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无法获得报销，高价 CAR-T 疗法何以为继？
出自识林
2018-11-17
【编者按】CAR-T 等基因治疗 药物的面世的确振奋人心，但医院在实际使用中也面临着无法绕开的问题：成本。患者希望紧紧抓住这一线治愈的希望，而支付方目前尚不能拿出有效的报销方案。报销问题同时也可能会对这类药物未来的研发产生消极影响。
在 11 月 14 日哈佛医学院举行的个性化医疗会议上的演讲中，哈佛大学附属医院布莱根妇女医院院长 Betsy Nabel 医学博士表示，她的医院和医疗保健合作伙伴系统中的其他医院在使用 CAR-T 治疗药物医治患者时并不能得到完全报销，需要医疗服务提供者补贴治疗。她在会议上表示，“财务状况不可持续”。这一问题限制了能够接受治疗的患者数量。
Nabel 指出，基本上全美各地的主要学术治疗中心在提供这些治疗时都存在类似的问题，而即使是中等规模的医疗中心目前都无法提供 CAR-T 治疗。Nabel 认为主要原因是财务上无法负担。这意味着那些较小的医疗中心会将患者转诊至大医院。
CAR-T 治疗药物是一种个性化治疗，收集患者自身的免疫细胞，并运送到制造工厂，在那里进行遗传修饰使之包括含有特异性蛋白质（嵌合抗原受体或 CAR）的新基因，从而具有抗癌能力，然后运回医院输送到患者体内。到目前为止市面上有两种 CAR-T 治疗药物：诺华的 Kymriah 47.5 万元一个疗程和 Gilead 的 Yescarta 37.3 万元一疗程。【美国 FDA 批准首例基因治疗药物 - CAR-T 疗法】
CAR-T 疗法只是将高价治疗方式的报销问题推到了风口浪尖，FDA 去年批准的一款针对罕见遗传性失明的基因治疗 药物定价为 85 万元。【FDA 批准首例针对罕见遗传性失明的基因治疗药物】 预计未来几年内将有一波个性化天价药上市，价格高出天际的主要原因是这些药物非常复杂，并且有些药物有可能治愈一些以往需要多年昂贵医治的疾病。
FDA 局长 Scott Gottlieb 也表示担心支付方的持续拖延可能会限制这种治疗药物的未来研发。另外 Gottlieb 提出，FDA 可能在付款对话中发挥作用。他表示，“在我们如何批准产品标签方面，FDA 有可能可以做一些事情。”他没有详细解释，但在 9 月份的一次演讲中，他曾强调 FDA 如何努力让制药公司与保险公司分享更多数据，以便他们可以用来创建新的支付方式。他曾表示，支付这些药物的一种方法可能是“基于效果的合同”，这是一种在某种程度上将付款与药物实际对患者产生的疗效联系在一起的协议。
Nabel 指出，对于像她的医院这样的医疗中心来说，这种情况并不陌生。历史上主要学术医院都在补贴创新疗法，直到支付方（包括政府）开始承担治疗的全部费用或使治疗费用下降。“随着技术的进步，价格有很大希望会降下来，而技术将会扩散。”
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参考资料
