命周期。原则包括以人为中心的设计、基于风险的方法、标准遵循、明确使用场景、多学科协作、数据治理与记录、模型设计与开发实践、基于风险的性能评估、生命周期管理以及清晰的信息传递。指南强调AI技术需符合GxP等法规标准，确保数据可追溯性和模型透明度，并通过风险管理体系持续监控性能。国际合作被提议作为推动标准协调和教育资源开发的关键路径，以支持AI在加速创新、减少动物实验和强化药物警戒方面的应用。 【适用范围】
本文适用于欧盟及美国定义的化学药、生物制品和药品全生命周期（研发、临床、生产、上市后）中应用AI技术的企业，包括跨国药企、Biotech、CRO及CDMO。 【影响评估】
本文要求企业系统性整合AI技术至药物开发流程，可能增加初期合规成本，但长期可优化研发效率并降低监管风险。未建立AI治理体系的企业需优先调整数据管理和模型验证流程。 【实施建议】 - 必读岗位：
- 注册：评估AI应用是否符合GxP及区域性法规，更新申报材料模板。
- 研发：在模型设计中嵌入可解释性验证，建立跨学科协作机制。
- QA：制定AI生命周期监控计划，确保数据治理符合GxP追溯要求。
- 临床：验证AI辅助试验设计的性能评估方法，明确使用场景边界。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位： - IT：负责计算机化系统和人工智能模型的技术实施和维护，确保系统的安全性和数据完整性。
- QA：监督人工智能模型在GMP环境中的使用，确保其符合质量标准和法规要求。
- 研发：参与人工智能模型的选择、训练、验证和测试，确保模型适用于研发流程。
- 生产：在生产过程中使用人工智能模型时，确保其符合生产标准和患者安全要求。
工作建议： - IT：与QA和研发团队合作，确保人工智能模型的技术实施符合GMP要求，包括数据保护和访问控制。
- QA：制定和审核人工智能模型的质量控制流程，包括测试数据的独立性和模型性能的监控。
- 研发：在模型开发过程中，与数据科学家合作，确保模型的训练和验证符合GMP原则。
- 生产：在使用人工智能模型辅助生产决策时，确保有适当的人员培训和监督机制，以符合HITL原则。
适用范围：
本文适用于欧盟GMP框架下，涉及使用人工智能模型的计算机化系统，特别是在药品和活性物质生产中对患者安全、产品质量或数据完整性有直接影响的关键应用。适用于通过数据训练而非显式编程获得功能的机器学习模型，不包括动态模型和生成性AI及大型语言模型。 文件要点总结：
本文强调了在GMP环境中使用人工智能模型时，必须确保模型的确定性输出和独立测试数据集，以保障患者安全、产品质量和数据完整性。文档详细阐述了模型的预期用途、验收标准、测试数据的选择和独立性、测试执行、可解释性和置信度等关键方面。特别指出，模型的验收标准不应低于其所替代流程的性能，且在测试中应避免使用生成性AI生成的数据。此外，文档还强调了模型操作中的变更控制、配置控制和系统性能监控的重要性，以及在人机交互环节中保持人类审查的必要性。这些要求旨在确保人工智能模型在GMP环境中的合规使用，同时保持其性能和安全性。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 必读岗位及工作建议： - QA：负责确保质量管理体系的实施和监督，建议定期审查和更新质量管理体系文件。
- 生产：确保生产过程符合质量管理体系要求，建议参与设备和工艺管理的持续改进。
- 研发：在产品设计和开发阶段考虑质量管理体系要求，建议与QA紧密合作以确保合规性。
适用范围：
本文适用于涉及化学药、生物制品、疫苗和中药等药品类型的企业，包括创新药、仿制药、生物类似药和原料药等注册分类。适用于不同规模的企业，如Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等，由相关药品监管机构发布。 文件要点总结： - 质量管理体系概述：明确了质量管理体系的发展、基本概念及其相互关系，强调了高层管理者在质量方针、目标和计划制定中的关键作用。
- 产品质量实现要素：涵盖了机构与人员、厂房设施、设备、物料与产品、工艺管理等关键要素，特别指出了人员培训和设备生命周期管理的重要性。
- 质量保证要素：包括变更管理、偏差管理、产品质量回顾、投诉和召回管理，强调了CAPA系统在持续改进中的作用。
- 质量风险管理：介绍了质量风险管理的职责、模式图、流程和步骤，以及在企业和管理机构中的应用。
- 质量管理系统文件：规定了文件体系结构、生命周期和种类，强调了文件管理在确保质量管理体系有效运行中的重要性。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
