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回首过去展望未来 - Woodcock播客
出自识林
2015-02-18 FDA
本文整理了Janet Woodcock于2月12日在“主任角 Director's Corner ”的发言，总结了FDA药品审评与研究中心（CDER）2014年的重要成功、意外挑战，以及2015年优先工作目标。“主任角”是FDA官网网站推出的一个全新的FDA CDER主任音频播客系列。
最成功事情之一是，CDER审评了首个生物类似物申请并提交给顾问委员会。生物类似物 （Biosimilar）是生物制品的仿制版本，但并不完全类似于仿制药（Generic）。生物制剂通常非常昂贵，但很多是非常好的药物，在医疗保健方面效果显著且不断增长。如果生物类似物进入市场，可能适当减轻患者负担。因此，CDER希望能够有一个成功的生物类似物程序，2014年CDER实施了首个生物类似物审评并召开了顾问委员会。
其次，2014年中心内部在行事方式方面做了重大调整，将来这些调整将真正影响消费者和医疗保健系统。最重大的调整是成功成立新的药品质量办公室（OPQ）。OPQ将集中所有不同质量职能，确保美国公众服用的所有药品都是同样高品质的，且秉持同样的标准。这是非常巨大的工作量，包括机构重组等等，Woodcock认为形势非常积极乐观。OPQ已经开张，并在顺利运行。
第三件事情也与机构重组等相关，新仿制药超级办公室成立并运行，该办公室负责监管所有仿制药申请。目前仿制药占美国所有处方比例的85%以上，重要的是，当创新药专利过期时，CDER应能推出同类仿制药 ，从而增加公众的支付能力。而这个办公室将负责所有关于仿制药的一切。同时，CDER推出新的实施所有审评的IT平台。每年递交的仿制药申请数以百计，而对这些申请的修订、更新等则是数以千计，CDER成功推出并正在运行的新IT系统，将帮助有效管理所有这些工作。
首先，国会决定着手药品研发改革 —所谓的21st Century Cures努力，CDER与国会进行了非常多的交流。Woodcock参加了已经举行的历次听证会和国会圆桌会议。国会做了大量宣传，并征询各方利益攸关者的建议，发布了一份公开讨论草案，正在寻求对一整系列立法变更的意见。而仅仅在2年前刚发布了到现在为止一直在实施的FDASIA法案，包含一系列使用者付费法案以及其它许多FDA负责实施的行动。CDER在下一轮立法变更建议中会大力参与。
其次，颁布了关于防晒剂的新立法。有一类申请称之为时间与使用量申请（Time and Extent Application, TEA，TEA是让具有足够上市时间与足够使用量的药品加入OTC处方集的申请机制 – 编者注），这意味着已在美国之外上市的防晒剂可以申请进入美国处方集流程，从而可以成为一种不需要通过处方购买的防晒剂。其中可能含有新成分，但必须有程序确保新成分是安全的，不会透皮吸收，不会引发任何问题。公众对防晒剂的使用非常广泛，包括会在儿童身上大范围使用，CDER必须确保这些产品是安全的，因此，立法给予了CDER快速评估外用防晒剂并将这类产品纳入现有流程的途径，立法期限非常短，CDER正努力适应。
此外，CDER在实现新的数据统计页面方面存在一些困难。这个称为药品快照（drug snapshots）的页面已经发布，它会显示哪类人参与临床试验 、多少女性、多少年行、种族和民族、年龄群等等 。使用者可以查看所有内容并得知在这些试验中研究了哪些人。当新分子实体药在美国获批时，CDER将公布有关此药的以上信息，今年CDER将继续实施并征询意见。去年已发布部分药品相关内容并征询意见，发现解释所有专业术语以及以简单易懂的方式让公众理解CDER试图说明的问题非常困难。科学家和医生们做出的所有数据、表格、术语等所有内容，公众无法理解，因此不能直接对公众使用。Woodcock很意外会如此困难，通过某些方式来呈现这些信息，让对这些信息感兴趣的人们，可能使用这些药的人们，能够获取这些信息。
CDER有各种不同的目标，因为CDER拥有非常多的利益攸关方，各方都有各自重要的希望CDER实现的目标。因此，CDER确实有主要目标，但并不表示没有把其它事项放在心上并试图全部完成。
首先，2015年是仿制药使用者付费法案（GDUFA ）目标实施的第一年。GDUFA给了FDA更多的经费（企业使用者付费的钱），从而可以更有效、快速地审评仿制药申请，并让仿制药进入市场。由于行业的成功，CDER已经积欠了大量积压，因为企业递交给的申请数量一直在增加，而审评工作无法跟上。因此，企业界2年前同意支付使用者费，给CDER2年的时间招聘所有人员，并组织流程。从2014年10月1日到2015年10月1日，CDER承诺对新申请实现GDUFA目标，现在已经到了这一阶段。现在CDER的首要目标是确保满足时间限。其次，药品质量办公室的成立非常需要有一个良好的开端，需要让这艘船起航并稳健维持下去。Janet Woodcock现在是药品质量办公室的代理主任，因为她在变革和组织转型方面是一个有经验的管理者，并正帮助OPQ的实施团队实施这些变化。
其次还需要持续关注21st Century Cures的努力。如果药品监管将发生改变，并且将从立法上改变CDER的行事方式，CDER会有大量的投入，因为大家常常知道这些变化会带来什么样的影响。有时听起来很不错的想法，但实际上当你看到真正实施时，可能不会是你预期的那样，并且会有很多意向外的结果。因此CDER会保持关注。
2015年将会发生的另一件事是，CDER将推出新的配药计划。数年前发生的新英格兰配药房重大事故，许多人因此受到伤害甚至导致死亡。这促使人们关注药房配药问题，以及非传统配药发生的问题和所带来的大量风险。CDER有一个重大的立法进程。立法就位后，FDA有了许多工作要做。CDER检查了很多药房,与各州合作，努力通过整体架构解决这类问题。新产业 - 即所谓的外包配药商将会兴起，为医院或诊所配制无菌产品，将较大单位的普通药品，分解成适合医院或诊所使用的单位，例如注射器、预充针或更小剂量，诸如此类。今年CDER将为行业出台大量指南和指导，并保持该计划向前推进。
最后，IT平台将继续实施并扩大。由于CDER的业务需要做出数以万计的决定，大概每周必须做出数以千计的决定，大多数决定是有时间限的、重要的、影响公众生活的、影响安全性的，因此必须及时地做出正确决定，并且能够重现这些决定，记录并归档。新的IT平台将实现这些要求，将让计时、时间表、归档、工作流等等，比现在更加容易。然而，众所周知，安装一个广泛的新IT系统并替换所有种类旧的数据库是非常痛苦且煎熬的，而且必须投入大量精力。CDER今年将加紧推进，希望在2015年年底得到一个所有人员用起来比较顺手的平台。平台将仍有小毛病，但CDER将会度过转型期的痛苦阶段。Janet Woodcock谈到“自从我来到中心，我一直在试图建立和获得更好的IT，我从来没有适当的人力或财力来完成这件事。我们正在用正确的方式来做这件事，但如果10年前已经完成，我们现在的处境将会如此美好。”
过去许多年里，FDA一直在努力改革美国和全球的临床试验体系，在某种意义上，临床试验非常浪费资源。对于药品研发者，他们可能发起一个全球的临床试验，不同的调查员运行试验，试验完成后，关闭所有基础设施。如果你需要另外一个试验，需要从头开始，从而浪费大量时间、资源。FDA曾尝试并正在研究几个主方案，这些方案持续运行并可以同时评估众多研究性产品，需要花费大量时间，因为试验不会关闭。我希望这种类型转化可以持续。FDA还与临床试验转化倡议（CTTI）团体合作，FDA是CTTI的创始人之一，啃下现行试验实施、设计和重新涉及的不同部分，Janet Woodcock认为 “我们已经取得了显著进展，我认为对于药品研发是容易处理的问题。具有远见和坚持，我们可以开发出更好的试验体系，快速有效冷静的评估治疗产品。”
临床试验的另一个问题是，至少在很多人的心目中，临床试验是由赞助商出资，并由赞助商支付费用的人执行的。在这些主协议类型设计中，有一个试验者躯体，从许多赞助商那里拿钱用于评估产品，但他们或多或少是独立的，因为他们正在评估许多不同的产品，有一个分离度可以适当消除人们对数据如何生成、如何解释和信赖的疑虑。这是真正会有所帮助的大变化。
编译：识林-椒 2015-02-18TM www.shilinx.com版权所有，未经许可不得转载。如需使用请联系admin@shilinx.com
