首页 > 资讯 > FDA 处方药收费新一轮谈判可以期待些什么？

出自识林

2020-07-27

细胞与基因疗法成为关注重点，真实世界证据仍将加码

继仿制药使用者付费（GUDFA III）重新授权首次公开会议之后【GDUFA III 谈判拉开帷幕，业界提出多条改进建议 2020/07/23】，FDA 处方药使用者付费（PDUFA） VII 重新授权首次公开会议也于 7 月 23 日召开，会上 FDA、业界和其他利益攸关者揭示了未来 PDUFA 计划一些可能的目标。

1992 年，美国国会通过了《处方药生产企业付费法案》，允许 FDA 向某些药品和生物制品企业收费。自从 PDUFA 实施以来，处方药收费在加速药品批准过程中起到了重要作用。PDUFA 必须每 5 年再授权，经历了 1997 财年（PDUFA II），2002 财年（PDUFA III），2007 财年（PDUFA IV），2012 财年（PDUFA V）， 2017 财年 （PDUFA VI）。此次开启的是关于 PDUFA VII（2023至2027财年）目标方面的协商讨论。

FDA 局长 Stephen Hahn 致了开幕词，赞扬了当前 PDUFA 计划的成功。“自 2016 财年上次谈判会议召开近五年之后，药品和生物制品审评与研究中心（CDER 和 CBER）批准了 150 多种新分子实体、新药申请和生物制品许可申请。”其中近一半用于孤儿药适应症。Hahn 补充指出，在最近一财年，FDA“在优先申请立卷（72 件）和总申请立卷（166 件）都创了新高，并且这些申请有望再次达到或超过大多数审评绩效目标。”除审评目标之外，Hahn 还表示 FDA 已经发布了 30 多篇指南或修订指南，举行了 20 多次公开会议和研讨会，并发布了 9 份公开报告，这些都是 PDUFA VI 承诺的一部分。

CDER 计划和策略分析办公室主任 Andrew Kish 概述了当前的 PDUFA 计划，指出了最新协议中的现代化收费结构。“PDUFA VI 现代化了收费结构，以提高计划资金的可预测性、稳定性和管理效率。新的结构取消了补充费用，用项目费代替了场地费和产品费，这将较大比例的目标收入转移到了新的、更可预测的、稳定的年度项目费上。”

Kish 还指出，使用者费在 FDA 新药审评计划的资金中所占比例越来越大，“使用者费收入已经超出了对于新药审批计划的授权预算（国会拨款）。相比之下，1993 年 PDUFA 使用者费收入为新药审批计划提供了 7% 的资金，到 2019 年提供了 71% 的资金。”

对于 PDUFA VII，Kish 列出了 FDA 的四个重点：促进药物开发中的可持续创新；增强监管的可预测性和上市后安全性；推进数字技术和新数据源的监管基础架构；增强运营能力、效率和敏捷性。

业界期望

来自药品研究与制造商协会（PhRMA）和生物技术创新组织（BIO）的代表介绍了各自所代表的企业对下一轮使用者付费协议的目标。PhRMA 科学与法规倡导副总裁 Lucy Vereshchagina 和 BIO 的新兴公司执行副总裁 Cartier Esham 都强调 PDUFA VII 应该从 COVID-19 大流行中汲取经验教训。

Vereshchagina 表示，“对于 FDA 和行业来说，迫切需要确定在 COVID-19 大流行期间采取的行动，并评估这些行动在公共卫生紧急事件之外对创新药开发的有效性和适用性。”PhRMA还希望看到 FDA “在药物开发过程中能够更具可预测性、更及时地参与并进行更好地沟通”，并指出，PhRMA 还希望 FDA 进行更多基于风险的检查和增强的技术基础设施。

PhRMA 将支持在大流行期间转向远程医疗和数字医疗技术的经验，“以建立一个灵活且可扩展的数字技术全球框架。”此外，Vereshchagina 强调，PhRMA 希望在 FDA 的决策中获得对真实世界证据（RWE）的更多支持，“例如，真实世界证据可以在某些情况下单独或与其它数据结合使用来证明有效性。”

Esham 则表示，BIO 有三个主要目标“继续优化当前计划和流程；确保基于科学的和有效的批准后要求和活动；制定新计划为未来做好准备。”另外，还有一个长期目标就是支持 FDA 聘用和留住“世界一流人才”的能力。

Esham 表示，对于 PDUFA VII，BIO 希望看到更多资金用于 CBER，以适应细胞和基因疗法日益增加的工作量。Esham 表示，“这些产品的增长，对 CBER 资源需求随之增加，包括专家人员、额外的会议以及与 FDA 的沟通。”目前已经有 900 多件针对细胞和基因治疗产品的 IND 备案，随着产品进入进一步开发阶段，这些产品的涌入可能会淹没 CBER。BIO 希望与 FDA 一道“主动计划未来的细胞和基因疗法申报，并跳脱窠臼的思考如何审评这些产品。”

麻省理工学院的一项分析显示，CBER 已经批准了几种基因疗法，但是目前的研发管道有望在未来 10 年内产生 40 至 60 种新产品，其中包括在未来五年内产生 15 至 30 种新产品。预计到 2025 年，每年将有 10 到 20 种基因疗法获得批准。从历史上看，CDER 占据了大部分 PDUFA 计划的费用，过去几年中，CBER 仅占到总收费的 20% 左右。CBER 主任 Peter Marks 也承认，改变使用者费的收入分配对于应对即将到来的细胞和基因疗法市场的增长可能是必要的。

此外，国家罕见病组织（NORD）法规和政府事务副总裁 Rachel Sher 表示，CBER 从 PDUFA 收入中获得的资金无法快速到位，NORD 将同时敦促国会为 CBER 增加预算授权。她表示，“CBER 需要更多资源，工作量巨大，如果不提供额外资源，NORD 担心 CBER 会出现积压。”近年来，CBER 从国会获得的资金也无法与 CDER 相比。

BIO 还希望 FDA 对加快路径的证据标准有更多说明和澄清，例如，新再生医学先进疗法（RMAT）认定。自《21 世纪医药法案》创建 RMAT 路径以来，FDA 已经授予 50 多项 RMAT 认定，但一个 RMAT 认定产品都没有获得批准。

Esham 还呼吁建立流程和最佳实践，以提高申办人与 FDA 会议的效率和有效性。她表示，“最佳实践可以确保 FDA 与申办人之间的互动尽可能高效，并且如果进行的得当 , 可以减少会议请求的数量。”尽管在过去十年中，FDA 总体上已经实现了大部分 PDUFA 审评绩效目标，但在会议和沟通目标方面却进展不佳。

此外 , BIO 希望 FDA 建立与行业沟通的新机制和时间表，例如为申办人提供一个机会 , 在里程碑会议之后澄清问题，并为标签、上市后要求（PMR）和上市后承诺（PMC）流程和儿科研究计划建立结构化的时间表。

作者：识林-椒
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