首页 > 资讯 > FDA 宣布对有争议的早产预防药 Makena 的最终撤销决定，立即生效

出自识林

2023-04-07

美国 FDA 于 4 月 6 日发布了对曾被广泛用于预防早产的药物 Makena 加速批准的最终撤销决定，立即生效。

Makena（17 α-己酸羟孕酮，又称 17P）于 12 年前在加速审批途径下获批，用于降低有自然早产史且怀有一个婴儿的女性早产的风险。Makena 加速批准的最终撤销决定由 FDA 局长和首席科学家联合发布。FDA 指出，从决定发布之日起，Makena 及其仿制药不再获得批准，不能在州际贸易中合法分销。

2011 年，FDA 在认定该药物“有合理的可能性”降低与早产相关的死亡风险后批准了 Makena。但一项关键试验并未表明早产风险较高的女性实际上比风险较低的女性从 Makena 中获益更多，也没有显示任何适当识别的亚组比其他亚组从药物中获益更多。

但 2019 年发布的一项必要的后续确证性试验结果发现，与安慰剂相比，Makena 未能减少复发性早产，并且未对最初作为批准基础的终点（减少在妊娠 37 周之前分娩的妇女比例）有任何影响。后续试验也未显示对任何确定的亚组有任何影响，包括早产风险较高的亚组。

FDA 药品审评与研究中心（CDER）在2020 年提议撤销对该药的加速批准。但申办人拒绝撤销建议要求举行听证会，FDA 召集外部专家于 2022 年 10 月举行了听证会，专家几乎一致赞成撤销对该药的批准。

FDA 局长和首席科学家在长达 26 页的决定中概述了撤销理由，并指出开发治疗药以减少与早产相关的严重风险的关键需求。

Makena 现在的持有人Covis 药业上个月表示同意撤销该药，但希望有一个撤市缓冲期。该药是美国批准的唯一一种用于降低有早产史女性早产风险的药物。FDA 局长 Robert Califf 在宣布撤销决定的声明中表示，“可悲的是，科学研究和医学界尚未发现一种治疗方法可有效预防早产和改善新生儿结局。但从根本上说，FDA 药物批准的试金石是有利的获益风险评价，如果没有这种有利的评价，药物就不应该获得 FDA 批准。”

FDA 在最终决定中写到，“Covis 要求我们推迟撤销日期，以便当前患者可以完成其疗程，并耗尽剩余的渠道库存。我们拒绝这样做。鉴于我们关于如上所述的 Makena 不利获益风险评价的结论，FDA 继续批准 Makena 及其仿制药是没有根据且不合适的。”

但 FDA 也指出，“FDA 允许 CDER 确定与执行该决定有关的后续步骤，包括任何适当的缓冲，例如对目前正在分销的库存行使执法自由裁量权或允许目前正在接受治疗的患者继续使用 Makena。我们进一步允许 CDER 解决使用 17P 配药的问题。”

作者：识林-椒

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