美国 FDA 于 5 月 31 日宣布,其旨在加速罕见病治疗药开发的试点计划已选定了首批参与者,选定的参与者能够从 FDA 工作人员那里获得频繁的建议和加强的沟通,以解决具体项目开发问题。
FDA 生物制品审评与研究中心(CBER)主任 Peter Marks 曾将该试点计划称为罕见病的“曲速行动(Op...
美国 FDA 于 1 月 19 日发布《COVID-19 公共卫生紧急事件期间已获许可和研究用细胞和基因治疗产品的生产考量》(Manufacturing Considerations for Licensed and Investigational Cellular and Gene Therapy Products During COVID-19 Public Health Emergency)指南...