首页 > 资讯 > FDA 发布以患者为中心的药物开发系列第四份指南，将临床结局评价纳入监管决策终点

出自识林

2023-04-07

美国 FDA 于 4 月 5 日发布了题为“以患者为中心的药物开发：将临床结局评价纳入监管决策的终点”指南草案。该指南草案是 FDA 计划发布的一系列以患者为中心的药物开发（PFDD）指南中的第四份也是最后一份指南，这一系列指南旨在帮助申办人收集和整合可纳入监管决策的患者体验信息。

PFDD是从患者对自身疾病的经验、观点、需求出发，将患者需求纳入药物开发和审评中，以求为患者提供更好的真实世界疗效的系统性方法。PFDD 系列指南的前三份指南主题如下：

指南1 为预期的患者人群收集准确且有代表性的患者体验数据的方法

指南2 确定与疾病/症状和治疗负担相关的对患者产生重要影响的内容的途径

指南3 选择、调整、开发和验证临床试验结局评价（COA）以判别对患者重要的结果的方法

最近发布的第四份指南旨在帮助临床试验申办人进行医药产品开发。指南侧重于与临床试验（研究）终点、设计、实施和分析相关的 COA 问题，并且与那些使用 COA 设计和实施试验以及分析和解释试验数据的人员最为相关。

该指南草案的目的是：(1)解决将 COA 更好地纳入被认为对监管决策具有显著稳健性的终点的方法；(2)解决可用于收集、捕获、存储和分析患者观点数据的方法、标准和技术；(3)确定提供有关提交患者体验数据的考虑因素的资源。

FDA 表示，申办人应尽早与 FDA 工作人员讨论其计划收集的与疾病负担以及治疗获益、负担和危害相关的患者体验数据类型。FDA 还表示，申办人在设计试验时应与利益相关者（包括患者和主题专家）交流，以了解疾病的负担以及治疗获益和风险。

FDA 补充指出，“一些 COA 可以直接了解患者的感受或功能（例如，一种患者报告结局（PRO）仪器可以测量疼痛强度）。但其它 COA 可能会提供更多间接信息来评估临床获益（例如，临床医生报告结局（ClinRO）工具测量疾病的程度或活跃度，例如银屑病面积和严重程度）。在这些情况下，重要的时要了解基于 COA 的终点如何对应于与患者相关的变化（例如，对患者有意义的变化的类型和程度）。”

指南进一步详细说明了申办人如何将他们选择的基于 COA 的终点与他们的研究设计、其它终点和分析与临床研究目标相结合，以改进研究计划和分析解释。指南还讨论了申办人可以用来解释治疗对基于 COA 的终点的影响的方法。此外，指南还包括申办人在开发基于 COA 的终点时的一系列注意事项，以及如何在其产品申请中正确提交这些信息。

作者：识林-蓝杉

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