首页 > 资讯 > FDA 生物制品负责人：CAR-T治疗后继发性癌症可能存在因果关系，但获益仍大于风险

出自识林

2024-01-11

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 于 1 月 8 日在再生医学联盟举行的一次活动上表示，尽管 FDA 仍在对接受 CAR-T 细胞疗法的患者后续发生淋巴瘤的病例进行调查，但 CAR-T 疗法已用于治疗 27000 名患者，其获益仍大于风险。

FDA 正在调查 22 例 CAR-T 细胞治疗后发生 T 细胞淋巴瘤的报告，Marks 表示，“虽然无法对所有这些样本进行测序，但至少在少数情况下，我们知道 CAR 构建体存在于恶性克隆中，这确实表明可能存在关联。在某些病例中，这些问题在给药后不久就开始出现，看起来确实存在因果关系。”

FDA 去年 11 月发布公告表示，有报告称一些癌症患者在治疗后患上 T 细胞淋巴瘤，FDA 正在审查 CAR-T 疗法的安全性。去年12月，FDA 给 Carvykti 添加了继发性癌症的黑框警告，Carvykti 是传奇生物科技和强生公司针对多发性骨髓瘤开发的一种 CAR-T 细胞疗法。

但 Marks 强调，FDA 仍然认为 CAR-T 疗法的获益大于安全风险。“我们正在解决的问题是，总体而言，风险获益仍然有利于推进这些开发计划。我们可能会要求进行一些额外的安全监控。”

另外，Marks 在会上还表示，CBER 还希望通过鼓励使用平台技术来促进细胞和基因疗法的发展。这些技术由国会于 2022 年 12 月通过的《综合改革法案》支持，该法案指示 FDA 为药物或生物制品建立一个平台认定，这些技术可以纳入多种药物或生物制品或者由多种药物或生物制品使用。Marks 表示，FDA 将在未来发布有关平台技术计划的指南。

他进一步指出，CRISPR 技术的发展是“平台技术的典范”。他表示，早期的 CRISPR 技术是“简单的编辑”，现在涉及“更复杂的编辑器”。同样的 CRISPR 技术现在可以用于治疗不同的疾病。

作者：识林-蓝杉

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