美国 FDA 于 11 月 6 日宣布推出 MyStudies 应用，通过患者的移动设备促进真实世界证据采集。真实世界数据可以从各种来源收集，例如电子病历、保险理赔和计费活动，产品和疾病登记，以及患者生成的数据，包括家庭使用装置，或来自于其他数据源采集的数据，例如移动设备。
作为 FDA 扩大真实世界证据数据采集工作的一部分，FDA与凯萨医疗机构（Kaiser Permanente）合作开展了一项试点研究，检测 MyStudies 应用的功能和参与度。基于该项试点研究的成功结果，FDA 发布开源代码和技术文档，允许研究人员和开发人员定制和使用 FDA 新创建的 MyStudies 应用，以扩展可用于临床试验与研究的健康信息的多样性，同时直接从患者视角捕获数据。通过提供开源代码，FDA 正在提供一种发起方和开发人员可以改编的工具，在遵守 FDA 有关数据真实性、可靠性和机密性的法规和指南的前提下，推进具体临床试验和真实世界证据需求。例如，患者能够安全注册并向传统临床试验、适用性临床试验、观察性研究和登记提供数据。发起方可定制其应用来管理问卷、评估患者报告结果、症状量表以及服用处方和非处方药患者的报告。
MyStudies 应用的总体工作由 FDA 药品审评与研究中心医疗政策办公室真实世界证据处副处长 David Martin 博士领导，美国卫生和人类服务部以患者为中心结果研究信托基金提供资助。FDA与哈佛朝圣者医疗保健院（Harvard Pilgrim Health Care Institute）、LabKey 和 Boston Technology Corporation 合作开发制定 MyStudies 应用开源代码和制定患者数据存储环境安全保障规范。
FDA 发布计算机代码和技术路线图，允许研究人员和开发人员定制和使用 FDA 新创建的 MyStudies 应用程序。FDA MyStudies App 旨在促进患者直接录入真实世界数据，这些数据可与支持传统临床试验、实用试验、观察性研究和登记的电子健康数据相关联。该应用由 FDA 和私营部门合作伙伴开发，向公众发布开源代码和技术文档，开展临床研究的组织可重新配置应用和患者数据存储系统。已在一项试验性研究中测试了 MyStudies 应用的功能，该应用虽然冠名 FDA，但可由应用程序研发人员重新冠名。
FDA MyStudies App 的重要功能包括：
• 数据存储环境安全，并支持符合 21 CFR Part 11和《联邦信息安全管理法案》所要求的审计，因此可用于符合新药临床监督的试验。
• 该应用程序可针对不同的治疗域和健康结果配置，从而减少非 FDA 用户的软件开发障碍。
• 数据存储环境分区，支持多场所试验或“分布式数据库”研究。
• MyStudies 代码开源，软件开发人员可以改进其功能。
FDA 局长 Scott Gottlieb 指出，随着这些数据的采集变得更加广泛和可靠，可以利用真实世界证据来帮助制定医疗产品的监管决策。更好地捕获从不同来源采集的真实世界数据，有可能使新药研发过程更有效，提高安全性，有助于降低药品研发成本。如果做得好，还可以帮助确保医生和患者更好地了解新药临床使用情况，使他们能够做出更有效、更具效率的医疗选择。这将最终帮助实现更好的结果，更安全、更有效地使用昂贵的技术。使开发人员能够改进 FDA 的技术，推进访问和使用直接从患者收集的数据的新方法 , 并采取必要的控制措施以确保患者隐私。希望通过使用安全的应用，直接从患者那里采集更多真实世界数据 , 有助于更有效的药品开发，协助用药安全监控。
