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FDA 寻求72亿美元预算，披露更多政策手段
美国白宫通过2027财年预算提案并提交国会，合计高达72亿美元，同时明确了FDA的一系列政策目标。尽管提案中只提“让美国再次健康”（MAHA），但有美媒称其核心诉求旨在支持美国生物技术产业与中国竞争。
根据提案，FDA寻求33亿美元预算权限及39.2亿美元用户付费资金。用户付费总额较2026财年生效预算增长7.7%，而预算权限总额则下降1.4%。用户付费与预算权限之间的差额为6.153亿美元，是2026财年生效预算中用户付费领先的2.874亿美元的两倍。相比之下，2024财年和2025财年最终预算中，预算权限均高于用户付费。
另一方面，为了更充分利用用户付费收入，预算中特别包含4160万美元的新预算，专项用于“保护用户付费协议”。由于法律要求FDA必须首先支出足额的非用户付费资金，否则不得收取和使用用户付费。所以，该笔资金的目的就是为了确保满足触发条件。
| 立法建议
| 详细内容
| 理由/依据
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| 行政程序 (Administrative Processes)
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| 修订《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C法案），使其与长期以来管理申请审评的时限和程序保持一致，并简化申请不可批准时的申诉流程
| 修订第 505(c) 和 (j) 小节，删除 180 天内必须批准申请或通知申请人就其申请是否可批准举行听证会的时限要求，改为参考 PDUFA 和 GDUFA 承诺函中确定的目标。将听证相关流程替换为模仿加速批准（accelerated approval）快速撤销程序的申诉流程。
| 将长期以来作为 FDA 审评新药申请（NDA）和仿制药申请（ANDA）核心的现有时间表和程序法律化。
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| 广告 (Advertising)
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| 追究利用误导性广告获取利润而损害消费者利益的企业责任
| 如果直接面向消费者（DTC）的广告缺乏公平平衡（fair balance），并对 FDA 批准情况、批准适应症范围、使用限制或药物的有效性和益处产生误导性印象，则该药物将被视为错标（misbranded）。FD&C 法案也将更新，以明确规定若配药（compounded drug）广告陈述虚假或误导，或未清晰显著地披露 FDA 尚未批准或评估此类产品，亦将被视为错标；禁止在无证据情况下暗示配药安全有效；禁止对 FDA 批准的药物或类别进行误导性对比；禁止基于含有相同活性成分的 FDA 批准药物的临床试验来误导性陈述配药的信息；禁止遗漏风险信息或未能提供公平平衡。
| FDA 需要额外的权力来更有效地处理缺乏公平平衡、且经常误导和混淆消费者与患者的DTC广告。
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| 咨询委员会 (Advisory Committees)
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| 增加机构在召集咨询委员会及其组成方面的灵活性
| 仅在适当的情况下任命消费者和行业代表，而非现行法律要求的必须任命，并赋予 FDA 灵活性以优化咨询委员会项目。
| 允许机构决定咨询委员会是否必须以及以何种频率举行会议，以及规定会议次数是否负担过重。
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| 生物类似药/仿制药 (Biosimilars/Generics)
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| 允许在国内生产仿制药的公司更早提交 Paragraph IV 认证，给予美国生产商独占权
| 修订现行法律，允许国内仿制药生产商在某些情况下比国外生产商更早提交 ANDA，并将其他公司提交申请和 Paragraph IV 认证的时间推迟一个月。
| 通过使国内仿制药生产商更有可能获得 180 天的市场独占期，帮助制药供应链回流美国。
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| 提高生物类似药审批效率，并认定已批准的生物类似药具有可互换性
| 修订《公共卫生服务法案》（PHS法案）第 351 节，不再包含单独的“可互换性”法定标准，并认定所有获批的生物类似药与其参考产品均具有可互换性。建立一种推定机制，即除非 FDA 在约定期限内提供为何需要此类研究的理由，否则根据申请人的书面请求，通常无需进行临床有效性比对研究即可支持生物类似性。删除生物类似药申请必须由负责参照药的审评部门进行审评的规定。
| “生物类似药”与“可互换生物类似药”之间的法定区别导致了困惑和误解。此举将使美国的生物类似药项目与当前的科学认知以及欧盟等其他主要监管机构保持一致，从而提高美国生物类似药市场的竞争力并降低成本。此外，通过将所有生物类似药审评集中在一个专门的审评部门提高效率。
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| 为生物制品创建额外的简化许可途径
| 修订 PHS 法案第 351(a) 节，为生物制品创建一种简化的许可途径（类似于仿制药的 505(b)(2) 途径），适用的生物制品与 FDA 批准的生物制品有所不同，但可科学合理地引用已批准产品的安全性、纯度和效力判定及/或公开文献，从而实现更精简、高效的开发计划。
| 简化的许可途径将增强生物制品的竞争与创新，在保持严格的安全、纯度和效力标准的同时，实现更精简高效的开发。
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| 明确“药械组合”仿制产品
| 修订第 505(j) 节，明确在 ANDA 中提交的药械组合产品以及与器械配合使用的药物的提交和审评。澄清 FDA 可以要求并审评此类申请的数据，允许拟议仿制药与参比制剂（RLD）在器械组成部分上存在某些差异，且允许因器械差异而导致的标签差异。
| 法律缺乏明确性导致公司难以开发此类产品的仿制版本，FDA也难以高效审批。该提议将促进仿制药竞争，降低组合产品开发的周期、不确定性和成本。
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| 澄清何时必须提交专利信息以触发停审期（30-month stay）
| 明确只有在 ANDA 或 505(b)(2) NDA 提交之前，原研药申请持有人已提交的专利才能获得停审期。
| 解决现行法律中的歧义，即：如果 ANDA 或 505(b)(2) 申请在原研药获批后、但在其持有人向《橙皮书》提交专利信息之前提交，那么在原研药获批前作为NDA一部分提交的专利信息是否能触发停审期。
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| 临床试验 (Clinical Trials)
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| 创建新的临床试验通知路径（Notification Pathway），作为繁琐的现有 IND 路径的替代方案，以缩短药物开发时间并“让美国再次健康”
| 修订监管框架，创建一种可选的、基于风险的“快速IND”途径，用于某些拥有现有临床前数据且能通过验证的新方法学（NAM）方法满足监管标准的 I 期临床试验。
| 此政策将为启动美国本土 I 期临床项目创造加速路径，为拥有充足临床前数据支持的首次人体试验药物减轻监管负担来驱动市场竞争，并降低药物开发成本，以支持总统关于产业回流的目标。
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| 数据可靠性 (Data Integrity)
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| 要求保留支持上市医疗产品及其申请的数据和记录，并处理欺诈数据
| 提供明确授权，确保支持申请和非申请类医疗产品的数据在产品合法销售期间内均可靠且可验证；并确保 FDA 拥有适当工具，在上市前审评及整个产品生命周期中对发现的欺诈或不可靠数据采取行动。
| 新的或明确的权力将有助于保护公众免受未经证实安全有效的医疗产品侵害，并增强 FDA 处置那些“不良行为者”（bad actors）的能力，保护已在申报资料中开展尽职调查的本土企业的利益。
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| 检查与进口 (Inspections and Imports)
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| 要求销毁构成重大公共卫生风险的进口产品
| 赋予机构权力，要求进口商销毁任何被拒绝进入美国且涉及重大公共卫生问题的受监管产品，取消其退运出口的选项。
| 新权力将防止被拒产品再次进口，并威慑那些明知或有理由相信其产品具有重大公共卫生风险的进口商。
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| 生物研究监测（BIMO）检查的互认授权
| 修订 FD&C 法案第 809 节下的 MRA（互认协议）授权，使 FDA 有权承认来自其认为具备检查能力的外国监管机构的GCP或GLP检查报告。
| 目前的授权仅限于某些药品生产设施，涵盖BIMO项目的互认将进一步巩固对创新药和仿制药的审评。
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| 生产与质量 (Manufacturing/Quality)
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| 上市后质量更新
| 授予 FDA 明确权力，要求药品申请人提交上市后质量更新，提供有关确保持续质量所需变更的额外信息或报告，以确保药品在批准和上市后的持续安全性。
| 要求采取行动解决上市后残留质量风险的明确权力，将补充 FDA 基于风险的监督检查，使 FDA 能及时获取申请人应对残留风险的行动更新，并便于 FDA 识别并采取适当的执法行动。
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| 澄清 FDA 对已批准药品和生物制品生产变更的执法权力
| 修订 FD&C 法案和 PHS 法案的相关章节，以明确 FDA 强制执行药品和生物制品生产变更相关要求的能力。
| 如果生产商变更了生产工艺，在变更得到适当验证（且如果是重大变更，需经 FDA 审评批准）之前，确保患者不会接触到该药物。
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| 授予 FDA 重大执法权，包括民事罚款以及在原料药（API）来源数据未报告时将产品下架的权力
| 修订第 510(j)(3) 节，对未能披露每个API生产商供应量的制剂（FDF）生产商处以民事罚款。
| API 和 FDF 报告之间缺乏关联阻碍了 FDA 对供应链的全面了解。这一法律变更将有助于创建更具可持续性的供应链，并实现总统“让美国再次健康”的目标。
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| 儿科 (Pediatrics)
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| 将 BPCA 和 PREA 关于机构审评儿科上市后安全报告的要求进一步现代化
| 删除《儿科最佳药物法案》(BPCA) 和《儿科研究公平法案》(PREA) 中关于上市后安全审评的时间要求，允许 FDA 将资源投入到安全信号出现时的实时、基于风险的监测活动中，并使儿科咨询委员会的讨论效率和重点最大化。
| 这一变更将产生一种负担较小、更高效且同样有效的基于风险的方法，并整合现代信息技术。
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| 永久授权罕见儿科疾病优先审评券（PRV）项目及相关用户付费
| 永久重新授权罕见儿科疾病 PRV 项目。
| 该项目历史上每 4 年重新授权一次，自 2024 年起时有中断。目前版本将于 2029年再次到期。
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| 透明度 (Transparency)
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| 允许披露完全回应函（CRL）中的某些信息
| 修订 FD&C 法案，提供明确授权以披露与 FDA 为原始 NDA、BLA 和有效性补充申请签发的CRL相关信息。
| 披露 CRL 可以让药物开发对多方利益相关者更具效率，帮助他人避免在自己的开发计划和上市申请中出现类似的缺陷。
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| 授权披露和使用与药物杂质相关的、构成人类和动物健康风险的某些信息
| 确认并扩大 FDA 公开披露和使用来自申报资料中关于药品和生物制品杂质信息的权力（当 FDA 判定此类披露符合公共卫生利益时）。
| 早期识别杂质并披露可接受的摄入限制将使申请人或生产商能够迅速采取纠正措施，有助于确保药品的持续供应，并减轻受影响产品的停产情况。
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必读岗位：
- RA（注册）：负责提交儿科研究评估，申请延期或豁免，以及处理标签变更。
- QA（质量保证）：确保儿科研究的执行和报告符合法规要求。
- 研发：在药物开发过程中考虑儿科适用性，参与儿科研究的设计和执行。
- 临床：负责实施儿科临床研究，收集和报告数据。
工作建议：
- RA：及时提交儿科研究评估，申请必要的延期或豁免，并处理任何标签变更。
- QA：监督儿科研究的执行，确保所有活动符合法规要求。
- 研发：在药物设计阶段考虑儿科剂量和配方，与RA紧密合作以满足法规要求。
- 临床：设计和执行儿科临床研究，确保数据的准确性和完整性。
适用范围：
本文适用于在美国销售的化学药和生物制品，包括新药和生物制品，以及上市后药品和生物制品。适用于所有在美国进行药品注册的企业，包括Biotech、大型药企、跨国药企和CRO/CDMO。
要点总结：
- 儿科研究要求：规定了新药和生物制品在提交上市申请时必须附带儿科研究评估，以评估药物在不同儿科亚群中的安全性和有效性。
- 数据外推：在成人和儿童疾病进程及药物效应足够相似的情况下，可从成人研究中外推儿科疗效。
- 延期和豁免：在特定情况下，FDA可以推迟或豁免某些儿科研究要求，但需提供合理理由和计划。
- 标签变更：儿科研究结果必须在药物标签中反映，包括任何豁免信息。
- 信息公开：所有儿科研究评估、延期、豁免和标签变更信息需公开，以提高透明度。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
- 注册：必读。需了解儿科药品市场独占权的延长条件，以及如何通过儿科研究满足监管要求。
- 研发：必读。在药物研发过程中，应考虑儿科适用性及相应的临床研究要求。
- 临床：必读。负责儿科临床研究的设计、执行和报告提交。
- 市场：必读。了解儿科药品的市场独占权对市场策略的影响。
工作建议：
- 注册：确保所有儿科研究请求和市场独占权申请符合FDA的最新要求，并及时响应FDA的任何请求。
- 研发：在药物研发早期就考虑儿科人群的需求，规划包含儿科人群的临床研究。
- 临床：设计和执行符合FDA要求的儿科临床研究，并确保研究结果按时提交。
- 市场：利用儿科药品的市场独占权作为市场准入和推广的一部分，同时注意独占权的时间限制。
适用范围：
本文适用于所有在美国销售的化学药和生物制品，包括创新药、仿制药及生物类似药。发布机构为美国FDA，适用于大型药企、Biotech公司、跨国药企以及CRO和CDMO等各类企业。
要点总结：
- 儿科研究的市场独占权：对于新药和已上市药品，如果完成儿科研究并被FDA接受，可以延长市场独占权期限。
- 儿科研究的请求和执行：FDA可以要求药品企业进行儿科研究，并规定完成研究的时间框架。
- 儿科研究的报告和接受：企业需在规定时间内对FDA的儿科研究请求作出回应，并在完成后提交研究报告。
- 儿科药品的标签变更：基于儿科研究结果，FDA可以要求变更药品标签，并有详细的流程规定。
- 儿科信息的传播：FDA需向公众传播儿科药品研究的信息，包括研究结果和标签变更。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
- QA（质量保证）：应了解外国政府检查的认可机制，确保公司注册的外国设施符合美国FDA的要求。
- 注册（Regulatory Affairs）：需掌握与外国政府或机构的协议安排，以便在注册过程中利用外国检查结果。
- 研发（R&D）：应关注外国检查结果如何作为合规证据，以支持药品研发和生产。
适用范围说明：
本文适用于所有在美国注册的药品企业，包括化学药、生物制品等，由美国FDA发布，适用于跨国药企和Biotech公司。
文件要点总结：
- 外国政府检查认可机制：FDA可以与外国政府或其机构达成协议，认可其对外国设施的检查，以促进基于风险的检查。
- 能力评估：FDA仅与有能力执行符合本章要求的检查的外国政府或机构达成协议。
- 审查与审计：FDA将对外国政府或机构的药物安全计划、系统和标准进行审查和审计，以确保其检查能力。
- 检查结果的利用：外国政府或机构的检查结果可作为合规证据，或用于FDA认为适当的其他目的。
- 法规修正：对相关法规进行了修正，以更新检查认可的条款和条件。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
- 生物制品研发人员（R&D）：需关注生物制品的定义、开发标准和许可要求。
- 质量保证专员（QA）：应确保生物制品的生产、加工、包装和储存符合安全、纯净和有效的标准。
- 注册专员（Regulatory Affairs）：负责提交生物制品许可申请，了解审批、中止和撤销生物制品许可的要求。
- 市场准入专员（Market Access）：需了解有关生物制品市场独占期的规定，以便制定市场策略。
- 临床研究协调员（Clinical Research Coordinator）：负责确保儿科研究的合规性，并在适当时进行儿科研究。
文件适用范围：
本文适用于美国法律框架下的生物制品，包括疫苗、血清、毒素、抗毒素、血液及血液成分等，主要针对创新药或仿制药的生物类似药，由美国卫生与公众服务部（HHS）发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等各类企业。
要点总结：
- 生物制品许可要求：明确了生物制品进入州际商业必须持有生物制品许可，并满足特定标记和标签要求。
- 设施检查与产品召回：授权官员在合理时间内进入和检查任何生物制品的生产设施，并在产品对公共健康构成紧急危害时，规定了产品召回的程序和相关处罚。
- 生物制品定义与许可：对生物制品进行了定义，并规定了生物制品作为生物类似药或可互换产品的许可标准。
- 专利和市场独占期：详述了与生物制品相关的专利问题处理流程，以及生物制品的市场独占期规定，包括儿科研究对市场独占期的影响。
- 法律效力与其他法律的关系：阐明了本章与《联邦食品、药品和化妆品法》等其他法律的关系，并规定了生物制品许可的法律效力。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
必读岗位及工作建议：
- QA（质量保证）：负责确保原料药生产全过程符合质量管理规范，监控质量体系运行。
- QC（质量控制）：负责原料药的质量检测，确保产品质量符合标准。
- 生产：负责按照GMP要求进行原料药的生产操作，确保生产过程合规。
- 工程：负责厂房设施和设备的维护保养，确保生产环境和设备符合要求。
适用范围：
本文适用于化学药领域的原料药生产，包括创新药和仿制药，适用于大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业类别，发布机构为国际通用标准。
文件要点总结：
原料药的生产质量管理规范强调了从质量管理到生产控制的全过程管理。首先，文件明确了质量管理的原则和机构职责，特别强调了质量保证和质量控制的重要性，并规定了自检、产品质量回顾以及质量风险管理的具体要求。在人员方面，规定了资质、培训和卫生要求，确保员工符合岗位需求。厂房与设施章节详细规定了设计建造、公用设施和特殊隔离要求，以保证生产环境的适宜性。设备章节则涉及设计建造、维护保养、校准和计算机化系统的要求，确保设备运行的可靠性。文件还特别提到了无菌原料药的生产特点，包括生产工艺、厂房设施设备设计、生产过程管理以及环境控制等，这些都是确保原料药质量的关键环节。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
