首页 > 资讯 > PDUFA VIII 流程启动：降低收费，更加透明？

出自识林

2025-07-18

*图片来自网络，仅作示意用

FDA与制药行业的处方药使用者付费法案（PDUFA VIII）谈判进程即将启动，在7月14日PDUFA VIII谈判公开启动会上，FDA局长Marty Makary关于降低公司费用的发言引发业界关注，另外，行业代表也提出诸多透明性要求。

现行PDUFA VII协议将于2027年9月30日到期。涵盖2028-2032的PDUFA VIII谈判将于今年秋季开始，与行业和其他利益相关方的平行对话将持续到2026年春季。预计最终使用者付费承诺函将于2026年秋季发布，FDA必须在2027年1月15日之前将协议提交国会。PDUFA VIII注定将在特朗普和小肯尼迪的任期内落地，这一点令业界颇为担忧。

局长主张降低公司费用，但并非全为减负

Makary在会上表示，尽管PDUFA总体运行良好，但他希望看到更低的使用者付费，这将降低小型公司和个体投资者的进入壁垒。

过去几周，Makary及其团队与美国各地的生物制药高管进行了多次私下会面，并宣布了几项新计划，例如国家优先审评券。他的许多公开和私下言论都集中在加快审评速度以及保持美国的竞争力。不过他仍然对美国在新药领域的领先充满信心，提到去年CDER批准的50种新药中，有34种是美国率先批准的，今年预计批准总数还要增加至少20%。但据此前报道，7月份拟批的6个新药仅有1个是美国先批。

FDA战略项目与分析办公室主任Andrew Kish提到，药品开发的趋势正在发生变化。完整申请（需交费）的数量逐年下降，而IND（即临床申请）数量在增加，在2013年至2022年期间从每年约8000份增加到约12000份；与此同时，2022年至2024年期间提交完整申请的公司有超过50%由于豁免而未支付费用，这导致其他公司必须承担更高费用。如果取消豁免（目前授予小型企业、孤儿药和其他特殊情况），可能会使费用减半。这似乎有些“拆东墙补西墙”的意味。不仅如此，识林还曾报道FDA政策副局长在一次会议上声称海外药企可能需要缴纳更高费用，从而支持美国境内药企发展。

少交费似乎是好事，但却不是业界主要诉求。近来FDA总在质疑企业费用对机构的“影响”，生物技术创新组织（BIO）的高管就在会上驳斥使用者付费可能意味着药企在FDA购买影响力的说法。

强化加速审批闭环，更多公开，更加透明

与会者还呼吁设定专门的使用者付费绩效目标以敦促药品上市后监测或所需上市后研究。有专家认为公众对FDA的信任已被侵蚀，PDUFA需要证明使用者付费将更多地确保药品在对患者真正重要的方面安全有效，审批速度应居于次要地位。因为当药品无效或不安全时，患者可能会从社交媒体等其他渠道获取错误且有害的建议。不过，识林曾报道FDA近日发布的上市后研究评估报告，数据显示大多数药企已履行承诺。

其他的建议还包括：

• 新药申请应包括公司过往的上市后合规历史。那些未能对其他药品进行确证性试验的公司，应被排除在加速审批通道之外。

• 做出更多数据承诺，例如每年报告传统和加速审批途径（基于验证和未验证的替代终点）批准的药品数量。关于这一点，最新的肿瘤卓越中心报告就提及通过专门的数据库跟踪加速批准的肿瘤药品种。

• 提高创新疗法监管要求的清晰度，以及增强FDA沟通其决策依据的方式。

• 对公共卫生至关重要的文件常常被延迟发布，或者只能通过信息自由法案（FOIA）请求获取。即使要求披露信息，时间线也不一致，例如，药品有效性审评卷宗可能需要数月甚至数年才能出现在网上，甚至可能根本不会发布。FDA应主动发布更多此类信息，并通过拨款或PDUFA资金支持FOIA。FDA最近分享了202篇完全回应函，虽然并非如其声称的那么“激进”（Radical），但也是迈出了重要一步。

识林-实木

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