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【周末杂谈】加速批准与缓慢撤销
出自识林
2020-10-18
企业钻FDA加速批准漏洞的例子
加速批准 是有条件的批准，不是彻底批准（full approval）。条件之一是，企业要按与FDA达成的协议，在协定的时间内，完成协定的临床确认性试验。条件之二是：若达到预期的临床获益与风险比，FDA会将加速批准提升为彻底批准，否则将“加速”撤销加速批准。这是2011年，FDA在撤销安维汀的加速批准时，Hamburg局长在长达69页纸的裁定书中第一段所强调的【原文和中译本，请参阅此处 】。
本月，FDA提出要撤销AMAG公司早产预防药 Makena（己酸羟孕酮）的加速批准，因为确证性试验失败。虽不及上述裁定书那么浩荡，但写给企业的计划撤销通知书也有10页之长，显示了FDA做事的科学严谨和规程严守的一贯作风，并给予企业上诉、召开听证会的机会【从最新加速审批撤销提议看 FDA 对程序完整性的解释 2020/10/07】 。
似乎一切都好。但引起笔者注意的是，虽然Makena作为新药，自己尚未得到彻底批准，FDA却已将其作为参比制剂，批准了5个仿制药 。所以，FDA的计划撤销通知书，也同时寄给了5家仿制药企业。出于好奇心，笔者查了一下相关的历史资料，发现FDA的做法，也有值得商榷之处。
FDA的加速批准日期是2011年2月。在批准信中，FDA明示加速批准的条件是完成两项确认性临床试验 ，并在2016年12月和2018年10月之前提交试验结果报告。也就是给了企业7年半的时间，来补交彻底批准所需的数据。请注意，这只是提交数据的日期，不是FDA决定是否撤销加速批准的日期。两周前，FDA给企业发信，只是说计划撤销加速批准，并非最终决定，尽管这距离加速批准已经9年半了。
FDA在2018年6月，批准了Makena 的首个仿制药，并在其后的一年中，陆续批准了其它4个仿制药。因此，Makena的销售开始大幅下降。从2017年的3.9亿美元降到2019年的1.2亿美元。即，从加速批准至今，Makena这个药的“有效销售周期”已经基本结束，商业目的已经大功告成了。
其实，Makena一直是饱受争议的。在Makena上市前，医院就一直以配药的方式，以10美元一针的低价，向孕妇提供Makena原料药 （progesterone, 称为17P）的注射。但Makena一上市，就以1500美元一针的高价横空问世。在社会一片哗然的巨大压力下，被迫降价到690美元一针，但仍是69倍于配药的价格。由于整个疗程需要注射20针，总价格是13800美元，这与200美元的配药价格，相去甚远。更重要的是，Makena并不安全有效。
请注意，两周前FDA通知企业撤销加速批准，但这只是计划撤销，离最终撤销还有距离。这是因为，按照规矩，FDA必须给予企业，以召开听证会的方式，对FDA的撤销决定，提出上诉的机会。而召开听证会，还要走长达数月甚至更长的规程。果不其然，拥有Makena的企业AMAG，这周三提出不服FDA的撤销建议，要求召开听证会上诉。
加速批准，本意是为了鼓励产品创新，但在Makena这件事上，似乎是被企业钻了空子。任何政策，不论事先考虑多么周全，恐怕都难免导致意向外后果。但FDA在具体做法上 – 给企业宽松的7年半时间来补交数据，是否从一开始就埋下了祸根呢？至少，FDA没有做到对加速批准的加速撤销。
若是不能加速撤销加速批准，这样的加速批准与彻底批准，有何两样？
作者：榆木疙瘩® 版权所有，未经许可不得转载。如需使用请联系 admin@shilinx.com 。
