【人物】强悍如铁：FDA CDER主任Woodcock
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【人物】强悍如铁：FDA CDER主任Woodcock
笔记 2016-09-21 她曾被垂死孩子的家长袭击、被消费者群体诋毁、接受国会“拷问”，但在过去30年中，FDA药品审评与研究中心主任Janet Woodcock医师已经崛起成为美国食品药品管理局的最高药品官员并继续留在这一位置上。 美国国家卫生委员会（患者倡导、制药公司以及其他各方的联盟）首席执行官Marc Boutin表示，“她坚持自己的立场，决不让步。她强悍如铁。”但这可能是保守的说法。Woodcock推动了FDA将制药企业视为伙伴而不是对手，于本周成功地敦促FDA批准了一款备受争议的新药Exondys 51(eteplirsen)，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。【FDA最新药品审批展示的各方言行 - 识林资讯 2016/9/20】 患者、患者父母、国会议员和制药商Sarepta Therapeutics都努力游说FDA批准，书写令人心碎的信函，洪水般的公开听证会游行，以祈求获得治疗药物。但在分析数据后，FDA科学专家表示，没有充分证据证明eteplirsen有效。Woodcock的下属Unger Ellis甚至将该药称之为“本质上只是科学上优雅的安慰剂”。他和其他FDA官员极力争辩，FDA不应屈服于公众压力而批准该药。他甚至递交针对Woodcock的正式争议解决上诉，指责她偏离一贯的药品批准流程支持eteplirsen。 但Woodcock没有动摇。她驳回了工作人员的决定，并赢得她的上司FDA局长Robert Califf医师的支持。 权利斗争已经激起了官僚体制的涟漪：在Woodcock手下工作的另一位希望FDA拒绝该药的科学家Ronald Farkas最近离开了FDA，到Parexel国际（一家科学咨询公司）就职。 那些了解Woodcock的人表示这一事件完美地展示了她的风格：在压力之下同等的信心、决心和始终如一。跟踪了FDA 40年之久的华盛顿政策分析师Ira Loss表示，“她是FDA可以派往国会山的最好的证人之一，因为她所了解的远远超过人们所询问的，而且她绝对不会畏惧。国会双方的人都尊敬她。” 这一事件还反映了FDA从一个纯粹的监管机构转变为业界伙伴，这是Woodcock带动的改造。转变已经引起了公共卫生倡导者和消费者群体的反对，其中一些人指责Woodcock与工业界过于亲密。但却引起患者倡导组织和希望新产品更快上市的制药公司的欢呼。 Boutin回忆起10年前与Woodcock的谈话，就当FDA考虑药品批准时更重视患者观点争取她的支持。这对于一直狭隘地集中于科学和数据而不是情绪化的证词或零星个案研究的监管机构来说是一大步。“尽管效益风险决定肯定应以科学为基础，但这是最终的判断，需要反映最终用户的观点。” Woodcock听进去了，并且FDA改变了。一个很小但是能说明问题的胜利是：“他们过去常常谈论‘风险和效益’，但现在他们谈论‘效益和风险’。这来自于患者群体。” 在Sarepta案例中，他表示，“我们看到Janet承担起这一责任，并表示‘你们知道这种药的安全性是非常完善的，而且患者群体表示有获益。’其他FDA的科学家对获益表示怀疑，认为Sarepta的微小的12例患者的临床试验没有证明获益。”Woodcock今年春天FDA专家小组建议拒绝该药时就明确提出，她听到了患者的恳求，并认为是重要的。她在4月份的公开听证会上表示，“基于今天提交的数据可能会得到不同的结论……如果不能批准对灾难性疾病真正有效的药品 — 后果是极其严重的。” 但也一些人看到FDA正在淡化严肃科学审查的危险。国家卫生研究中心总裁Diana Zuckerman表示，FDA得出杜氏肌营养不良症药物是安全的结论是不够的。如果无效，那么患者和保险公司为什么要每年为这个药支付30万美元？“更大的风险不是特定药物的安全性。更大的风险是患者将最终不能从该药获得帮助，在某些情况下，一个家庭会为支付一个无效的药物而倾家荡产。而其他家庭会觉得可怕，因为他们无法负担得起。” Woodcock毕业于Bucknell大学，从西北大学医学院获得医学学位，并在宾夕法尼亚州立大学和加州大学旧金山分校进一步培训和教学。Woodcock曾两次就任FDA药品审评和研究中心（CDER）主任，她于1994年到2005年担任CDER主任，之后担任过FDA的其它工作，并于2007年第二次就任CDER主任。Woodcock的名字曾经提名局长之位，但引起来自消费者团体和一些国会议员的反对。 她无数次在国会面前作证。她一次又一次处于尴尬处境之中。她不得不因FDA对某些抗抑郁药物在儿童中的自杀风险警告的强制标签行动太慢而应对国会的批评。她还不得不勇敢面对关于FDA对Vioxx（一种止痛药，在成人中可能导致心脏病发作和中风）的行动太慢的批评。该药的制药商默沙东已经将药品撤市。 公共公民健康研究小组负责人Michael Carome博士表示，“她二十年来一直待在这个位置上，她的任期成为FDA和被监管制药企业的关系发展到FDA描述为‘伙伴关系’的时期”。Carome和Zuckerman两人都曾批评Woodcock对文迪雅的处理，文迪雅是引起严重心脏病问题的糖尿病药物，导致了对制造商葛兰素史克的大量诉讼。【放松对文迪雅的限制 - 识林资讯 2013/6/6】 游说公司Rampy Northrup在医疗保健政策方面的合伙人Stephen Northrup表示，普遍认为Woodcock是一位优秀的管理者，国会里的人能够与她合作。在Vioxx争议期间，他正作为一名职员在参议院工作，他回忆表示，Woodcock愿意承认错误。“我发现他们回应了显示自己缺点的Vioxx。他们愿意与我们合作。他们不会寸步不让。” Zuckerman表示，Woodcock的力量部分来自于作为职业公仆她比许多政治任命的局长的职业生涯都久。“一些人新来，他们有巨大的责任，但不知道如何做工作，因此他们不得不依赖各中心主任。即使对她有疑虑的人也要依赖她。她在这里的时间很长，她知道FDA是如何工作的。” Sarepta的药物可能是Woodcock最具争议的决定。可能会最终成为她的职业遗产。“如果药物有效，孩子们情况变好，价格实惠，她将会收获声望。如果不是这样，她将会为这个药和其开启的导致其它问题药品获批的先例而受到批评。” 翻译：识林-椒 来源 |