	FDA 罕见病曲速行动试点选定首批四个参与者，在研药... 2024.06.05 基因疗法罕见病美国 FDA 于 5 月 31 日宣布，其旨在加速罕见病治疗药开发的试点计划已选定了首批参与者，选定的参与者能够从 FDA 工作人员那里获得频繁的建议和加强的沟通，以解决具体项目开发问题。 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 曾将该试点计划称为罕见病的“曲速行动（Op...
	基因疗法产品监管期待变革，FDA生物制品审评负责人发... 2022.04.08 基因疗法生物制品生物制品评价与研究中心(CBER)主任Peter Marks医学博士近日在《生物疗法专家意见》(Expert Opinionon Biological Therapy)杂志上撰文，公开呼吁对基因疗法的审评与监管采取变革措施，以促进新的基因疗法早日面世。本文更进一步体现CBER对于基因疗法产品的高度重视。见相关资讯...
	FDA 批准首个多发性骨髓瘤 CAR-T 疗法 2021.03.29 CAR-T 基因疗法细胞疗法美国 FDA 于 3 月 26 日批准了首个针对晚期多发性骨髓瘤患者的个性化细胞疗法百时美施贵宝（BMS）公司的 Abecma。 FDA 批准 Abecma 用于治疗对至少四种不同类型的既往治疗方法没有应答或者治疗后复发的多发性骨髓瘤患者。BMS 和 Bluebird 表示治疗费用将为 419,500 美元。...
	FDA 发布疫情期间细胞和基因治疗产品的生产考量指南 2021.01.25 COVID-19 基因疗法细胞疗法美国 FDA 于 1 月 19 日发布《COVID-19 公共卫生紧急事件期间已获许可和研究用细胞和基因治疗产品的生产考量》（Manufacturing Considerations for Licensed and Investigational Cellular and Gene Therapy Products During COVID-19 Public Health Emergency）指南...
	欧盟基因和细胞治疗药物开发指南，含 CAR-T 细胞的... 2020.12.21 CAR-T EU 基因疗法细胞疗法欧洲药品管理局（EMA）更新了其针对具有转基因细胞的新药开发的行业指南，其中包括有关嵌合抗原受体 T（CAR-T）细胞治疗药物的特殊临床考虑的附录。新指南指出，“EMA 已经认识到，这是一个不断发展的领域，指南应可以在合适的情况下应用于任何新产品。” 这份 36 页的指南提供了...
	FDA 处方药收费新一轮谈判可以期待些什么？ 2020.07.27 PDUFA PDUFA VII 基因疗法细胞疗法细胞与基因疗法成为关注重点，真实世界证据仍将加码继仿制药使用者付费（GUDFA III）重新授权首次公开会议之后【GDUFA III 谈判拉开帷幕，业界提出多条改进建议 2020/07/23】，FDA 处方药使用者付费（PDUFA） VII 重新授权首次公开会议也于 7 月 23 日召开，会上 FDA、...

识林

登录

账号绑定

App 扫码登录