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FDA 生物制品中心主任谈采用通用制造平台生产基因治疗产品
出自识林
FDA 生物制品中心主任谈采用通用制造平台生产基因治疗产品
2023-06-09
美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 近日在食品药品法律研究所（FDLI）的一次活动上介绍了 FDA 对基因治疗药物生产的思考，主要是将来能否使用通用制造平台来生产基因治疗药，这有助于降低生产成本从而增加产品利润，对投资者具有很大吸引力。
Marks 表示，最近投资者并不像以前那样愿意为细胞和基因治疗药的研究提供资金，部分原因是生产方面的挑战。因为这些产品很难商业化，生产成本很高。
为帮助降低生产成本，国会在去年通过的 FDA 综合改革法案（FDORA）中，指示 FDA 制定有关允许制造平台技术的指南，以让企业更便宜、更容易地将制造平台用于自己的多个产品。
基因治疗产品通常以相同的方式起效，其使用相同的载体（通常是病毒）将修复遗传缺陷的遗传物质直接携带至细胞中。“骨架是一样的，如果能够一遍又一遍地使用这个骨架，只需要记录前两个产品或三个产品的生产过程，可能在接下来二三十个产品中实现同样的过程。”
制药行业中有企业已经在考虑使用一个通用平台供多家企业使用。但是，FDA 和行业必须克服主要的科学和法律障碍，才能允许共享平台技术。一家企业使用另一家企业的生产工艺在技术上很难。Marks 表示，一家他没有透露名称的公司甚至未能在两个场地使用相同的制造平台来生产自己的产品。
另外，法律障碍也巨大，基因治疗产品是生物制品。FDA 没有办法批准依赖于通用专有生产工艺的品牌生物制品。Marks 表示，最初 FDA 不会允许企业共享制造平台，但他不排除未来能否允许。“我们与国会讨论这一问题并为他们提供技术建议时，我们认为，至少在第一轮，生产必须由同一家企业完成。”
FDA 正在与美国国立卫生研究院和私营部门合作，标准化基因治疗产品制造平台，计划重点关注使用通用制造平台的具体细节。
作者：识林-椒
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