首页 > 资讯 > 加速批准艰难撤销：FDA 将举行听证审查有争议的早产预防药 Makena

出自识林

2021-08-24

根据 8 月 19 日 Covis 公司的新闻稿，美国 FDA 将举行听证会，讨论 Covis 是否应在一项关键研究发现药物无效后自愿撤销其早产预防药 Makena（17 α-己酸羟孕酮，又称 17P）。

两年前，FDA 专家顾问委员会建议在确证性试验未能证实临床获益后撤回 Makena。9:7 的投票结果对这一自十年前获得加速批准以来一直是美国医疗标准的药物的未来提出了质疑。

作为 Makena 在加速批准程序下获批上市的条件，FDA 要求进行后续研究，以确证其临床疗效。但在一项关键的确证性研究中，Makena 与安慰剂相比，未能降低女性复发性早产。而相比之下，FDA 于 2003 年加速批准该药时所依赖的研究发现早产减少 30% 以上。FDA 于 2020 年 10 月提议撤销对 Makena 的批准。【从最新加速审批撤销提议看 FDA 对程序完整性的解释 2020/10/07】

但，当时的 AMAG 制药公司（后被 Covis 收购）拒绝自愿撤回该药，要求举行听证会以审查 FDA 撤销 Makena 的理由。【加速批准艰难撤销：FDA否决荟萃分析结果，维持Makena撤销意见 2021/03/30】

FDA 首席科学家 Denise Hinton 在 8 月 18 日给 Covis 的律师的信中指出，除满足批准听证会所需的程序步骤外，“我还发现 Covis 论证了就这一问题举行听证会的理由。Covis 的回复对（撤销）提议背后的事实和科学基础提出了具体挑战，并且包括或描述了支持这些挑战的数据和信息。”

Hinton 表示，“总的来说，Covis 的回复提出了适合听证会的真实和实质性的事实问题，因此没有必要解决根据联邦法律 FDA 的法规是否要求申请人提出重大事实才能接受听证会的问题。”但 Hinton 并没有说明何时举行听证会。

Covis 首席执行官 MIchael Porter 在一份声明中表示，“早产仍是美国一个紧迫的公共卫生问题，尤其是在少数群体中。我们相信 Makena 是一种重要的治疗选择，我们很高兴有机会让医疗卫生人员和面临最大风险的患者群体在 FDA 考虑 Makena 的未来时与 FDA 分享他们的观点。”

回顾 Makena 的历史可谓传奇且饱受争议。该药曾是制药商哄抬价格的最早例子之一。Makena 上市前，医院就使用配药方式以 10 美元一针的价格向孕妇提供 Makena 的原料药。但 Makena 一经获批上市就定价为 1500 美元一针，之后在压力下降至 690 美元一针，整个疗程需要注射 20 针，总加是 13800 美元。与 200 美元的配药价格相比，可谓天壤之别。【周末杂谈：加速批准与缓慢撤销 2020/10/18】

与高昂的定价一起，一直困扰着该药的另一问题就是有效性。2017 年发表在《美国妇产科学杂志》上的一项研究得出 Makena 无效的结论，并且还会增加妊娠糖尿病的发生率。在 2019 年初后续研究的初步结果披露后，公共公民（Public Citizen）组织曾向 FDA 申请撤销该药。马萨诸塞州 MetroWest 医疗中心母胎医学主任 Adam Urato 与公共公民合作提交了请愿，他一直认为将 Makena 留在市场上将是一个错误。

Urato 在得知 FDA 将举行听证会的决定后表示，“这种药需要从市场上撤销。我们不需要更多的听证会和更长的拖延。‘不造成伤害为先’的原则在这里至关重要。我们都同意，我们不应该给孕妇用药，除非有确凿的证据表明药物可以改善母亲和胎儿的健康状况。这种药物不符合该标准。先前有过早产史的女性和她们的医生都在寻找方法来防止早产再次发生。每个人都在寻找有效的药物来预防早产，但 Makena 不是这种药物，它不能有效预防复发性早产，而且可能不安全。”

作者：识林-蓝杉
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